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ホモ接合性家族性高コレステロール血症の小児および青少年におけるロスバスタチンの安全性を評価する研究

2018年2月26日 更新者：AstraZeneca

小児および青少年（6歳から6歳まで）を対象としたロスバスタチンの無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設クロスオーバー研究の非盲検長期延長試験

研究の目的は、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の小児および青少年におけるロスバスタチンの安全性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、ホモ接合性家族性の小児および青少年（6歳以上18歳未満）を対象とした、ロスバスタチン20mgを1日1回（QD）対プラセボQDを比較するランダム化二重盲検クロスオーバー研究の長期延長（LTE）である。高コレステロール血症（HoFH）（D3561C00004試験）。

この研究は、HoFH の小児患者におけるロスバスタチン 20 mg の長期安全性と忍容性を評価するように設計されています。

この研究では、すべての患者にロスバスタチン 20 mg を QD で投与します。 研究者らは、患者の上昇したLDL-Cレベルをより積極的に治療することが正当であると判断した場合、ロスバスタチンの用量を1日あたり20～40mgに漸増することも許可される。 この増量はアジア人の患者には許可されません。 ロスバスタチンのトラフ血漿暴露の薬物動態データも、毎日ロスバスタチン 40 mg を服用している HoFH 小児患者について評価されます。

評価される主要評価項目には、1) 以下を含む有害事象が含まれます。

  • 有害事象の頻度と重症度、
  • 有害事象による中止率、
  • 異常な血清および尿の検査値、心電図 (ECG)、身体検査、およびバイタルサイン。 2) 成長の評価。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
9

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イスラエル
      • Halfa、イスラエル、31096
        • Research Site
  • カナダ
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
        • Research Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、DK-2100
        • Research Site
  • ベルギー
      • Brussels (Woluwé-St-Lambert)、ベルギー、1200
        • Research Site
  • マレーシア
      • Kubang Kerian、マレーシア、16150
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei City、台湾、11217
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 研究関連の手順が実行される前に、親/両親または保護者からの書面によるインフォームド・コンセント、および子供または青少年からの同意声明の提供（治験審査委員会[IRB]または独立倫理委員会[IEC]が規定に従って要求する場合）。地域の規制とガイドライン）。 18歳の誕生日を迎えた研究D3561C00004の参加者（成人）は、書面によるインフォームドコンセントを提出する必要があります。 研究の要件の理解と必要な遵守を確認するために、研究者、患者/保護者、小児/青少年の間でコミュニケーションを行う必要があります。

  2. 研究D3561C00004の開始時に6歳以上18歳未満であった（研究中に18歳の誕生日を迎えた場合でも）以下の男性および女性の小児および青少年：

    • LDL 受容体遺伝子座の 2 つの変異対立遺伝子を確認する遺伝子検査の文書。および/または

    • 未治療の LDL C >500 mg/dL (12.9 mmol/L) および TG <400 mg/dL (4.5 mmol/L) および以下の基準の少なくとも 1 つを文書化:

      • 10歳未満の腱および/または皮膚黄色腫;また
      • 両親の HeFH の記録:
    • 遺伝的および/または
    • 臨床基準

  3. 妊娠の可能性のある女性におけるベースライン前の妊娠検査結果 (b ヒト絨毛性ゴナドトロピン分析) が陰性である場合:

    • 妊娠の可能性のある女性患者は、研究期間中および最後の投与後3か月間は妊娠予防法（禁欲、化学療法、または機械的療法）を遵守しなければなりません。
    • 男性患者は、研究期間中および最後の投与後最大3か月間は子供の父親になること（精子提供を含む）を控えるべきである。と
  4. -治験D3561C00004の終了時に治験薬を服用しており、食事ガイドラインの遵守、治験への来院、絶食時の採血、および治験治療計画の遵守を含むすべての治験手順に従う意思がある。

除外基準:

