Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-delstudie för att utvärdera verkställande funktion hos vuxna med PKU som deltar i fas 3-studien, 165-302 (PRISM303)

21 maj 2020 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 3-delstudie för att utvärdera verkställande funktion hos vuxna med fenylketonuri som deltar i fas 3-studien, 165-302

En fas 3-delstudie för att utvärdera exekutiva funktioner hos vuxna med fenylketonuri som deltar i fas 3-studien, 165-302. Cirka 100 försökspersoner i åldern ≥ 18 till ≤ 70 år med PKU kommer att registreras.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Studie 165-303, är en fas 3-delstudie som registrerar cirka 100 försökspersoner, i åldern ≥ 18 till ≤ 70 år gamla, med PKU som deltar i fas 3-studien, 165-302.

Enligt 165-303-protokollet tilldelar utredaren inte en specifik intervention till studiedeltagarna. I enlighet med protokollet för studie 165-303 ombads försökspersonerna att utföra en utvald uppsättning av tre uppgifter från CANTAB-verktyget (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] och Stop Signal Task [SST]) för att bedöma exekutiv funktion och varje individs självuppfattning av sitt nuvarande tillstånd mättes med hjälp av ett globalt bedömningsformulär för ämnet som innehåller sju frågor om aktuellt tillstånds uppfattning om uppmärksamhet, energinivå, trötthet, förvirring, sorg, ilska och spänning.

Tidpunkterna för administrering av verktygen ovan är följande, vilka sammanfaller med tidpunkter i del 2 och del 4 av studie 165-302: screening (inträde i del 2 165-302 dag 1 i vecka 1), baslinjebesök (del 2) Vecka 8), och 3 ytterligare studiebesök vid olika tidpunkter i del 4 av 165-302-studien.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
9

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Ämnen med PKU som för närvarande är inskrivna i 165-302 del 2.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltar för närvarande i del 1 av studie 165-302 och uppfyller kriterierna för deltagande i del 2 av 165-302
  • Är villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens natur har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
  • Ha förmågan att slutföra CANTAB och ämnesövergripande bedömning.
  • Är villig och kapabel att följa alla studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

  • Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter försökspersonen för en hög risk för dålig efterlevnad eller att avslutas tidigt från studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Rapid Visual Processing (RVP) medelsvarslatens (CANTAB Task)
Tidsram: Baslinje till del 2 vecka 8

RVP-uppgiftsåtgärderna uppmärksammades. I den här uppgiften visas en serie slumpmässiga siffror kontinuerligt i mitten av skärmen. Försökspersonerna uppmanas att känna igen en specifik siffersekvens och ombeds att trycka på en knapp på skärmen när denna specifika siffersekvens visas inom denna serie av kontinuerliga siffror.

RVP-medellatens är den genomsnittliga svarslatensen under bedömningssekvensblock där försökspersonen svarade korrekt (Latensenheter är millisekunder). Lägre poäng representerar bättre prestanda.

Observerat intervall för poolad aktiv: -103,1 till 65,5 (ändring från baslinjen) Observerat intervall för poolad placebo: -10,4 till 39,0 (ändring från baslinjen)
Baslinje till del 2 vecka 8
Ändra från baslinjen i spatialt arbetsminne (SWM) mellan fel 4-8 rutor (CANTAB Task)
Tidsram: Baslinje till del 2 vecka 8

SWM-uppgiften mäter visuospatialt arbetsminne. Under denna uppgift visas ett antal rutor på en skärm. Syftet med uppgiften är att hitta en token under en låda och att placera denna pollett på ett avsett område. Det finns bara en pollett under en ruta under varje omgång och platsen för poletten roterar i varje omgång till en annan ruta, förutom en ruta där poletten hittades i tidigare omgångar. Försökspersonen uppmanas därför att komma ihåg vilka lådor som tidigare innehöll polletter för att öka chanserna och snabbheten att hitta polletter under rutor som tidigare inte innehöll polletter.

SWM mellan fel mäter det totala antalet gånger försökspersonen besöker en ruta där en token tidigare har hittats i samma problem (beräknat endast för bedömda problem).

Observerat intervall för poolad aktiv: -8 till 1 (ändring från baslinjen) Observerat intervall för poolad placebo: -5 till 12 (ändring från baslinjen)

Lägre poäng representerar bättre prestanda.
Baslinje till del 2 vecka 8
Ändra från baslinjen i stoppsignaluppgift (SST) stoppsignalreaktion T (CANTAB-uppgift)
Tidsram: Baslinje till del 2 vecka 8

SST-uppgiften mäter hämmande kontroll och kognitiv flexibilitet. SST är en 2-delad uppgift. Under del 1 visas en pil på skärmen och försökspersonerna uppmanas att trycka på en pilknapp på skärmen som motsvarar pilens riktning. Under del 2 av uppgiften följer försökspersoner samma instruktioner som i del 1; de uppmanas dock att hålla tillbaka sitt svar (tryck inte på en pilknapp) om de hör en ljudsignal (pip) när pilen visas.

