このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

尿素サイクル障害（UCD）患者に関する情報を収集する観察研究 (THRIVE)

2024年6月18日 更新者：Amgen

尿素サイクル障害（UCD）患者の長期登録

THRIVE は、UCD 患者に関する情報を収集する観察研究です。 THRIVE は登録された参加者を最長 10 年間追跡します。 観察研究として、登録された患者は通常の治療以外に追加の来院や薬の服用を必要としません。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

UCD は子供と女性に特に影響を及ぼします。欠損の重症度に応じて、UCD は出生直後または晩年に発症することがあります。 この研究では、UCD 患者の長期転帰と、UCD 患者の神経心理学的機能に対するアンモニア除去剤の影響を追跡します。

これは、UCD 患者に対して実施される非介入の多施設登録です。 研究者は通常の臨床実践に基づいて治療法を処方し、市販薬の使用に制限はありません。 観察研究であるため、この研究は患者と医療提供者の関係を変えるものではなく、医療提供者の薬の処方や患者の治療管理に影響を与えるものでもありません。

UCD 患者は募集され、ベースライン訪問に参加するよう招待されます。 適格な患者が登録された後、遡及データとベースライン データが収集されます。 患者は最長10年間追跡され、その間、医療提供者によって評価される。 患者と医療提供者は、高アンモニア血症の発症エピソード、入手可能なアンモニア値、その他の情報を報告するよう求められます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
203

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Blue Bell、Pennsylvania、アメリカ、19422
        • United BioSource Corporation

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

UCD と確定診断された、または疑いのある患者

説明

包含基準:

  • UCDの確定診断または疑いのある診断
  • 署名されたインフォームドコンセント/医療保険の相互運用性と説明責任法 (HIPAA) の承認と医療記録の公開

除外基準:

  • 研究者が患者をこの研究に参加するのに不適当と判断するその他の理由。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
最後に知られたアンモニア除去薬による経時的な平均血中アンモニア濃度
時間枠：登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
遡及は、登録前の 12 か月として定義されます。
登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
最後に知られたアンモニア除去薬による血中アンモニア濃度の経時的中央値
時間枠：登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
遡及は、登録前の 12 か月として定義されます。
登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
ベースラインのアンモニア除去薬による高アンモニア血症危機（HAC）の参加者の割合、遡及値
時間枠：登録の 12 か月前 (遡及)
HAC を経験した参加者の割合 (登録前の 12 か月間について報告)。
登録の 12 か月前 (遡及)
最後に知られたアンモニア除去薬によるベースライン後の高アンモニア血症危機（HAC）を患う参加者の割合
時間枠：登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
HAC (ベースライン後) を経験した参加者の割合。
登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
SAE は、次のような有害事象です。 致命的または生命を脅かすもの。持続的または重大な障害または無能力をもたらします。 障害は、人の通常の生活機能を遂行する能力が大幅に損なわれることとして定義されます。入院または既存の入院の延長が必要な場合。先天異常/先天異常です。患者を危険にさらす可能性があり、上記の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入が必要となる可能性があるその他の重要な医療事象。
登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Amgen

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：MD、Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2013年9月25日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年2月24日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年2月24日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年9月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年9月18日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年9月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年7月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年6月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HPN-100-014

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。

IPD 共有時間枠

この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。 この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。 一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。 リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。 承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。 承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。 これには、分析仕様書で提供される分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。 詳細は以下のURLでご覧いただけます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理