尿素サイクル障害（UCD）患者に関する情報を収集する観察研究 (THRIVE)
2024年6月18日 更新者：Amgen
尿素サイクル障害（UCD）患者の長期登録
THRIVE は、UCD 患者に関する情報を収集する観察研究です。
THRIVE は登録された参加者を最長 10 年間追跡します。
観察研究として、登録された患者は通常の治療以外に追加の来院や薬の服用を必要としません。
調査の概要
状態
終了しました
条件
詳細な説明
UCD は子供と女性に特に影響を及ぼします。欠損の重症度に応じて、UCD は出生直後または晩年に発症することがあります。 この研究では、UCD 患者の長期転帰と、UCD 患者の神経心理学的機能に対するアンモニア除去剤の影響を追跡します。
これは、UCD 患者に対して実施される非介入の多施設登録です。 研究者は通常の臨床実践に基づいて治療法を処方し、市販薬の使用に制限はありません。 観察研究であるため、この研究は患者と医療提供者の関係を変えるものではなく、医療提供者の薬の処方や患者の治療管理に影響を与えるものでもありません。
UCD 患者は募集され、ベースライン訪問に参加するよう招待されます。 適格な患者が登録された後、遡及データとベースライン データが収集されます。 患者は最長10年間追跡され、その間、医療提供者によって評価される。 患者と医療提供者は、高アンモニア血症の発症エピソード、入手可能なアンモニア値、その他の情報を報告するよう求められます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
203
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Blue Bell、Pennsylvania、アメリカ、19422
- United BioSource Corporation
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
UCD と確定診断された、または疑いのある患者
説明
包含基準:
- UCDの確定診断または疑いのある診断
- 署名されたインフォームドコンセント/医療保険の相互運用性と説明責任法 (HIPAA) の承認と医療記録の公開
除外基準:
- 研究者が患者をこの研究に参加するのに不適当と判断するその他の理由。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最後に知られたアンモニア除去薬による経時的な平均血中アンモニア濃度
時間枠：登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
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遡及は、登録前の 12 か月として定義されます。
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登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
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最後に知られたアンモニア除去薬による血中アンモニア濃度の経時的中央値
時間枠：登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
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遡及は、登録前の 12 か月として定義されます。
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登録の 12 か月前 (遡及)、ベースライン、7 日目から 30 日目、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目、30 か月目、36 か月目、42 か月目、48 か月目、54 か月目、60 か月目、66 か月目、月72
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ベースラインのアンモニア除去薬による高アンモニア血症危機（HAC）の参加者の割合、遡及値
時間枠：登録の 12 か月前 (遡及)
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HAC を経験した参加者の割合 (登録前の 12 か月間について報告)。
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登録の 12 か月前 (遡及)
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最後に知られたアンモニア除去薬によるベースライン後の高アンモニア血症危機（HAC）を患う参加者の割合
時間枠：登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
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HAC (ベースライン後) を経験した参加者の割合。
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登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
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重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
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SAE は、次のような有害事象です。 致命的または生命を脅かすもの。持続的または重大な障害または無能力をもたらします。
障害は、人の通常の生活機能を遂行する能力が大幅に損なわれることとして定義されます。入院または既存の入院の延長が必要な場合。先天異常/先天異常です。患者を危険にさらす可能性があり、上記の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入が必要となる可能性があるその他の重要な医療事象。
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登録から研究終了まで（平均総学習期間は1187.7日）。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年9月25日
一次修了 (実際)
2020年2月24日
研究の完了 (実際)
2020年2月24日
試験登録日
最初に提出
2013年9月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年9月18日
最初の投稿 (推定)
2013年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月18日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HPN-100-014
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。
この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。
一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。
リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。
承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。
承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、分析仕様書で提供される分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。
詳細は以下のURLでご覧いただけます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。