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ホモ接合性家族性高コレステロール血症の小児および青少年におけるロスバスタチンの安全性を評価する研究

2018年2月26日 更新者：AstraZeneca

小児および青少年（6歳から6歳まで）を対象としたロスバスタチンの無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設クロスオーバー研究の非盲検長期延長試験

研究の目的は、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の小児および青少年におけるロスバスタチンの安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ホモ接合性家族性の小児および青少年（6歳以上18歳未満）を対象とした、ロスバスタチン20mgを1日1回（QD）対プラセボQDを比較するランダム化二重盲検クロスオーバー研究の長期延長（LTE）である。高コレステロール血症（HoFH）（D3561C00004試験）。

この研究は、HoFH の小児患者におけるロスバスタチン 20 mg の長期安全性と忍容性を評価するように設計されています。

この研究では、すべての患者にロスバスタチン 20 mg を QD で投与します。 研究者らは、患者の上昇したLDL-Cレベルをより積極的に治療することが正当であると判断した場合、ロスバスタチンの用量を1日あたり20～40mgに漸増することも許可される。 この増量はアジア人の患者には許可されません。 ロスバスタチンのトラフ血漿暴露の薬物動態データも、毎日ロスバスタチン 40 mg を服用している HoFH 小児患者について評価されます。

評価される主要評価項目には、1) 以下を含む有害事象が含まれます。

  • 有害事象の頻度と重症度、
  • 有害事象による中止率、
  • 異常な血清および尿の検査値、心電図 (ECG)、身体検査、およびバイタルサイン。 2) 成長の評価。

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イスラエル
      • Halfa、イスラエル、31096
        • Research Site
  • カナダ
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
        • Research Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、DK-2100
        • Research Site
  • ベルギー
      • Brussels (Woluwé-St-Lambert)、ベルギー、1200
        • Research Site
  • マレーシア
      • Kubang Kerian、マレーシア、16150
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei City、台湾、11217
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 研究関連の手順が実行される前に、親/両親または保護者からの書面によるインフォームド・コンセント、および子供または青少年からの同意声明の提供（治験審査委員会[IRB]または独立倫理委員会[IEC]が規定に従って要求する場合）。地域の規制とガイドライン）。 18歳の誕生日を迎えた研究D3561C00004の参加者（成人）は、書面によるインフォームドコンセントを提出する必要があります。 研究の要件の理解と必要な遵守を確認するために、研究者、患者/保護者、小児/青少年の間でコミュニケーションを行う必要があります。

  2. 研究D3561C00004の開始時に6歳以上18歳未満であった（研究中に18歳の誕生日を迎えた場合でも）以下の男性および女性の小児および青少年：

    • LDL 受容体遺伝子座の 2 つの変異対立遺伝子を確認する遺伝子検査の文書。および/または

    • 未治療の LDL C >500 mg/dL (12.9 mmol/L) および TG <400 mg/dL (4.5 mmol/L) および以下の基準の少なくとも 1 つを文書化:

      • 10歳未満の腱および/または皮膚黄色腫;また
      • 両親の HeFH の記録:
    • 遺伝的および/または
    • 臨床基準

  3. 妊娠の可能性のある女性におけるベースライン前の妊娠検査結果 (b ヒト絨毛性ゴナドトロピン分析) が陰性である場合:

    • 妊娠の可能性のある女性患者は、研究期間中および最後の投与後3か月間は妊娠予防法（禁欲、化学療法、または機械的療法）を遵守しなければなりません。
    • 男性患者は、研究期間中および最後の投与後最大3か月間は子供の父親になること（精子提供を含む）を控えるべきである。と
  4. -治験D3561C00004の終了時に治験薬を服用しており、食事ガイドラインの遵守、治験への来院、絶食時の採血、および治験治療計画の遵守を含むすべての治験手順に従う意思がある。

除外基準:

