このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

NF 2および進行性前庭神経鞘腫の小児および若年成人におけるベバシズマブの第2相試験

2021年1月26日 更新者：Bruce Korf, MD、University of Alabama at Birmingham

手術または放射線による標準治療の対象とならない神経線維腫症 2 および進行性前庭神経鞘腫の小児および若年成人におけるベバシズマブの非盲検第 2 相試験

神経線維腫症 2 型 (NF 2) の小児および若年成人の症候性前庭神経鞘腫 (VS) に対するベバシズマブによる治療後 24 週間での聴力反応率を決定すること。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

被験者は、非盲検ベバシズマブ10 mg / kgで2週間ごとに24週間治療されます（導入療法）。 臨床反応は、12週目と24週目に聴覚学とMRIによって評価されます。 12週目または24週目に聴力が低下した被験者は、プロトコルから除外されます。 24 週目に、臨床反応または安定した疾患 (合わせて「臨床的利益」を構成する) を有する患者は、ベバシズマブによる維持療法に移行します。 維持期の間、被験者は非盲検のベバシズマブ5 mg / kgで3週間ごとに最大72週間治療されます。 被験者は、12週間ごとに聴覚学およびMRIスキャンで追跡されます。 研究の合計期間は 96 週間になります (導入 24 週間 + 維持 72 週間)。

被験者は、維持療法中に聴力低下を経験した場合、維持療法中に2週間ごとにベバシズマブの用量を10 mg / kgに増やすことができます（ベースラインでの単語認識スコアと比較して95％の臨界差を下回る単語認識スコアの減少として定義されます） 、付録 A)。 ベバシズマブ 10 mg/kg を 2 週間ごとに投与した後、単語認識スコアが 95% の臨界差内に留まらない場合、被験者は研究から除外されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
22

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana Unversity
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Cancer Institute (NCI)
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children' Hospital Boston and Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University - St. Louis
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • New York University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-4006
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準 - 参加者は、研究に参加する資格を得るために、スクリーニング検査で次の基準を満たす必要があります。

  • 患者は、国立衛生研究所 (NIH) 基準またはマンチェスター基準を満たすか、神経線維腫症 2 (NF2) 遺伝子の原因となる変異を検出することにより、神経線維腫症 2 の確定診断を受けている必要があります。
  • 患者は、少なくとも 1 つの VS > 1.0 ml (体積分析で) として定義される測定可能な疾患を持っている必要があります。これは、内耳道 (3 mm スライス、スキップなし) を通る造影頭蓋 MRI スキャンによって正確に測定できます。
  • 治療開始日時点で6歳以上（上限なし）。 長期ベバシズマブ使用の潜在的なリスクを考えると、6 歳未満の子供は治療を受ける資格がありません。 大人の上限はありません。
  • 1年以上の平均余命。
  • -カルノフスキーパフォーマンスステータス≧70。
  • 参加者は、マイクロリットル (mcL)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ (SGOT)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (SGPT) の定義で以下に定義される正常な臓器および骨髄機能を持っている必要があります。
  • 白血球 > 3,000/mcL
  • 絶対好中球数 > 1,500/mcL
  • 血小板 > 100,000/mcL
  • 総ビリルビンが通常の制度的制限内にある
  • AST (SGOT)/ALT (SGPT) < 2.5 X 機関の正常上限
  • -患者はクレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）≧60ml /分/ 1.73を持っている必要があります m2 または下の表に記載されている年齢に基づく正常な血清クレアチニン:

  • 年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 6 ～ < 10 歳 1 (男性) 1 (女性) 10 ～ < 13 歳 1.2 (男性) 1.2 (女性) 13 ～ < 16 歳 1.5 (男性) 1.4 (女性)

    16歳以上 1.7(男) 1.4(女)

