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요소 순환 장애(UCD) 환자에 대한 정보를 수집할 관찰 연구 (THRIVE)

2024년 6월 18일 업데이트: Amgen

요소 순환 장애(UCD) 환자의 장기 등록

THRIVE는 UCD 환자에 대한 정보를 수집하는 관찰 연구입니다. THRIVE는 등록된 참가자를 최대 10년 동안 추적합니다. 관찰 연구로서, 등록된 환자는 추가 진료실 방문을 하거나 정상적인 치료 외에 약을 복용할 필요가 없습니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
종료됨

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

UCD는 어린이와 여성에게 불균형적으로 영향을 미칩니다. 결함의 심각도에 따라 UCD는 출생 직후 또는 나중에 나타날 수 있습니다. 이 연구는 UCD 환자의 장기적인 결과와 UCD 환자의 신경심리학적 기능에 대한 암모니아 소거제의 효과를 추적할 것입니다.

이는 UCD 환자에서 수행되는 비간섭적 다기관 등록입니다. 연구자들은 일반적인 임상 실습을 기반으로 치료를 처방할 것이며 시판되는 약물의 사용에 대한 제한은 없을 것입니다. 관찰 연구로서 이 연구는 환자/의료 제공자 관계를 변경하지 않으며 의료 제공자의 약물 처방 또는 환자의 치료 관리에 영향을 미치지 않습니다.

UCD 환자를 모집하고 기준선 방문에 초대합니다. 적격 환자가 등록된 후 후향적 및 기준선 데이터가 수집됩니다. 환자는 최대 10년 동안 추적되며, 이 기간 동안 의료 서비스 제공자가 환자를 평가합니다. 환자와 의료 서비스 제공자는 고암모니아혈증 위기, 사용 가능한 암모니아 값 및 기타 정보를 보고하도록 요청받을 것입니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
203

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, 미국, 19422
        • United BioSource Corporation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

UCD 진단이 확인되거나 의심되는 환자

설명

포함 기준:

  • UCD의 확인되거나 의심되는 진단
  • 서명된 동의서/건강 보험 양도 및 책임에 관한 법률(HIPAA) 승인 및 의료 기록 공개

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로는 환자가 본 연구에 참여하기에 부적합하다고 판단되는 기타 모든 이유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
마지막으로 알려진 암모니아 소거 약물에 의한 시간 경과에 따른 평균 혈중 암모니아 수치
기간: 등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
회고전은 등록 전 12개월로 정의됩니다.
등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
마지막으로 알려진 암모니아 소거 약물에 의한 시간 경과에 따른 중간 혈중 암모니아 수준
기간: 등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
회고전은 등록 전 12개월로 정의됩니다.
등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
기준선 암모니아 제거 약물에 따른 고암모니아혈증 위기(HAC)가 있는 참가자의 비율, 후향적 값
기간: 등록 12개월 전(소급)
HAC를 경험한 참가자의 비율(등록 전 12개월 동안 보고됨).
등록 12개월 전(소급)
고암모니아혈증 위기(HAC)가 있는 참가자의 비율, 마지막으로 알려진 암모니아 소거 약물에 의한 기준선 이후
기간: 등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
HAC(post-Baseline)를 경험한 참가자의 비율.
등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
SAE는 다음과 같은 부작용입니다. 치명적이거나 생명을 위협합니다. 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래합니다. 장애는 정상적인 생활 기능을 수행할 수 있는 개인의 능력에 상당한 장애가 있는 것으로 정의됩니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 기타 중요한 의학적 사건.
등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Amgen

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: MD, Amgen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 9월 25일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 2월 24일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 2월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 9월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2013년 9월 18일

처음 게시됨 (추정된)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 9월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2024년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 6월 18일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • HPN-100-014

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.

IPD 공유 기간

본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다. 이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다. 일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다. 요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다. 승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다. 승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다. 여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다. 자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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