鎌状赤血球症合併症試験 (ASCENT)
鎌状赤血球症に対する SC411 の第 3 相、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究
調査の概要
詳細な説明
この第 3 相、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究では、米国内の最大 70 施設で約 210 人の被験者が登録されます。 参加は、スクリーニング期間と、それに続く最低 12 か月の治療期間で構成されます。 SC411は、ソフトジェルミニカプセルとして経口投与されます。
この研究は、ヘモグロビン SS ホモ接合型 (HbSS)、ヘモグロビン SC (HbSC)、およびヘモグロビン S/β°-サラセミア (HbS/ β°-サラセミア) の表現型を含む SCD の診断を受けた 5 歳以上から 17 歳以下の被験者を登録します。 );スクリーニング訪問前の12か月以内に、記録されたSCCイベント(上記で定義)が2回以上10回以下である。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
以下の基準をすべて満たす患者は、研究に参加する資格があります。
- 1.スクリーニング時の年齢が5歳以上17歳以下;
- -SCDと診断されている(ヘモグロビンHPLCまたは電気泳動で記録された遺伝子型HbSS、HbSC、およびHbS / β°サラセミアを含む);
- -スクリーニング訪問から12か月以内に、急性SCC(上記で定義)の2回以上から10回以下のエピソードがありました。 少なくとも 1 つの危機は、病院、診療所、または緊急治療室で管理されている必要があります。 少なくとも 2 つのエピソードについて、サイトはイベント時に医療記録で作成された文書を取得する必要があります。
- -HUまたはL-グルタミンを受け取ってはならない、またはHUおよび/またはL-グルタミンを受け取る場合は、安定した体重ベースの治療レジメン(mg / kg)である必要があります。安全上の理由を除き、研究期間中は担当医師の裁量で体重に基づく用量レベルで継続してください。 HUおよび/またはL-グルタミンを服用している場合、被験者は、HUおよび/またはL-グルタミンの服用中に少なくとも1回のSCCイベント(以前に定義したとおり)を経験していなければなりません。
- -書面によるインフォームドコンセントを与えることができる親または保護者がおり、潜在的な小児科の被験者は、治験審査委員会(IRB)によって承認された方法で同意を提供でき、研究の要件を遵守できる必要があります。と
- -治験責任医師の意見で思春期後の場合、信頼できる避妊法(バリア、避妊薬、禁欲など)を使用することに同意する必要があります 研究中および研究薬の最後の投与から1か月間。
除外基準
以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究への参加から除外されます。
- 魚介類に対する既知のアレルギーまたは過敏症;
- 大豆に対する既知のアレルギーまたは過敏症;
- カプセルを飲み込めない;
- SC411による治療歴;
- 慢性疼痛または慢性オピオイド使用の確定診断: 6 か月間にわたって 1 週間に 3 日以上経験した疼痛、または疼痛管理のための毎日のオピオイド使用として定義されます。
- -ヒト免疫不全ウイルス(HIV)、B型肝炎、またはC型肝炎による活動性感染;
- -スクリーニング時のプロトロンビン時間> 1.5 x ULN;
- 定期的な抗凝固療法または慢性アスピリン療法が必要;
- -スクリーニング時の血小板<80,000 / µLとして定義される中程度の血小板減少症;
- 脳卒中またはもやもや症候群の病歴;
- 最新の経頭蓋ドップラー (TCD) 評価での異常な結果;
- -スクリーニング訪問の2か月前または慢性輸血の前に輸血または血液製剤を受け取りました;
- -シュワルツ式(付録H)によって推定されるスクリーニング時のeGFR <30ml /分として定義される、または腹膜または血液透析を必要とする慢性腎不全;
- -スクリーニング時の異常な肝機能検査(ALT> 3.0 x ULN);
- 臓器移植を受けた;
- -最近の急性疾患またはその他の付随する慢性的な医学的または精神医学的状態があり、調査員の意見では、研究への参加を危うくしたり、プロトコルへの順守を妨げたり、研究結果の評価を混乱させたりします;
- -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定がある(出産の可能性のある女性または出産の可能性のある女性のパートナーであり、性的に活発であり、効果的な避妊手段を使用する意思がない場合);
- -現在、スクリーニング訪問から30日以内に何らかの形のオメガ3脂肪酸または魚油サプリメントを服用しているか、それらで治療されているか、または研究の過程でそうするつもりです;
- -スクリーニング訪問から30日以内に治験薬で治療されているか、この研究の過程で治験薬を受け取る予定です;と
- 治験責任医師の判断では、患者が研究の要件を順守することを困難にする要因があります
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:平行
- マスキング:トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:SC411
オメガ-3 ドコサヘキサエン酸、ソフト ゼラチン カプセル、体重あたり 1 日 1 回投与。
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ソフトゼラチンカプセル
他の名前:
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PLACEBO_COMPARATOR:プラセボ
大豆油、ソフトゼラチンカプセル、体重あたり1日1回投与.