  1. -研究D3561C00004の訪問1での、ロスバスタチンを含む他のHMG CoA還元酵素阻害剤（スタチン）に対するスタチン誘発性ミオパチーまたは重篤な過敏症反応の病歴。
  2. -D3561C00004試験中の空腹時血清グルコース＞9.99mmol/L（180mg/dL）またはグリコシル化ヘモグロビン＞9％、または過去1年以内に糖尿病性ケトアシドーシスの病歴のある患者。
  3. 制御されていない甲状腺機能低下症は、試験D3561C00004中のいずれかの時点で、甲状腺刺激ホルモンが正常値の上限（ULN）の1.5倍を超えるものとして定義されます。
  4. -D3561C00004試験中のULNの3倍以上のALTまたはASTの非一過性の上昇、またはULNの2倍以上の非一過性の総ビリルビンとして定義される活動性肝疾患または肝機能障害の証拠（ギルバート病の確定診断を除く）。
  5. -臨床的に重大な副作用（ADR）の明確なまたは疑わしい個人歴または家族歴、またはロスバスタチンおよび他のスタチンと同様の化学構造を持つ薬物に対する過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シングルアーム
すべての患者に対して 1 回の治療期間（1 年 10 か月未満）。アジア人以外の患者に対してはロスバスタチン 40 mg まで用量を増量する可能性があります。
薬：ロスバスタチン20mg
有効薬剤 1 錠または 2 錠を、朝または夕方に毎日経口摂取します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象および重篤な有害事象を経験した参加者の数
時間枠：96週間
96週間
有害事象が発生した参加者数、有害事象による中止数に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、好塩基球/白血球 (%) > 正常値の上限 (ULN) に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
成長、身長に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
性成熟における異常事態に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
成長、身長に関する安全性と忍容性 SD スコア (または Z スコア)
時間枠：96週間
身長 Z スコアは、個々の生のスコアから母集団の平均を引き、その差を参照母集団の母集団 SD で割ることによって導出される無次元量です。 これは、SD と観測値が一般母集団の平均を上回っているか下回っているかを示します。
96週間
成長、体重に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、アラニンアミノトランスフェラーゼ (U/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、アルブミン (g/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (U/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、重炭酸塩 (Mol/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、重炭酸塩 (Mol/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球 HGB 濃度 (g/dL) <LLN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球 HGB (pg) <LLN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球体積 (fL) <LLN
時間枠：96週間
96週間
血清検査値の異常に関する安全性と忍容性、Ery.平均赤血球体積 (fL) >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、赤血球 (10^12/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、赤血球 (10^12/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、ヘマトクリット (%) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、ヘモグロビン (g/dL) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、白血球に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、リンパ球/白血球 (%) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、リンパ球/白血球 (%) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、単球/白血球 (%) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、血小板 (10^9/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、血中尿素窒素 (mg/dL) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、塩化物 (mmol/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、クレアチンキナーゼ (U/L) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、グルコース (mg/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、乳酸デヒドロゲナーゼ (U/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、リン酸塩 (mg/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、タンパク質 (g/dL) に関する安全性と忍容性 >ULN
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、ナトリウム (mmol/L) <LLN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な血清検査値、尿酸塩 (mg/dL) >ULN に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な尿検査値、尿中ケトン体に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な尿検査値、尿潜血に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な尿検査値、尿タンパクに関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
心電図の異常、異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な身体検査、心臓血管に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常な身体検査、一般的な外観に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
身体検査、頭頸部の異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
身体検査、筋骨格系/四肢の異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
身体検査、皮膚の異常に関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間
異常なバイタルサインに関する安全性と忍容性
時間枠：96週間
96週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの LDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの総コレステロール (TC) の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの中性脂肪 (TG) の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの非 HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの LDL-C/HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの TC/HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの非 HDL-C/HDL-C の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの ApoB の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの ApoA-1 の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
D3561C00004 のプラセボ終了から D356NC00001 の終了までの ApoB/ApoA-1 の変化率、反復測定分析
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月
ロスバスタチン 40mg を 1 日服用した場合の小児 HoFH のトラフ濃度に関する薬物動態プロファイル
時間枠：最長22ヶ月
最長22ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年6月6日

一次修了 (実際)

2016年11月17日

研究の完了 (実際)

2016年11月17日

試験登録日

最初に提出

2015年4月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年2月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年2月26日

最終確認日

2018年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D356NC00001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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