Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti Velaglucerázy Alfa u dětí a dospívajících s Gaucherovou chorobou typu 3

18. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická otevřená studie účinnosti a bezpečnosti substituční terapie enzymu Velaglucerase Alfa u dětí a dospívajících s Gaucherovou chorobou typu 3

Gaucherova choroba je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem enzymu glukocerebrosidázy (GCB). Gaucherova choroba byla klasifikována do 3 klinických podtypů na základě přítomnosti nebo nepřítomnosti neurologických symptomů a závažnosti těchto neurologických symptomů. U pacientů s Gaucherovou chorobou typu 2 dochází k akutnímu neurologickému zhoršení a pacienti s onemocněním typu 3 typicky vykazují subakutnější neurologický průběh. Gaucherova choroba 1. typu, nejběžnější forma představující více než 90 % všech případů Gaucherovy choroby, nepostihuje centrální nervový systém.

Účelem této klinické výzkumné studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost velaglucerázy alfa u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Gaucherova choroba je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem enzymu glukocerebrosidázy (GCB). V důsledku nedostatku funkčního GCB se glukocerebrosid hromadí v makrofázích, což vede k buněčnému překrvení, organomegalii a dysfunkci orgánového systému. Gaucherova choroba byla klasifikována do 3 klinických podtypů na základě přítomnosti nebo nepřítomnosti neurologických symptomů a závažnosti neurologických symptomů. Pacienti s Gaucherovou chorobou typu 2 vykazují akutní neurologické zhoršení a pacienti s Gaucherovou chorobou typu 3 typicky vykazují subakutnější neurologický průběh; Gaucherova choroba typu 1, nejběžnější forma představující více než 90 % všech případů, nepostihuje centrální nervový systém.

Velagluceráza alfa je schválená enzymatická substituční terapie (ERT) pro pediatrické a dospělé pacienty s Gaucherovou chorobou 1. typu. Bylo prokázáno, že ERT snižují organomegalii, zlepšují hematologické parametry a pozitivně ovlivňují kvalitu života související se zdravím; Nebylo prokázáno, že by ERT procházely hematoencefalickou bariérou a v důsledku toho vykazovaly omezenou schopnost zlepšit neurologické (centrální nervový systém; CNS) projevy spojené s Gaucherovou chorobou.

Tato studie poskytne základ pro zkoumání účinnosti a bezpečnosti velaglucerázy alfa u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Alexandria University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Children's Hospital, Ain Shams University Hospital
  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie
        • KEM Hospital Research Centre
  • Tunisko
      • Tunis, Tunisko, 1007
        • Hospital La Rabta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení: Každý pacient musí splňovat následující kritéria, aby mohl být zařazen do této studie.

  1. Pacient má potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby 3. typu.
  2. V době zařazení do studie je pacientovi ≥ 2 a < 18 let.
  3. Pacient buď není k léčbě, nebo nedostal léčbu (zkoumanou nebo schválenou) Gaucherovy choroby během 12 měsíců před vstupem do studie.

  4. Pacient má anémii související s Gaucherovou chorobou, definovanou jako koncentrace hemoglobinu pod spodní hranicí normy pro věk a pohlaví.

    A JEDNO NEBO VÍCE Z NÁSLEDUJÍCÍCH TŘÍ KRITÉRIÍ

    • Pacient má palpaci minimálně středně těžkou splenomegalii (2 až 3 cm pod levým žeberním okrajem).
    • Pacient má trombocytopenii související s Gaucherovou chorobou, definovanou jako počet krevních destiček < 120 x 10 000 krevních destiček/mm krychlový.
    • Pacient má snadno hmatatelná zvětšená játra související s Gaucherovou chorobou.
  5. Pacienti, kteří podstoupili splenektomii, mohou být stále způsobilí k účasti ve studii.
  6. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie. Těhotenský test bude proveden v době zápisu a podle potřeby po celou dobu účasti ve studii. Pacienti mužského pohlaví musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a hlásit zkoušejícímu těhotenství partnerky.
  7. Rodiče pacienta nebo jeho zákonně zmocnění zástupci poskytli písemný informovaný souhlas, který schválila Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).

Kritéria vyloučení: Pacienti, kteří splňují kterékoli z následujících kritérií, budou z této studie vyloučeni.

  1. Pacient má podezření na Gaucherovu chorobu typu 2 nebo typu 1.
  2. Pacientovi jsou < 2 roky.
  3. U pacienta se vyskytla závažná (stupeň 3 nebo vyšší) hypersenzitivní reakce související s infuzí (anafylaktická nebo anafylaktoidní reakce) na jakoukoli enzymatickou substituční terapii Gaucherovy choroby (schválená nebo zkoumaná).
  4. Pacient dostal jakoukoli léčbu nesouvisející s Gaucherovou chorobou zkoumaným lékem během 30 dnů před vstupem do studie.
  5. Pacientkou je březí a/nebo kojící žena.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: velagluceráza alfa
IV infuze, 60 U/kg, každý druhý týden po dobu 1 roku
Biologický: velagluceráza alfa
lyofilizovaný prášek, intravenózní infuze, jednotky, každý druhý týden (EOW)
Ostatní jména:
  • VPRIV
  • GA-GCB
  • Genem aktivovaná glukocerebrosidáza
  • Enzymová substituční terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace hemoglobinu z výchozí hodnoty na 12 měsíců (53. týden).
Časové okno: Výchozí stav, 53. týden nebo konec studia
Koncentrace hemoglobinu byla měřena jako součást hematologického panelu nebo měřena samostatně, když hematologický panel nebyl naplánován. Vzorky byly měřeny centrální laboratoří. Výchozí hodnota je upravená výchozí koncentrace hemoglobinu, průměr hodnot ze screeningu, výchozí hodnoty a 1. týdne/1. dne. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že se koncentrace hemoglobinu zvýšila.
Výchozí stav, 53. týden nebo konec studia