  1. -研究D3561C00004の訪問1での、ロスバスタチンを含む他のHMG CoA還元酵素阻害剤（スタチン）に対するスタチン誘発性ミオパチーまたは重篤な過敏症反応の病歴。
  2. -D3561C00004試験中の空腹時血清グルコース＞9.99mmol/L（180mg/dL）またはグリコシル化ヘモグロビン＞9％、または過去1年以内に糖尿病性ケトアシドーシスの病歴のある患者。
  3. 制御されていない甲状腺機能低下症は、試験D3561C00004中のいずれかの時点で、甲状腺刺激ホルモンが正常値の上限（ULN）の1.5倍を超えるものとして定義されます。
  4. -D3561C00004試験中のULNの3倍以上のALTまたはASTの非一過性の上昇、またはULNの2倍以上の非一過性の総ビリルビンとして定義される活動性肝疾患または肝機能障害の証拠（ギルバート病の確定診断を除く）。
  5. -臨床的に重大な副作用（ADR）の明確なまたは疑わしい個人歴または家族歴、またはロスバスタチンおよび他のスタチンと同様の化学構造を持つ薬物に対する過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：シングルアーム
すべての患者に対して 1 回の治療期間（1 年 10 か月未満）。アジア人以外の患者に対してはロスバスタチン 40 mg まで用量を増量する可能性があります。
薬：ロスバスタチン20mg
有効薬剤 1 錠または 2 錠を、朝または夕方に毎日経口摂取します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象および重篤な有害事象を経験した参加者の数
時間枠：96週間
96週間
有害事象が発生した参加者数、有害事象による中止数に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、好塩基球/白血球 (%) > 正常値の上限 (ULN) に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
成長、身長に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
性成熟における異常事態に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
成長、身長に関する安全性と忍容性 SD スコア (または Z スコア)
時間枠：96週間
身長 Z スコアは、個々の生のスコアから母集団の平均を引き、その差を参照母集団の母集団 SD で割ることによって導出される無次元量です。 これは、SD と観測値が一般母集団の平均を上回っているか下回っているかを示します。
96週間
成長、体重に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、アラニンアミノトランスフェラーゼ (U/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、アルブミン (g/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (U/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、重炭酸塩 (Mol/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、重炭酸塩 (Mol/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球 HGB 濃度 (g/dL) <LLN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球 HGB (pg) <LLN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球体積 (fL) <LLN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球体積 (fL) >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、赤血球 (10^12/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、赤血球 (10^12/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、ヘマトクリット (%) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、ヘモグロビン (g/dL) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、白血球に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、リンパ球/白血球 (%) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、リンパ球/白血球 (%) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、単球/白血球 (%) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、血小板 (10^9/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、血中尿素窒素 (mg/dL) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、塩化物 (mmol/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、クレアチンキナーゼ (U/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、グルコース (mg/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、乳酸デヒドロゲナーゼ (U/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、リン酸塩 (mg/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、タンパク質 (g/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、ナトリウム (mmol/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、尿酸塩 (mg/dL) >ULN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な尿検査値、尿中ケトン体に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な尿検査値、尿潜血に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な尿検査値、尿タンパクに関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
心電図の異常、異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な身体検査、心臓血管に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な身体検査、一般的な外観に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
身体検査、頭頸部の異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
身体検査、筋骨格系/四肢の異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
身体検査、皮膚の異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常なバイタルサインに関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの LDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの総コレステロール (TC) の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの中性脂肪 (TG) の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの非 HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの LDL-C/HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの TC/HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの非 HDL-C/HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの ApoB の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの ApoA-1 の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの ApoB/ApoA-1 の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
ロスバスタチン 40mg を 1 日服用した場合の小児 HoFH のトラフ濃度に関する薬物動態プロファイル
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
AstraZeneca

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年6月6日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年11月17日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2016年11月17日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年4月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年5月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2018年2月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年2月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2018年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • D356NC00001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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