鎌状赤血球症合併症試験 (ASCENT)

包含基準:

以下の基準をすべて満たす患者は、研究に参加する資格があります。

1. 1.スクリーニング時の年齢が5歳以上17歳以下;
2. -SCDと診断されている（ヘモグロビンHPLCまたは電気泳動で記録された遺伝子型HbSS、HbSC、およびHbS / β°サラセミアを含む）;
3. -スクリーニング訪問から12か月以内に、急性SCC（上記で定義）の2回以上から10回以下のエピソードがありました。 少なくとも 1 つの危機は、病院、診療所、または緊急治療室で管理されている必要があります。 少なくとも 2 つのエピソードについて、サイトはイベント時に医療記録で作成された文書を取得する必要があります。
4. -HUまたはL-グルタミンを受け取ってはならない、またはHUおよび/またはL-グルタミンを受け取る場合は、安定した体重ベースの治療レジメン（mg / kg）である必要があります。安全上の理由を除き、研究期間中は担当医師の裁量で体重に基づく用量レベルで継続してください。 HUおよび/またはL-グルタミンを服用している場合、被験者は、HUおよび/またはL-グルタミンの服用中に少なくとも1回のSCCイベント（以前に定義したとおり）を経験していなければなりません。
5. -書面によるインフォームドコンセントを与えることができる親または保護者がおり、潜在的な小児科の被験者は、治験審査委員会（IRB）によって承認された方法で同意を提供でき、研究の要件を遵守できる必要があります。と
6. -治験責任医師の意見で思春期後の場合、信頼できる避妊法（バリア、避妊薬、禁欲など）を使用することに同意する必要があります 研究中および研究薬の最後の投与から1か月間。

除外基準

以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究への参加から除外されます。

1. 魚介類に対する既知のアレルギーまたは過敏症;
2. 大豆に対する既知のアレルギーまたは過敏症;
3. カプセルを飲み込めない;
4. SC411による治療歴;
5. 慢性疼痛または慢性オピオイド使用の確定診断: 6 か月間にわたって 1 週間に 3 日以上経験した疼痛、または疼痛管理のための毎日のオピオイド使用として定義されます。
6. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎による活動性感染;
7. -スクリーニング時のプロトロンビン時間> 1.5 x ULN;
8. 定期的な抗凝固療法または慢性アスピリン療法が必要;
9. -スクリーニング時の血小板<80,000 / µLとして定義される中程度の血小板減少症;
10. 脳卒中またはもやもや症候群の病歴;
11. 最新の経頭蓋ドップラー (TCD) 評価での異常な結果;
12. -スクリーニング訪問の2か月前または慢性輸血の前に輸血または血液製剤を受け取りました;
13. -シュワルツ式（付録H）によって推定されるスクリーニング時のeGFR <30ml /分として定義される、または腹膜または血液透析を必要とする慢性腎不全;
14. -スクリーニング時の異常な肝機能検査（ALT> 3.0 x ULN）;
15. 臓器移植を受けた;
16. -最近の急性疾患またはその他の付随する慢性的な医学的または精神医学的状態があり、調査員の意見では、研究への参加を危うくしたり、プロトコルへの順守を妨げたり、研究結果の評価を混乱させたりします;
17. -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定がある（出産の可能性のある女性または出産の可能性のある女性のパートナーであり、性的に活発であり、効果的な避妊手段を使用する意思がない場合）;
18. -現在、スクリーニング訪問から30日以内に何らかの形のオメガ3脂肪酸または魚油サプリメントを服用しているか、それらで治療されているか、または研究の過程でそうするつもりです;
19. -スクリーニング訪問から30日以内に治験薬で治療されているか、この研究の過程で治験薬を受け取る予定です;と
20. 治験責任医師の判断では、患者が研究の要件を順守することを困難にする要因があります