このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

鎌状赤血球症患者を対象としたリオシグアトの多施設共同研究

2023年7月17日 更新者：Mark Gladwin

鎌状赤血球症患者におけるリオシグアトの安全性、忍容性、有効性を評価するための第 II 相ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設共同研究

提案された研究は、鎌状赤血球症（SCD）患者を対象に、プラセボと比較したリオシグアトの安全性、忍容性、有効性を評価することを目的とした、第2相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験である。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

このランダム化研究には、リオシグア錠剤またはプラセボ錠剤による12週間の治療と、治療後30日間の追跡期間が含まれます。 用量は、収縮期血圧（SBP）とその訪問時の健康状態の評価に基づいて2週間ごとに調整されます。 二重盲検試験治療中、身体検査、バイタルサイン、血液検査およびアンケートが 2 週間間隔で行われます。 治療段階の開始時と終了時に、心エコー図、尿検査、6分間の歩行距離、アンケートが評価されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
130

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston University Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Albert Einstein University/ Montefiore Medical Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11225
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-7305
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15233
        • UPMC Division of Hematology and Oncology
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢 18 歳以上
  • 鎌状赤血球障害（ヘモグロビン電気泳動または HPLC 分画によって記録される HbSS、HbSC、HbSβ-サラセミア、HbSD、HbSO-Arab）
  • 以下の所見のうち少なくとも 1 つ: a.少なくとも1日の間隔をおいて少なくとも2回、収縮期血圧が130mmHg以上（そのうちの1回は病歴による可能性がある）、 b． 尿中アルブミン対クレアチニン比＞３００ｍｇ／ｇによって現れるマクロアルブミン尿症、 ｃ． 心エコー検査により測定された三尖弁逆流速度（TRV）> 2.9 m/秒 d． ＮＴ－ｐｒｏＢＮＰレベル≧１６０ｐｇ／ｍＬ ｅ．尿検査でたんぱく質1+以上。
  • 生殖能力のある女性（FRP）は、治療前の妊娠検査が陰性でなければなりません。 閉経後の女性（少なくとも1年間月経がない、または両側卵巣摘出手術後と定義される）は、妊娠検査を受ける必要はありません。
  • 生殖能力のある女性は、性行為を行う際には確実な避妊法を使用することに同意しなければなりません。 適切な避妊とは、少なくとも 2 つの効果的な避妊方法の組み合わせとして定義され、そのうちの少なくとも 1 つは物理的障壁（例：避妊手段）です。 ホルモン避妊薬を備えたコンドーム、インプラント、または併用経口避妊薬、特定の子宮内避妊具）。 インフォームド・コンセント書への署名からリオシグアトの最後の投与から1か月後まで、適切な避妊が必要です。
  • 患者は DNA 分析のために血液サンプルを提供することに同意する必要があります。

