En komplikasjonsforsøk med sigdcellesykdom (ASCENT)

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller alle følgende kriterier vil være kvalifisert til å delta i studien:

1. 1. Alder ≥ 5 år og ≤ 17 år ved screening;
2. Har blitt diagnostisert med SCD (som inkluderer genotypene HbSS, HbSC og HbS/β°-thalassemi, dokumentert ved hemoglobin HPLC eller elektroforese);
3. Har hatt mellom ≥ 2 til ≤ 10 episoder med akutt SCC (som definert ovenfor) innen 12 måneder etter screeningbesøket. Minst én krise må ha blitt håndtert på et sykehus, klinikk eller akuttmottak. For minst 2 av episodene må siden innhente dokumentasjonen som er opprettet i en journal på tidspunktet for hendelsen.
4. Må ikke motta HU eller L-glutamin, eller hvis du mottar HU og/eller L-glutamin må ha et stabilt vektbasert behandlingsregime (mg/kg), i minst 3 måneder før screeningbesøket med den hensikt å fortsette på et vektbasert dosenivå etter den behandlende legens skjønn under studiens varighet, annet enn av sikkerhetsgrunner. Hvis de tar HU og/eller L-glutamin, må forsøkspersoner ha hatt minst én SCC-hendelse (som tidligere definert) mens de er på HU og/eller L-glutamin.
5. Har en forelder eller verge som er i stand til å gi skriftlig informert samtykke, og det potensielle pediatriske emnet må kunne gi samtykke på en måte som er godkjent av Institutional Review Board (IRB) og oppfylle kravene til studien; og
6. Hvis etter puberteten etter etterforskerens oppfatning, må gå med på å bruke en pålitelig prevensjonsmetode (f.eks. barriere, p-piller, avholdenhet) under studien og i 1 måned etter siste dose av studiemedikamentet.

Eksklusjonskriterier

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i studien:

1. En kjent allergi eller overfølsomhet overfor fisk eller skalldyr;
2. En kjent allergi eller overfølsomhet for soya;
3. Manglende evne til å svelge kapsler;
4. Historie om behandling med SC411;
5. Bekreftet diagnose av kronisk smerte eller kronisk opioidbruk: Definert som smerte opplevd ≥3 dager per uke over en 6-måneders periode eller daglig opioidbruk for smertebehandling;
6. Aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C;
7. Protrombintid > 1,5 x ULN ved screening;
8. Krever regelmessig antikoagulasjon eller kronisk aspirinbehandling;
9. Moderat trombocytopeni, definert som blodplater < 80 000/µL ved screening;
10. Historie med slag eller Moyamoya syndrom;
11. Unormale resultater på siste transkraniell Doppler (TCD) evaluering;
12. Mottatt blodoverføring eller blodprodukter i løpet av 2 måneder før screeningbesøket eller på kronisk blodoverføring;
13. Kronisk nyresvikt, definert som en eGFR < 30 ml/min ved screening som estimert av Schwartz-ligningen (vedlegg H), eller som krever peritoneal eller hemodialyse;
14. Unormale leverfunksjonstester (ALT > 3,0 x ULN) ved screening;
15. Mottatt noen organtransplantasjon;
16. Har en nylig akutt sykdom eller annen samtidig kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens oppfatning ville kompromittere deltakelse i studien, hindre overholdelse av protokollen eller forvirre evalueringen av studieresultatet;
17. Er gravid eller ammer, eller har til hensikt å bli gravid i løpet av studien (hvis en kvinne i fertil alder eller partner til en kvinne i fertil alder og seksuelt aktiv og ikke er villig til å bruke en effektiv prevensjon);
18. Tar eller har blitt behandlet med noen form for omega-3-fettsyre eller fiskeoljetilskudd innen 30 dager etter screeningbesøket, eller har til hensikt å gjøre det i løpet av studien;
19. Har blitt behandlet med et undersøkelsesprodukt innen 30 dager etter screeningbesøket eller har til hensikt å motta et undersøkelsesprodukt i løpet av denne studien; og
20. Det er faktorer som, etter etterforskerens vurdering, vil gjøre det vanskelig for pasienten å overholde kravene i studien.