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鎌状赤血球症および主要なABO不適合一致兄弟ドナーを有する小児における非骨髄破壊的幹細胞移植 (Sickle-AID)

2026年4月27日 更新者：Tony H. Truong、University of Calgary

関連する主要なABO不適合ドナー（Sickle-AID）が一致する鎌状赤血球症の小児における非骨髄破壊的条件付け造血幹細胞移植の第II相パイロット研究

鎌状赤血球症 (SCD) の小児患者における同種造血幹細胞移植 (HSCT) の骨髄非破壊的コンディショニング療法の安全性と有効性を評価することが、この研究の目的です。 非骨髄破壊的レジメンでは、免疫抑制のためにアレムツズマブ、全身照射（TBI）、およびシロリムスが使用されます。 この研究は、ドナーの制限のために現在資格がないSCD患者のHSCTへのアクセスを拡大します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

鎌状赤血球症 (SCD) は、罹患率と早期死亡につながる多系統の末端器官の損傷を伴う衰弱性の慢性血液疾患です。 SCD の唯一の治療法は造血幹細胞移植 (HSCT) です。これは血縁関係のない HSCT のリスクを考慮して、一致する兄弟ドナーを持つ少数の患者にとってのみ選択肢となります。

HSCT の分野では、ドナーとレシピエントの間の血液型 ABO 不適合は禁忌ではなく、いくつかの研究では結果が損なわれることはありません。 ただし、非骨髄破壊的 (NMA) 条件付けと主要な ABO 不適合の状況では、レシピエントがドナー赤血球に対する既存の抗体を持っている場合、純粋な赤血球無形成 (PRCA) が発生する可能性があります。

この第 II 相パイロット研究では、NMA-HSCT の安全性と有効性を判断するために、血縁関係のある主要な ABO 不適合ドナーを持つ SCD 患者を登録します。 生物学的研究には、PRCA を予防および治療するための早期発見および介入措置を促進するために、この集団における赤血球の生着を研究および監視する計画が含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Tony Truong, MD, MPH
  • 電話番号：403-955-7272
  • メール：tony.truong@ahs.ca

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Greg Guilcher, MD
  • 電話番号：403-955-7272

研究場所

  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • 募集
        • Alberta Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Greg Guilcher, MD
          • 電話番号：403-955-7272
        • 主任研究者：
          • Tony Truong, MD, MPH
        • 副調査官：
          • Greg Guilcher, MD
        • 副調査官：
          • Michael Leaker, MD
        • 副調査官：
          • Aisha Bruce, MD
        • 副調査官：
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • 副調査官：
          • Victor Lewis, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～19年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者は、研究登録時に12か月以上19歳未満でなければなりません。

  • -患者は、次のように、ヘモグロビン電気泳動によって定義される鎌状赤血球症にかかっている必要があります。

    • ホモ接合型 Hb S 病 (HbSS)、
    • 鎌型Hb C病（HbSC）、
    • 鎌状ベータプラスサラセミア (HbS/β+)、または
    • 鎌型ベータヌルサラセミア (HbS/βo)

  • 患者は、HSCT を受けるための標準的な適格基準を満たさなければなりません。これには、次の 1 つ以上が含まれますが、これらに限定されません。

    • 繰り返される（1回以上の）骨性（血管閉塞性）危機の病歴
    • 脳卒中の病歴
    • TWiTCH試験（すなわち. 重度の血管障害）
    • -急性胸部危機または脾臓隔離危機の病歴
    • 男性の持続勃起症の病歴
    • 骨壊死の病歴
    • -三尖弁逆流ジェット速度（TRV）によって記録される肺高血圧症は、心エコー図で> 2.5 m / s
    • -長期輸血療法中の赤血球同種免疫（抗体が2つ以上）
  • ヒドロキシ尿素の使用にもかかわらず鎌状合併症が存在するはずですが、治療チームが患者がさらなる危機エピソードのリスクが高いと見なした場合、これは絶対的な要件ではありません.

除外基準:

  • -研究プロトコルを順守または従うことができない患者。
  • -シロリムス、その誘導体、またはその成分のいずれかに対する既知の過敏症のある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：骨髄破壊を伴わないコンディショニング
薬：アレムツズマブ
アレムツズマブ、-7日目から-3日目。 用量：0.2mg/kg/用量 SC 1日1回×5日間
他の名前：
  • キャンパス
放射線：全身照射
-2日目にTBI 300 cGy
他の名前：
  • TBI
薬：シロリムス
シロリムスは GVHD 予防に使用されます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
赤芽球癆（PRCA）の発生率
時間枠：入学から6ヶ月
臨床的定義: HSCT 後 60 日以上持続する網状赤血球減少症 < 10x109/L (< 1%)、または 病理学的定義: 適切な骨髄性、リンパ性および巨核球性前駆体の設定で、骨髄に赤血球前駆体が存在しない
入学から6ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
末梢血フローサイトメトリーによるRBCキメリズム
時間枠：12ヶ月
フローソートされた赤血球系前駆細胞での RBC キメリズムの末梢血
12ヶ月
骨髄BFU-赤血球形成コロニーによって測定されたRBCキメリズム
時間枠：2ヶ月
骨髄は+45日目から+60日目の間に実施されます
2ヶ月
一次移植失敗
時間枠：6週間
末梢血および骨髄からのドナーキメリズムによって測定
6週間
二次移植失敗
時間枠：24ヶ月
末梢血および骨髄中のドナーキメリズムによって測定
24ヶ月
病気の再発
時間枠：24ヶ月
末梢血HbS値で測定
24ヶ月
急性GVHDの発生率と重症度
時間枠：100日
急性 GVHD グレードは、修正された CIBMTR 基準を使用してアクセスされます
100日
慢性GVHDの発生率と重症度
時間枠：24ヶ月
慢性 GVHD は、NIH コンセンサス基準を使用してアクセスされます
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University of Calgary

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年7月5日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年7月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年7月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年7月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年5月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月27日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TRU-17-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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