  • サブジェクトには、次の性質を持つターゲット VS が必要です。
  • -患者の拒否、外科的合併症のリスクが高いため手術を受けられない（例えば、脳神経機能の損傷、最大直径が3cmを超える腫瘍サイズ、またはMRIスキャンでの多葉性腫瘍の出現）。
  • 単語認識スコアが 85% 未満の場合
  • 以下のいずれかとして定義される文書化された臨床的進行：
  • 進行性難聴 (VS に関連するベースラインスコア [付録 A] からの 95% 臨界差間隔を下回る単語認識スコアの低下として定義されます (つまり、手術や放射線などの以前の介入によるものではありません)

また

  • -過去18か月の進行性の腫瘍増殖、体積の20％以上の増加と定義
  • 発育中のヒト胎児に対するベバシズマブの影響は不明です。 この理由と、ベバシズマブ薬剤は催奇形性であることが知られているため、出産の可能性のある女性と男性は、研究への参加前および研究参加期間中、適切な避妊法（避妊のホルモンまたはバリア法、禁欲）を使用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。
  • -書面によるインフォームドコンセントと同意文書を理解する能力と署名する意欲。
  • 主治医との関係を確立し、連絡先情報を提供する必要があります

除外基準:

  • スクリーニング時に以下の条件のいずれかを示す参加者は、研究への参加資格がありません。
  • -研究に参加する前の4週間（ニトロソウレアまたはマイトマイシンCの場合は6週間）以内に化学療法を受けた患者、または4週間以上前に投与された薬剤による有害事象から回復していない患者。 -対象の前庭神経鞘腫への事前の放射線治療は、臨床試験への参加の3年前に提供された場合に許可されます。 非標的腫瘍への事前の放射線治療は許可されています。
  • 参加者は、他の研究エージェントを受け取っていない可能性があります。
  • -NF2（神経鞘腫、髄膜腫、上衣腫、神経膠腫など）に関連する神経系腫瘍の患者は、（研究者の意見では）これらの腫瘍が成長しており、臨床試験中に治療が必要になる可能性が高い場合を除き、この臨床試験から除外されません。トライアル。
  • -ベバシズマブと同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
  • -チャイニーズハムスター卵巣細胞製品、他の組換えヒト抗体、またはベバシズマブと同様の化学的または生物学的組成の化合物に対する過敏症が知られている患者。
  • 定期的な MRI スキャンまたはガドリニウム造影剤に耐えられない。
  • -進行中または活動的な感染症、不安定狭心症、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
  • -動脈/心筋疾患の病歴。
  • 以下のような臨床的に重要な心血管疾患：
  • 不十分に管理された高血圧（HTN）（成人の場合：抗高血圧薬にもかかわらず、収縮期血圧（SBP）> 160 mmHgおよび/または拡張期血圧（DBP）> 90 mmHg;子供の場合：≥を示す年齢に適した値については、付録Dを参照してくださいグレード 2)
  • -12か月以内の脳血管障害（CVA）の病歴
  • -12か月以内の心筋梗塞または不安定狭心症
  • ニューヨーク心臓協会グレード II 以上のうっ血性心不全
  • 重篤で制御が不十分な心不整脈
  • -重大な血管疾患（例：大動脈瘤、大動脈解離の病歴）
  • 臨床的に重要な末梢血管疾患
  • ベバシズマブは催奇形性または流産作用の可能性がある抗血管新生剤であるため、妊娠中の女性はこの研究から除外されます。 ベバシズマブによる母親の治療に続いて授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母親がベバシズマブで治療されている場合は、母乳育児を中止する必要があります。 これらの潜在的なリスクは、この研究で使用される他の薬剤にも当てはまる可能性があります。
  • HIV陽性患者またはがんサバイバーは、他のすべての適格基準を満たしている場合、この研究に適格です。
  • -抗凝固薬の同時使用（予防用量を含まない）、凝固障害の病歴、または出血素因または凝固障害の証拠。
  • -治療担当医によって重大とみなされる出血の画像（CTまたはMRI）の証拠（>グレード1）。 -中枢神経系（CNS）出血の病歴のある被験者は適格ではありません。
  • 尿タンパクは、尿タンパク クレアチニン (UPC) 比の尿分析によってスクリーニングする必要があります。 UPC 比が 0.5 を超える場合、24 時間の尿タンパクを取得する必要があり、患者登録のレベルは 1000 mg 未満にする必要があります。
  • 重傷または治癒しない傷、潰瘍または骨折。
  • -1日目の前6か月以内の腹部瘻、消化管穿孔または腹腔内膿瘍の病歴。
  • 侵襲的処置は次のように定義されます。
  • -1日目の治療の28日前までの主要な外科的処置、生検または重大な外傷
  • -治療の1日前の28日以内の脳生検（治療の1日目の28日以上前に行われた脳生検から、傷は完全に治癒している必要があります）
  • -研究の過程での主要な外科的処置の必要性の予測
  • -D1治療前の7日以内のコア生検
  • -ベバシズマブによる前治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ベバシズマブ
参加者を 2 年間追跡し、聴力応答率を評価する
薬：ベバシズマブ

