このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

3型ゴーシェ病の小児および青年におけるベラグルセラーゼ アルファの有効性と安全性に関する研究

2021年5月18日 更新者：Shire

3型ゴーシェ病の小児および青年におけるベラグルセラーゼアルファ酵素補充療法の多施設非盲検有効性および安全性研究

ゴーシェ病は、酵素グルコセレブロシダーゼ (GCB) の欠乏によって引き起こされるまれなリソソーム蓄積症です。 ゴーシェ病は、神経症状の有無、およびこれらの神経症状の重症度に基づいて、3 つの臨床的サブタイプに分類されています。 2 型ゴーシェ病の患者は急性の神経学的悪化を示し、3 型疾患の患者は通常、より亜急性の神経学的経過を示します。 1 型ゴーシェ病は、ゴーシェ病の全症例の 90% 以上を占める最も一般的な形態であり、中枢神経系は関与しません。

この臨床研究の目的は、3型ゴーシェ病患者におけるベラグルセラーゼ アルファの安全性と有効性を調査することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

ゴーシェ病は、酵素グルコセレブロシダーゼ (GCB) の欠乏によって引き起こされるまれなリソソーム蓄積症です。 機能的な GCB の欠乏により、グルコセレブロシドがマクロファージ内に蓄積し、細胞の充血、臓器肥大、および臓器系の機能不全を引き起こします。 ゴーシェ病は、神経症状の有無および神経症状の重症度に基づいて、3 つの臨床的サブタイプに分類されています。 2型ゴーシェ病の患者は急性の神経学的悪化を示し、3型ゴーシェ病の患者は通常、より亜急性の神経学的経過を示します。 1 型ゴーシェ病は、全症例の 90% 以上を占める最も一般的な形態であり、中枢神経系が関与していません。

ベラグルセラーゼ アルファは、1 型ゴーシェ病の小児および成人患者向けに承認された酵素補充療法 (ERT) です。 ERT は、臓器肥大を軽減し、血液学的パラメーターを改善し、健康関連の生活の質にプラスの影響を与えることが証明されています。 ERT が血液脳関門を通過することは示されておらず、その結果、ゴーシェ病に関連する神経学的 (中枢神経系; CNS) 症状を改善する能力が限られていることが示されています。

この研究は、3型ゴーシェ病患者におけるベラグルセラーゼアルファの有効性と安全性を調査するための基礎を提供します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
7

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • インド
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、インド
        • KEM Hospital Research Centre
  • エジプト
      • Alexandria、エジプト、21131
        • Alexandria University Hospital
      • Cairo、エジプト
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
      • Cairo、エジプト
        • Children's Hospital, Ain Shams University Hospital
  • チュニジア
      • Tunis、チュニジア、1007
        • Hospital La Rabta

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～17年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準：この研究に登録するには、各患者が次の基準を満たさなければなりません。

  1. 患者は3型ゴーシェ病の確定診断を受けています。
  2. -患者は登録時の年齢が2歳以上18歳未満です。
  3. -患者は、治療を受けていないか、ゴーシェ病の治療（調査中または承認済み）を受けていないかのいずれかです 研究登録前の12か月以内。

  4. 患者はゴーシェ病に関連した貧血を患っており、ヘモグロビン濃度が年齢と性別の正常範囲の下限を下回っていると定義されています。

    かつ、次の 3 つの基準のうちの 1 つ以上

    • 患者は、触診により、少なくとも中等度の脾腫 (左肋骨縁から 2 ～ 3 cm 下) を持っています。
    • 患者はゴーシェ病に関連した血小板減少症を患っており、血小板数が 120 x 10,000 血小板/立方 mm 未満と定義されています。
    • 患者は、ゴーシェ病に関連した容易に触知可能な肥大した肝臓を持っています。
  5. 脾臓摘出術を受けた患者は、まだ研究に参加する資格があるかもしれません。
  6. -出産の可能性のある女性患者は、研究中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。 妊娠検査は、登録時および必要に応じて研究への参加を通じて実施されます。 男性患者は、研究中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意し、パートナーの妊娠を治験責任医師に報告する必要があります。
  7. 患者の親または患者の法的に権限を与えられた代理人は、治験審査委員会/独立倫理委員会 (IRB/IEC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。

除外基準：以下の基準のいずれかを満たす患者は、この研究から除外されます。

  1. 患者は 2 型または 1 型ゴーシェ病の疑いがあります。
  2. 患者は2歳未満です。
  3. -患者は、ゴーシェ病の酵素補充療法（承認済みまたは調査中）に対して重度（グレード3以上）の注入関連過敏反応（アナフィラキシーまたはアナフィラキシー様反応）を経験しています。
  4. -患者は、研究登録前の30日以内に治験薬による非ゴーシェ病関連治療を受けました。
  5. -患者は妊娠中および/または授乳中の女性です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ベラグルセラーゼアルファ
IV 注入、60 U/kg、隔週で 1 年間
生物学的：ベラグルセラーゼアルファ
凍結乾燥粉末、静脈内注入、単位、隔週 (EOW)
他の名前：
  • VPRIV
  • GA-GCB
  • 遺伝子活性化グルコセレブロシダーゼ
  • 酵素補充療法