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • Child Pugh Cと定義される重度の肝障害のある患者
  • 透析を必要とする末期腎疾患
  • eGFRが30mL/分/1.73m未満の患者、 ここで、GFR は CKD-epi 式に基づいて推定されます。
  • ホスホジエステラーゼ 5 型阻害剤 (PDE-5) (シルデナフィル、タダラフィル、バルデナフィルなど) および非特異的 PDE 阻害剤 (ジピリダモール、テオフィリンなど) または硝酸塩を服用している患者
  • 全身性アゾール抗真菌薬（例：ケトコナゾール、イトラコナゾール）、またはHIVプロテアーゼ阻害薬（リトナビルなど）などの強力なチトクロムP450（CYP）およびP-糖タンパク質1（P-gp）/BCRP阻害薬を服用している患者
  • セントジョーンズワートの患者
  • 患者が登録前に降圧薬、ヒドロキシ尿素、L-グルタミン、クリザンリズマブ、またはボクローターを服用している場合、用量レベルが少なくとも3か月間安定するまで除外される
  • ランダム化前のスクリーニング来院1、2、または0週目での収縮期血圧<95 mm Hg
  • 現在、新薬治験に登録中。 患者は治験薬の最後の投与を受けてから 30 日後に登録の資格がある
  • 登録前3か月以内のコカイン、フェンシクリジン（PCP）、ヘロイン、またはアンフェタミンのスクリーニング時の尿薬物定性検査の証拠
  • 最近（過去6か月）に肺からの重度の出血を経験した患者、または気管支動脈塞栓術を受けた患者。
  • 特発性間質性肺炎に伴う肺高血圧症
  • -研究者の判断により、患者のこの研究への参加もしくは完了の能力を損なう、または患者が登録に不適切となると判断した医学的障害、状態、または病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボアーム
薬：プラセボ
リオシグアト 0.5 mg、1.0 mg、1.5 mg、2.0 mg、2.5 mg を 1 日 3 回、12 週間にわたってプラセボと一致させる
実験的：リオシグアト
治療アーム
薬：リオシグアト
リオシグアト0.5mg、1.0mg、1.5mg、2.0mg、2.5mgを1日3回、12週間投与
他の名前：
  • アダンパス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療の全体的な発生率 緊急の重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：ベースラインから治療中止後 7 日間、最長 13 週間
主要評価項目は、少なくとも1つの治療中に発生した重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の割合であり、SAEは、指定された委員会によって判断された、ベースライン来院後（すなわち、治験薬の開始後）に発生したあらゆる事象として定義された。プロトコール調査員と外部の専門家。 SAEは、治験薬の初回投与後および治験終了後7日以内に発症または悪化した場合、治療が必要であるとみなした。
ベースラインから治療中止後 7 日間、最長 13 週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
鎌状赤血球関連の痛みを伴う危機による SAE の頻度
時間枠：ベースラインから治療中止後 7 日間、最長 13 週間
鎌状赤血球関連危機（血管閉塞危機）の治療中に緊急性のSAEを患った参加者の割合
ベースラインから治療中止後 7 日間、最長 13 週間
治療中に発生した有害事象 (AE) の全体的な発生率
時間枠：ベースラインから 12 週目まで
治療中に発生した有害事象を経験した参加者の割合
ベースラインから 12 週目まで
鎌状赤血球関連の臨床合併症の発生率
時間枠：ベースラインから 12 週目まで
ベースラインから 12 週目までの血管閉塞危機 (VOC) の発生率
ベースラインから 12 週目まで
簡単な痛みのインベントリを使用した痛みの強度
時間枠：ベースライン、12週間

Brief Pain Inventory (BPI) の短い形式 - スコアの範囲は 0 (痛みなし) から 10 (想像できるほどひどい痛み) までです。

ベースラインを調整した ANCOVA を使用して評価した 12 週間時点の平均。
ベースライン、12週間
徒歩6分
時間枠：ベースライン、12週間

6分間の歩行距離を使用して機能的運動能力を評価しました

ベースラインを調整した ANCOVA を使用して評価した 12 週間時点の平均。
ベースライン、12週間
呼吸困難ボーグスケールの変化
時間枠：ベースライン、12 週間

線形回帰モデルを使用した、6MWT 後のベースラインから 12 週間までのボーグ呼吸困難スコアの平均変化。

呼吸困難ボーグスコアは、6MWD テストの終了時に患者が知覚する息切れの重症度のレベルを測定するために使用されました。 重症度は 0= まったく何もない、10= 息切れの最大重症度の 10 点スケールで測定されます。
ベースライン、12 週間
ファティーグボーグスケール
時間枠：ベースライン、12週間

Fatigue Borg スコアは、6MWD テスト終了時の参加者の運動量をランク付けするために使用されました。 運動の速度は、0 (まったくなし) から 10 = 運動の最大重症度までのスケールに従って与えられました。

ベースラインを調整した ANCOVA を使用して評価した 12 週間時点の平均。
ベースライン、12週間
主な薬力学としての血圧の変化 (MAP)
時間枠：ベースライン、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間
ベースラインから 12 週間までの MAP の平均変化。線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、2 週間、4 週間、6 週間、8 週間、10 週間、12 週間) で推定されます。
ベースライン、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間
非侵襲的心エコー検査を使用した三尖弁逆流速度 (TRV)
時間枠：ベースライン、12週間
ベースラインを調整して、ANCOVA を使用して評価した 12 週間の平均 TRV。
ベースライン、12週間
非侵襲性心エコー検査を使用した収縮終期容積
時間枠：ベースライン、12週間
ベースラインを調整した ANCOVA を使用して評価した、12 週間の平均収縮末期体積 (バイプレーン)。
ベースライン、12週間
非侵襲的心エコー検査を使用した駆出率 (バイプレーン)
時間枠：ベースライン、12週間
ベースラインを調整した ANCOVA を使用して評価した、12 週間の平均駆出率 (バイプレーン)。
ベースライン、12週間
血漿NT-proBNPレベルの変化
時間枠：ベースライン、12週間
線形回帰モデルを使用した、ベースラインから 12 週間までの血漿 NT-proBNP レベルの平均変化。
ベースライン、12週間
アルブミン/クレアチニン比の変化
時間枠：ベースライン、12週間
アルブミン/クレアチニン比 (ACR) は、線形回帰モデルを使用したベースラインから 12 週間までの平均変化です。
ベースライン、12週間
微量アルブミン尿
時間枠：ベースライン、12週間
ランダムな傾きのない一般化線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、12 週間) で推定された微量アルブミン尿の 1 週間あたりのオッズ比
ベースライン、12週間
マクロアルブミン尿
時間枠：ベースライン、12週間
ランダムな傾きのない一般化線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、12 週間) で推定されたマクロアルブミン尿の 1 週間あたりのオッズ比。
ベースライン、12週間
糸球体濾過量の変化
時間枠：ベースライン、4週間、8週間、12週間
12 週間までの GFR の平均変化。線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、4 週間、8 週間、12 週間) で推定されます。
ベースライン、4週間、8週間、12週間
慢性腎臓病 (CKD) 段階 - 低リスクと少なくとも中程度に増加したリスク
時間枠：ベースライン、12週間
反復測定分析によって推定された、低リスク CKD 段階と少なくとも中程度に増加したリスク（中程度に増加したリスク CKD、高リスク増加した CKD、および非常に高リスク増加した CKD を含む）の 1 週間あたりのオッズ比 (OR) (ベースライン、12 週間)ランダムな傾きのない一般化線形混合モデルを使用する
ベースライン、12週間
ヘモグロビンの変化
時間枠：ベースライン、4週間、8週間、12週間
線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、4 週間、8 週間、12 週間) によって推定された、12 週間までのヘモグロビンの平均変化。
ベースライン、4週間、8週間、12週間
網赤血球数の変化
時間枠：ベースライン、4週間、8週間、12週間
線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、4 週間、8 週間、12 週間) によって推定された、12 週間までの網赤血球数の平均変化。
ベースライン、4週間、8週間、12週間
白血球数の変化
時間枠：ベースライン、4週間、8週間、12週間
線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、4 週間、8 週間、12 週間) によって推定された 12 週間までの白血球数の平均変化。
ベースライン、4週間、8週間、12週間
乳酸脱水素酵素（LDH）の変化
時間枠：ベースライン、4週間、8週間、12週間
線形混合モデルを使用した反復測定分析 (ベースライン、4 週間、8 週間、12 週間) によって推定された 12 週間までの LDH の平均変化。
ベースライン、4週間、8週間、12週間
胎児ヘモグロビンの変化
時間枠：ベースライン、12週間
線形混合モデルを使用した、ベースラインから 12 週までの胎児ヘモグロビンの平均変化
ベースライン、12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Mark Gladwin

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Mark Gladwin, MD、University of Pittsburgh

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年4月11日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年5月4日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年5月4日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年12月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年12月14日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年7月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年7月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PRO15110016

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理