治療は外来通院で行います。 ベバシズマブは、10 mg/kg の用量で 2 週間ごとに 24 週間、IV 注入によって投与されます (導入療法、スキーマを参照)。 1 サイクルは 28 日間続き、ベバシズマブの 2 回の注入が含まれます。 臨床反応は、12週目と24週目に聴覚学とMRIによって評価されます。 12週目と24週目に聴力が低下した被験者は、プロトコルから除外されます。 24 週以降、臨床反応または安定した疾患 (合わせて「臨床的利益」を構成する) を有する患者は、ベバシズマブによる維持療法に移行します。

維持期の間、被験者は非盲検のベバシズマブ5 mg / kgで3週間ごとに最大72週間治療されます。 被験者は、12週間ごとに聴覚学およびMRIスキャンで追跡されます。 研究の合計期間は 96 週間になります (導入 24 週間 + 維持 72 週間)。

他の名前：
  • アバスチン®
  • rhuMAb
  • 血管内皮増殖因子 (VEGF)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
聴力の改善
時間枠：6ヶ月
ベースラインと比較して、聴覚学の単語認識スコアが統計的に有意に増加した参加者の数。
6ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：6ヶ月
導入療法中に参加者の少なくとも 10% で有害事象が発生した参加者の数。
6ヶ月
導入（高用量）療法中のベバシズマブの忍容性
時間枠：6ヶ月
副作用のため、または導入期間中に参加者/プロバイダーの選択により治療を中止しなかった参加者の数。
6ヶ月
維持（低用量）療法中の聴力反応の持続性
時間枠：2年
導入療法中に聴力が改善し、維持療法中にベースラインと比較して聴力の改善が維持された参加者の数。単語認識スコアによって測定されます。
2年
デシベル（dBHL）で測定された、ベースラインと比較した聴覚学の純音平均（PTA）の変化。
時間枠：25、49、73、98週
純音平均の増加は聴力の悪化を表し、純音平均の減少は聴力の改善を表します。 純音平均 (PTA) の範囲は 0 ～ 110 dBHL (デシベル) です。
25、49、73、98週
導入（高用量）治療中の耳鳴りに関連する苦痛の変化。
時間枠：6ヶ月（導入期）
耳鳴り反応アンケート (TRQ) を使用して測定された自己申告の苦痛。 TRQ には、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のリッカート スケールで測定された 26 の質問があります。 合計スコアは、回答の合計であり、スコアが高いほど、より多くの苦痛が報告されていることを示します。
6ヶ月（導入期）
放射線反応の耐久性
時間枠：2年
導入（高用量）療法中にベースラインを超えて腫瘍体積の20％以上の減少を達成し、維持（低用量）治療中にこの減少を維持した参加者の数（ベースラインからの腫瘍体積の20％以上の減少）。
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University of Alabama at Birmingham

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Genentech, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Scott Plotkin, MD、Massachusetts General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2013年5月15日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年1月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年2月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年1月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年1月10日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年2月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AVF4807
  • W81XWH-12-1-0155 (その他の助成金/資金番号：Dept. of Defense - US Army)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理