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン濃度のベースラインから 12 か月 (53 週) への変化
時間枠：ベースライン、53週目または試験終了時
ヘモグロビン濃度は、血液学パネルの一部として測定されるか、血液学パネルがスケジュールされていない場合は個別に測定されました。 サンプルは中央検査室で測定されました。 ベースラインは、変更されたベースライン ヘモグロビン濃度であり、スクリーニング、ベースライン、および 1 週目/1 日目の値の平均です。 ベースラインからの正の変化は、ヘモグロビン濃度が増加したことを示します。
ベースライン、53週目または試験終了時

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血小板数のベースラインから 12 か月 (53 週) への変化
時間枠：ベースライン、53週目
血小板数は、血液学パネルの一部として中央検査室で測定されました。 ベースラインは、変更されたベースライン血小板数であり、スクリーニング、ベースライン、および週 1/日 1 の値の平均です。 ベースラインからの正の変化は、血小板数が増加したことを示します。
ベースライン、53週目
磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して測定された正規化された肝容積のベースラインから 12 か月 (51 週) までの変化率
時間枠：ベースライン、51週目または試験終了時
定量的腹部 MRI を使用して、肝臓の体積を測定しました。 MRIを実施するために鎮静が必要であり、研究者がこれが参加者にとって不当なリスクであると判断した場合、肝臓の体積は超音波で測定された可能性があります. 臓器容積は、参加者の識別と時点を知らされていない単一の独立したレビュー担当者によって測定されました。 体重に対する肝臓のサイズは、同じ訪問で測定された対応する体重を使用して決定されました。 肝臓容積の変化は、体重の正規化されたパーセンテージとして表示されます。 ベースラインからの負の変化は、肝臓の容積が減少したことを示します。
ベースライン、51週目または試験終了時
磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して測定された正規化された脾臓容積のベースラインから 12 か月 (51 週) までの変化率
時間枠：ベースライン、51週目
脾臓の容積を測定するために、定量的腹部MRIが使用されました。 MRI を実行するために鎮静が必要であり、研究者がこれが参加者にとって不当なリスクであると判断した場合、脾臓の容積は超音波で測定できたはずです。 臓器容積は、参加者の識別と時点を知らされていない単一の独立したレビュー担当者によって測定されました。 体重に対する脾臓のサイズは、同じ訪問で測定された対応する体重を使用して決定されました。 脾臓容積の変化は、体重の正規化されたパーセンテージとして表示されます。 ベースラインからの負の変化は、脾臓の容積が減少したことを示します。
ベースライン、51週目
研究中の異常な神経学的状態の参加者の数
時間枠：ベースライン、13、25、37、および 53 週目または試験終了時
神経学的症状は、研究中に定期的に評価され、各参加者の状態に合わせて調整された限定された年齢および発達段階に適した神経学的検査によって個別に評価されました。 各神経学的検査は、ゴーシェ病患者の神経学的症状の評価に経験のある神経内科医によって実施されることが好ましく、可能であれば、ベースラインで特定の参加者を評価した同じ神経内科医（または指名された人）が、そのために予定された神経学的検査を実施しました。治療段階中および研究訪問の終わりの参加者。
ベースライン、13、25、37、および 53 週目または試験終了時
治療に伴う有害事象を経験した参加者の数
時間枠：57週
有害事象（AE）は、参加者または参加者の親/法定後見人がインフォームドコンセント/同意（該当する場合）に署名した時点から、参加者の治験薬の最終投与後30日まで、または治験訪問の終わりまで、治験を通じて継続的に監視されましたおよび/またはイベントが解決または安定するまで、または結果に到達するまでのいずれか早い方まで。 治療に起因する有害事象（TEAE）は、最初の注入時またはその後、参加者の最後の試験注入から 30 日後までに発生した AE として定義されました。 注入関連反応は、1) 注入中または注入開始後 12 時間以内に始まり、2) 治験薬に関連している可能性がある、またはおそらく関連していると判断された AE として定義されます。
57週
研究中に抗ベラグルセラーゼアルファ抗体を開発した参加者の数
時間枠：ベースライン、13、25、37、53 週
参加者は、血清中の抗ベラグルセラーゼ アルファ抗体を測定するために、ベースライン時および治療期間中、約 12 週間ごとに血液サンプルを提供しました。 治療段階で採取された血液サンプルは、注入前に採取されました。 抗ベラグルセラーゼ抗体の分析には、検証済みの 3 段階のイムノアッセイ法 (スクリーニング、確認、力価) が使用されました。
ベースライン、13、25、37、53 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年9月14日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2015年3月15日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2015年3月15日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年9月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年9月13日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2012年9月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年5月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HGT-GCB-068
  • 2012-003427-38 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理