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změňte počet krevních destiček z výchozí hodnoty na 12 měsíců (53. týden).
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
Počet krevních destiček byl měřen v centrální laboratoři jako součást hematologického panelu. Výchozí stav je upravený výchozí počet krevních destiček, průměr hodnot ze screeningu, výchozího stavu a 1. týdne/1. dne. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že počet krevních destiček se zvýšil.
Výchozí stav, týden 53
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12 měsíců (51. týden) v normalizovaném objemu jater měřeném pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav, 51. týden nebo konec studia
K měření objemu jater byla použita kvantitativní abdominální MRI. Pokud byla k provedení MRI nutná sedace a zkoušející se domníval, že by to pro účastníka představovalo neopodstatněné riziko, objem jater mohl být měřen ultrazvukem. Objem orgánu byl měřen jediným nezávislým recenzentem, který byl zaslepený k identifikaci účastníka a časovému bodu. Velikost jater vzhledem k tělesné hmotnosti byla stanovena pomocí odpovídající tělesné hmotnosti naměřené při stejné návštěvě. Změna objemu jater je prezentována jako normalizované procento tělesné hmotnosti. Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že objem jater se snížil.
Výchozí stav, 51. týden nebo konec studia
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12 měsíců (51. týden) v normalizovaném objemu sleziny měřeném pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav, týden 51
K měření objemu sleziny byla použita kvantitativní abdominální MRI. Pokud byla k provedení MRI nutná sedace a vyšetřovatel se domníval, že by to pro účastníka představovalo neopodstatněné riziko, objem sleziny mohl být změřen ultrazvukem. Objem orgánu byl měřen jediným nezávislým recenzentem, který byl zaslepený k identifikaci účastníka a časovému bodu. Velikost sleziny vzhledem k tělesné hmotnosti byla stanovena pomocí odpovídající tělesné hmotnosti naměřené při stejné návštěvě. Změna objemu sleziny je prezentována jako normalizované procento tělesné hmotnosti. Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že se objem sleziny snížil.
Výchozí stav, týden 51
Počet účastníků s abnormálním neurologickým stavem během studie
Časové okno: Výchozí stav, 13., 25., 37. a 53. týden nebo konec studie
Neurologické symptomy byly hodnoceny v pravidelných intervalech během studie a hodnoceny na individualizovaném základě omezeným neurologickým vyšetřením vhodným pro věk a vývojové stádium, přizpůsobené tak, aby vyhovovalo stavu každého účastníka. Upřednostňovalo se, aby každé neurologické vyšetření prováděl neurolog se zkušenostmi s hodnocením neurologických symptomů u pacientů s Gaucherovou chorobou a pokud možno stejný neurolog (nebo pověřená osoba), který daného účastníka hodnotil na začátku, provedl neurologická vyšetření plánovaná pro tento účel. účastníka během fáze léčby a na konci studijní návštěvy.
Výchozí stav, 13., 25., 37. a 53. týden nebo konec studie
Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhodu vyžadující léčbu
Časové okno: 57 týdnů
Nežádoucí příhody (AE) byly nepřetržitě monitorovány po celou dobu studie od okamžiku, kdy účastník nebo rodič/zákonný zástupce účastníků podepsal informovaný souhlas/souhlas (pokud je to relevantní), do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku účastníka nebo na konci studijní návštěvy. a/nebo dokud se událost nevyřeší nebo stabilizuje nebo dokud nebude dosaženo výsledku, podle toho, co nastane dříve. Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) byly definovány jako AE, které se vyskytly v době první infuze nebo po ní do 30 dnů po poslední infuzi účastníka studie. Reakce související s infuzí je definována jako AE, která 1) začala buď během nebo do 12 hodin po zahájení infuze a 2) byla posouzena jako možná nebo pravděpodobně související se studovanou medikací.
57 týdnů
Počet účastníků, kteří během studie vyvinuli protilátky proti velagluceráze Alfa
Časové okno: Výchozí stav, týdny 13, 25, 37 a 53
Účastníci poskytli vzorky krve pro měření protilátek proti velagluceráze alfa v séru na začátku a přibližně každých 12 týdnů během fáze léčby. Vzorky krve odebrané během léčebné fáze měly být odebrány před infuzemi. Analýza anti-velaglucerázových protilátek používala validovanou třívrstvou imunoanalytickou metodu (screening, potvrzení a titr).
Výchozí stav, týdny 13, 25, 37 a 53

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. září 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. března 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. září 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HGT-GCB-068
  • 2012-003427-38 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení