このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

第 3 相試験に参加している PKU の成人の実行機能を評価するための第 3 相サブ試験、165-302 (PRISM303)

2020年5月21日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

第 3 相試験に参加しているフェニルケトン尿症の成人の実行機能を評価するための第 3 相サブ試験、165-302

第 3 相試験 165-302 に参加しているフェニルケトン尿症の成人の実行機能を評価するための第 3 相サブ試験。 18歳以上から70歳以下のPKUを持つ約100人の被験者が登録されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

試験 165-303 は、第 3 相試験 165-302 に参加している PKU を持つ、18 歳以上 70 歳以下の約 100 人の被験者を登録する第 3 相サブ試験です。

165-303 プロトコルに従って、研究者は研究参加者に特定の介入を割り当てません。 研究 165-303 のプロトコルに従って、被験者は評価するために、CANTAB ツール (Rapid Visual Processing [RVP]、Spatial Working Memory [SWM]、および Stop Signal Task [SST]) から選択された 3 つのタスクのセットを実行するよう求められました。実行機能と各被験者の現在の状態の自己認識は、注意、エネルギーレベル、疲労、混乱、悲しみ、怒り、緊張の現在の状態の認識に関する7つの質問を含む被験者全体評価アンケートを使用して測定されました.

上記のツールを投与する時点は次のとおりであり、これはスタディ 165-302 のパート 2 およびパート 4 の時点と一致します: スクリーニング (パート 2 165-302 へのエントリーは第 1 週の 1 日目)、ベースライン訪問 (パート 2 8 週目)、および 165-302 研究のパート 4 の異なる時点での 3 つの追加研究訪問。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
9

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

現在165-302パート2に登録されているPKUの被験者。

説明

包含基準:

  • -現在、研究165-302のパート1に参加しており、165-302のパート2への参加基準を満たしている
  • -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。
  • CANTAB を完了し、グローバル アセスメントを行う能力がある。
  • -すべての研究手順を喜んで順守することができます。

除外基準:

  • 治験責任医師の見解では、被験者が服薬遵守不良または試験の早期終了のリスクが高くなる状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ラピッド ビジュアル プロセッシング (RVP) 平均応答待ち時間 (CANTAB タスク) のベースラインからの変化
時間枠：パート 2 のベースライン 8 週目

RVP タスクは持続的な注意を測定します。 このタスクでは、一連のランダムな数字が画面の中央に連続して表示されます。 被験者は特定の数字の並びを認識するように求められ、この特定の数字の並びが一連の連続した数字の中に現れるたびに、画面上のボタンを押すように求められます。

RVP 平均待ち時間は、被験者が正しく応答した評価シーケンス ブロック中の平均応答待ち時間です (待ち時間の単位はミリ秒です)。 スコアが低いほど、パフォーマンスが優れていることを表します。

プールされたアクティブの観察範囲: -103.1 ～ 65.5 (ベースラインからの変化) プールされたプラセボの観察範囲: -10.4 ～ 39.0 (ベースラインからの変化)
パート 2 のベースライン 8 週目
エラー 4 ～ 8 ボックス間の空間ワーキング メモリ (SWM) のベースラインからの変化 (CANTAB タスク)
時間枠：パート 2 のベースライン 8 週目

SWM タスクは、視空間作業記憶を測定します。 この作業中、画面に多数のボックスが表示されます。 タスクの目的は、ボックスの下にあるトークンを見つけ、このトークンを指定されたエリアに配置することです。 各ラウンド中、1 つのボックスの下には 1 つのトークンしかなく、トークンの場所は、前のラウンドでトークンが見つかったボックス以外の別のボックスに、各ラウンドで回転します。 したがって、対象者は、以前にトークンが入っていなかった箱の下にあるトークンを見つける可能性と速度を向上させるために、以前にどの箱にトークンが入っていたかを覚えておくように求められます。

エラー間の SWM は、同じ問題で以前にトークンが見つかったボックスを被験者が再訪した合計回数を測定します (評価された問題についてのみ計算されます)。

プールされたアクティブの観察範囲: -8 ～ 1 (ベースラインからの変化) プールされたプラセボの観察範囲: -5 ～ 12 (ベースラインからの変化)

スコアが低いほど、パフォーマンスが優れていることを表します。
パート 2 のベースライン 8 週目
ストップシグナル課題（SST）におけるベースラインからの変化 ストップシグナル反応T（CANTAB課題）
時間枠：パート 2 のベースライン 8 週目