SST-stoppsignalfördröjning är tidslängden mellan go-stimulus och stoppstimulus vid vilken försökspersonen framgångsrikt kan hämma sitt svar på 50 % av försöken. Lägre tid representerar bättre prestanda.

Observerat intervall för poolad aktiv: -31,6 till 48,7 (ändring från baslinjen) Observerat intervall för poolad placebo: 47,8 till 72,5 (ändring från baslinjen)
Baslinje till del 2 vecka 8

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i RVP A Prime - Signaldetekteringsmått för känslighet för målet (CANTAB Task)
Tidsram: Baslinje till del 2 vecka 8

RVP-uppgiftsåtgärderna uppmärksammades. I den här uppgiften visas en serie slumpmässiga siffror kontinuerligt i mitten av skärmen. Försökspersonerna uppmanas att känna igen en specifik siffersekvens och ombeds att trycka på en knapp på skärmen när denna specifika siffersekvens visas inom denna serie av kontinuerliga siffror.

RVP A prime representerar signaldetekteringsmåttet för känslighet för målet, oavsett svarstendens. I huvudsak ett mått på hur bra försökspersonen är på att detektera målsekvenser.

Observerat intervall för poolad aktiv: -0,004 till 0,030 (ändring från baslinjen) Observerat intervall för poolad placebo: -0,057 till -0,001 (ändring från baslinjen)

En högre poäng på testet representerar en bättre prestation.
Baslinje till del 2 vecka 8
Ändra från baslinjen i SWM-strategi 6-8 rutor - Antal distinkta rutor som används av ämnet för att påbörja en ny sökning efter en token (CANTAB-uppgift)
Tidsram: Baslinje till del 2 vecka 8

SWM-uppgiften mäter visuospatialt arbetsminne. Under denna uppgift visas ett antal rutor på en skärm. Syftet med uppgiften är att hitta en token under en låda och att placera denna pollett på ett avsett område. Det finns bara en pollett under en ruta under varje omgång och platsen för poletten roterar i varje omgång till en annan ruta, förutom en ruta där poletten hittades i tidigare omgångar. Försökspersonen uppmanas därför att komma ihåg vilka lådor som tidigare innehöll polletter för att öka chanserna och snabbheten att hitta polletter under rutor som tidigare inte innehöll polletter.

För bedömda problem med sex rutor eller fler är SWM-strategin antalet distinkta rutor som används av försökspersonen för att påbörja en ny sökning efter en token (inom samma problem). En hög poäng representerar dålig användning av denna strategi och en låg poäng motsvarar effektiv användning.

Observerat intervall för poolad aktiv: -3 till 3 (ändring från baslinjen) Observerat intervall för poolad placebo: -3 till 1 (ändring från baslinjen)
Baslinje till del 2 vecka 8
Ändring från baslinjen i SST-andel av framgångsrika stopp - mäter andelen slutförda stoppförsök som var framgångsrika stopp (CANTAB-uppgift)
Tidsram: Baslinje till del 2 vecka 8

SST-uppgiften mäter hämmande kontroll och kognitiv flexibilitet. SST är en 2-delad uppgift. Under del 1 visas en pil på skärmen och försökspersonerna uppmanas att trycka på en pilknapp på skärmen som motsvarar pilens riktning. Under del 2 av uppgiften följer försökspersoner samma instruktioner som i del 1; de uppmanas dock att hålla tillbaka sitt svar (tryck inte på en pilknapp) om de hör en ljudsignal (pip) när pilen visas. SST-stoppsignalfördröjning är tidslängden mellan go-stimulus och stoppstimulus vid vilken försökspersonen framgångsrikt kan hämma sitt svar på 50 % av försöken.

SST-andel av framgångsrika stopp mäter andelen genomförda stoppförsök som var framgångsrika stopp. En högre poäng på testet representerar en bättre prestation.

Observerat intervall för poolad aktiv: -0,1 till 0,05 (ändring från baslinjen) Observerat intervall för poolad placebo: 0,0 till 0,0 (ändring från baslinjen)
Baslinje till del 2 vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
BioMarin Pharmaceutical

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
5 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 februari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
3 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
11 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
4 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 maj 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 165-303

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar