慢性片頭痛の予防治療におけるIONIS-PKKRxの有効性と安全性

これは、慢性片頭痛の被験者を対象とした、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、多施設試験です。 この研究は、7回のオフィス訪問、6回のサンプル収集訪問、および3回の電話評価で構成されます。 研究への参加に同意し、スクリーニング訪問で評価された登録基準を満たす被験者は、診断を確認するために28日間のベースライン期間を開始し、片頭痛および頭痛のベースライン頻度を確立します。 ベースライン期間中、被験者は通常の方法で片頭痛の治療を続けます。 彼らは、頭痛の活動、片頭痛に関連する症状、および薬の使用を電子的な毎日の頭痛日記で監視します。

ベースラインを完了した後、引き続き参加基準を満たしている被験者は、4か月の治療段階に入る資格があります。 それらは、Clinvest が生成したランダム化スケジュールに従ってランダム化されます。 合計 30 人の無作為化された被験者が、IONIS-PKKRx (ISIS 546254; SC) またはプラセボを 1:1 デザインで受け取る治療段階に入ります。 治験薬またはプラセボは、16 週間にわたって毎週投与されます。 治療に関連する有害事象を評価するための短い電話は、無作為化の1日後と2日後に行われます。 毎日の電子日記の評価では、頭痛の頻度と重症度、関連する片頭痛の症状、急性の薬の使用、異常な症状と有害事象の出現が収集されます。 被験者は、治験薬（IP）の説明責任/調剤、投薬および投薬の更新、バイオマーカー/ラボサンプルの収集、および有害事象の評価のために、4、8、および12週目に現場に戻ります。 無作為化の16週間後に治療訪問の終了が行われます。

被験者は、IPの最終投与から1か月後に、有害事象（AE）と満足度の評価のためにフォローアップの安全性訪問を受け、最後のオフィス訪問の2か月後（IPの最終投与の3か月後）に最終安全電話をかけます) 有害事象 (AE) の評価のため。 被験者は訪問 7 まで頭痛日記を書き続けます。被験者はまた、訪問 2 の後から 154 日目まで隔週で血液サンプルを収集します。

安全性と忍容性は治験責任医師によって監視されます。 研究治療を時期尚早に中止した患者は、最新の投与に関連するフォローアップ訪問を完了し、フォローアップ段階に移行して完了する必要があります。

被験者は、手順のスケジュールで指定されているように、（薬物動態）PK、凝固、化学、血液学、およびオプションの将来の生物医学研究のためにサンプリングを受けます。