SST タスクは、抑制制御と認知の柔軟性を測定します。 SST は 2 部構成のタスクです。 パート 1 では、画面に矢印が表示され、被験者は表示された矢印の方向に対応する画面上の矢印ボタンを押すよう求められます。 タスクのパート 2 では、被験者はパート 1 と同じ指示に従います。ただし、矢印が表示されているときに音声信号 (ビープ音) が聞こえる場合は、応答を差し控えるよう求められます (矢印ボタンを押さないでください)。

SST 停止信号遅延は、被験者が試験の 50% で応答を正常に抑制することができる、go 刺激と停止刺激の間の時間の長さです。 時間が短いほど、パフォーマンスが向上します。

プールされたアクティブの観察範囲: -31.6 ～ 48.7 (ベースラインからの変化) プールされたプラセボの観察範囲: 47.8 ～ 72.5 (ベースラインからの変化)
パート 2 のベースライン 8 週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
RVP A Prime のベースラインからの変更 - ターゲットに対する感度のシグナル検出測定 (CANTAB タスク)
時間枠：パート 2 のベースライン 8 週目

RVP タスクは持続的な注意を測定します。 このタスクでは、一連のランダムな数字が画面の中央に連続して表示されます。 被験者は特定の数字の並びを認識するように求められ、この特定の数字の並びが一連の連続した数字の中に現れるたびに、画面上のボタンを押すように求められます。

RVP 素数は、応答傾向に関係なく、ターゲットに対する感度の信号検出尺度を表します。 要するに、対象者が標的配列を検出する能力の尺度です。

プールされたアクティブの観察範囲: -0.004 ～ 0.030 (ベースラインからの変化) プールされたプラセボの観察範囲: -0.057 ～ -0.001 (ベースラインからの変化)

テストのスコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを表します。
パート 2 のベースライン 8 週目
SWM 戦略のベースラインからの変更 6-8 ボックス - 被験者がトークンの新しい検索を開始するために使用する個別のボックスの数 (CANTAB タスク)
時間枠：パート 2 のベースライン 8 週目

SWM タスクは、視空間作業記憶を測定します。 この作業中、画面に多数のボックスが表示されます。 タスクの目的は、ボックスの下にあるトークンを見つけ、このトークンを指定されたエリアに配置することです。 各ラウンド中、1 つのボックスの下には 1 つのトークンしかなく、トークンの場所は、前のラウンドでトークンが見つかったボックス以外の別のボックスに、各ラウンドで回転します。 したがって被験者は、以前にトークンが入っていなかったボックスの下にあるトークンを見つける可能性と速度を向上させるために、以前にどのボックスにトークンが入っていたかを覚えておくように求められます。

6 つ以上のボックスで評価された問題の場合、SWM 戦略は、サブジェクトが (同じ問題内で) トークンの新しい検索を開始するために使用する個別のボックスの数です。 高いスコアはこの戦略の使用が不十分であることを表し、低いスコアは効果的に使用されていることを表します。

プールされたアクティブの観察範囲: -3 ～ 3 (ベースラインからの変化) プールされたプラセボの観察範囲: -3 ～ 1 (ベースラインからの変化)
パート 2 のベースライン 8 週目
成功した停止の SST 割合のベースラインからの変化 - 成功した停止であった完了した停止試行の割合を測定します (CANTAB タスク)
時間枠：パート 2 のベースライン 8 週目

SST タスクは、抑制制御と認知の柔軟性を測定します。 SST は 2 部構成のタスクです。 パート 1 では、画面に矢印が表示され、被験者は表示された矢印の方向に対応する画面上の矢印ボタンを押すよう求められます。 タスクのパート 2 では、被験者はパート 1 と同じ指示に従います。ただし、矢印が表示されているときに音声信号 (ビープ音) が聞こえる場合は、応答を差し控えるよう求められます (矢印ボタンを押さないでください)。 SST 停止信号遅延は、被験者が試験の 50% で応答を正常に抑制することができる、go 刺激と停止刺激の間の時間の長さです。

成功した停止の SST 割合は、成功した停止であった完了した停止試行の割合を測定します。 テストのスコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを表します。

プールされたアクティブの観察範囲: -0.1 ～ 0.05 (ベースラインからの変化) プールされたプラセボの観察範囲: 0.0 ～ 0.0 (ベースラインからの変化)
パート 2 のベースライン 8 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Debra Lounsbury、Principal Scientist/Medical Monitor

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年8月5日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年2月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年2月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年6月8日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年5月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 165-303

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理