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ソフトゼラチンカプセル
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラセボと比較して被験者の鎌状赤血球症(SCC)イベントの数を減らすSC411の有効性の評価は、無作為化後に発生する鎌状赤血球症の数を数えることによって測定されます。
時間枠:52週
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プラセボと比較して被験者の鎌状赤血球症(SCC)イベントの数を減らすSC411の有効性の評価は、無作為化後に発生する鎌状赤血球症の数を数えることによって測定されます。 この研究の主な目的は、プラセボと比較して、鎌状赤血球症 (SCD) 被験者の鎌状赤血球症発症 (SCC) イベントの数を減らすことにおける、経口投与された SC411 の有効性を評価することです。 SCC イベントは、急性の痛みを伴う発作または急性胸部症候群のいずれかとして定義されます。 |
52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者の最初の鎌状赤血球症発生までの時間を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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各患者の無作為化から最初のイベントまでの日数の評価。
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52週
|
SCCイベントまたはSCDの合併症のために医療施設(病院、診療所、または緊急治療室)への訪問回数を測定することによる、プラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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SCCイベントまたはSCDの合併症のために医療施設(病院、診療所、または緊急治療室)への訪問回数を測定することによる、プラセボと比較したSC411の効果の評価。
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52週
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鎌状赤血球症の痛みを管理するために自宅でオピオイドまたは非オピオイド鎮痛薬を使用したことを電子日記 (eDiary) で記録した日数を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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鎌状赤血球症の痛みを管理するために自宅でオピオイドまたは非オピオイド鎮痛薬を使用した電子日記 (eDiary) を記録した日数を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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危機のない日数を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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危機のない日数を測定することにより、プラセボと比較した SC411 の効果を評価すること。
危機のない日とは、eDiary の痛みの強さの尺度でエントリが 0 になる日と定義されます。
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52週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究への登録中に少なくとも 1 回の危機を経験した被験者の 2 回目の SCC イベントまでの時間を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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研究への登録中に少なくとも 1 回の危機を経験した被験者の 2 回目の SCC イベントまでの時間を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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SCDの合併症の数を測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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SCDの合併症の数を測定することにより、SC411の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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親/保護者の電子日記に記録された学校への出席を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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親/保護者の電子日記に記録された学校への出席を測定することにより、プラセボと比較して SC411 の効果を評価すること。
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52週
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治療期間の合計日数のうち、eDiary に記録された鎌状赤血球症の痛みがない日の割合を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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治療期間の合計日数のうち、eDiary に記録された鎌状赤血球症の痛みがない日の割合を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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被験者のeDiaryに記録された鎌状赤血球症スコアを測定することによる、プラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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被験者のeDiary記録鎌状赤血球症スコア(0〜10のスケール)を測定することにより、プラセボと比較してSC411の効果を評価するために、痛みが記録され、強度と減少について経時的に分析されます。
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52週
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SCCイベント中の被験者のeDiaryに記録された鎌状赤血球症スコアを測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価は、強度と減少について経時的に分析されました。
時間枠:52週
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被験者のeDiaryに記録された鎌状赤血球症スコア(0〜10)を測定することにより、プラセボと比較してSC411の効果を評価すること。
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52週
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SCCイベントによる入院日数を測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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SCCイベントによる入院日数を測定することにより、SC411の効果をプラセボと比較して評価すること。 - |
52週
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SCCイベントによる入院数を測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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SCCイベントによる入院数を測定することにより、SC411の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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急性の痛みを伴う危機イベントの数を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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急性の痛みを伴うクリーゼイベントの数を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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急性胸部症候群イベントの数を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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急性胸部症候群のイベント数を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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単純輸血および交換輸血の回数を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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単純輸血および交換輸血の回数を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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ヘモグロビンの変化を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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ヘモグロビンの変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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ヘマトクリットの変化を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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ヘマトクリットの変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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ヘモグロビン表現型の変化を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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ヘモグロビン表現型の変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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白血球の変化を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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白血球の変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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血小板の変化を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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血小板の変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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RBC 膜のオメガ 3 脂肪酸指数の変化を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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RBC 膜のオメガ 3 脂肪酸指数 (アラキドン酸、ドコサヘキサエン酸、およびエイコサペンタエン酸) の変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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網状赤血球数の変化を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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網状赤血球数の変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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乳酸脱水素酵素の変化を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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乳酸脱水素酵素の変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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ハプトグロビンの変化を測定することによる、プラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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ハプトグロビンの変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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間接ビリルビンの変化を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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間接ビリルビンの変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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高感度C反応性タンパク質の変化を測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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高感度C反応性タンパク質の変化を測定することにより、SC411の効果をプラセボと比較して評価すること。
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52週
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Dダイマーの変化を測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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D-ダイマーの変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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血管細胞接着分子-1への全血接着の変化を測定することによるプラセボと比較したSC411の効果の評価。
時間枠:52週
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血管細胞接着分子-1への全血接着の変化を測定することにより、プラセボと比較してSC411の効果を評価する。
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52週
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E-セレクチンの変化を測定することによるプラセボと比較した SC411 の効果の評価。
時間枠:52週
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E-セレクチンの変化を測定することにより、SC411 の効果をプラセボと比較して評価します。
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52週
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディチェア:Carton Dampier, MD、Emory University
- スタディチェア:Matt Heeney, MD、Harvard University
- スタディチェア:Beng Fuh, MD、East Carolina University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OMEG-411-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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