Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-myeloablativ stamcelletransplantation hos børn med seglcellesygdom og en større ABO-inkompatibel matchet søskendedonor (Sickle-AID)

27. april 2026 opdateret af: Tony H. Truong, University of Calgary

Et fase II-pilotstudie af ikke-myeloablativ konditionerende hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos børn med seglcellesygdom, som har en matchet relateret større ABO-inkompatibel donor (Sickle-AID)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et ikke-myeloablativt konditioneringsregime til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom (SCD), som har en matchet relateret større ABO-inkompatibel donor. Det ikke-myeloablative regime vil bruge alemtuzumab, total kropsbestråling (TBI) og sirolimus til immunsuppression. Denne undersøgelse vil udvide adgangen til HSCT for patienter med SCD, som i øjeblikket ikke er kvalificerede på grund af donorrestriktioner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er en invaliderende kronisk blodsygdom med multi-system end-organ skader, der fører til morbiditet og tidlig dødelighed. Den eneste kur mod SCD er hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), som givet risiciene ved ikke-relateret HSCT, kun er en mulighed for et mindretal af patienter, som har en matchet søskendedonor.

Inden for HSCT-området er blodgruppe ABO-inkompatibilitet mellem donor og modtager ikke en kontraindikation, og flere undersøgelser viser ikke kompromitterede resultater. Men i forbindelse med nonmyeloablativ (NMA) konditionering og større ABO-inkompatibilitet, når modtageren har eksisterende antistoffer mod donorrøde blodlegemer, kan der forekomme ren røde celle aplasi (PRCA).

Dette fase II-pilotstudie vil inkludere SCD-patienter med en matchet relateret større ABO-inkompatibel donor for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​NMA-HSCT. Biologiske undersøgelser vil omfatte en plan for at studere og overvåge indplantning af røde blodlegemer i denne population for at lette tidlig påvisning og interventionelle foranstaltninger til forebyggelse og behandling af PRCA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Greg Guilcher, MD
  • Telefonnummer: 403-955-7272

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonnummer: 403-955-7272
        • Ledende efterforsker:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Underforsker:
          • Greg Guilcher, MD
        • Underforsker:
          • Michael Leaker, MD
        • Underforsker:
          • Aisha Bruce, MD
        • Underforsker:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Victor Lewis, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne skal være ≥ 12 måneder og < 19 år på tidspunktet for studieindskrivningen.

  • Patienter skal have seglcellesygdom som defineret ved hæmoglobinelektroferese, som følger:

    • homozygot Hb S sygdom (HbSS),
    • segl-Hb C-sygdom (HbSC),
    • segl beta-plus-thalassæmi (HbS/β+), eller
    • segl beta-null-thalassæmi (HbS/βo)

  • Patienter skal opfylde standardkvalifikationskriterier for at gennemgå HSCT, herunder men ikke begrænset til en eller flere af følgende:

    • anamnese med gentagen (mere end 1) knogle (vaso-okklusiv) krise
    • historie med slagtilfælde
    • forhøjet transkraniel Doppler-hastighed, der ikke er berettiget til hydroxyurinstof, ifølge TWiTCH-forsøg (dvs. svær vaskulopati)
    • historie med akut brystkrise eller miltsekvestreringskrise
    • historie med priapisme hos mænd
    • historie med osteonekrose
    • pulmonal hypertension som dokumenteret ved trikuspidal regurgitation jethastighed (TRV) > 2,5 m/s på ekkokardiogram
    • allo-immunisering af røde blodlegemer (≥ 2 antistoffer) under langvarig transfusionsbehandling
  • Seglkomplikationer bør være til stede på trods af brug af hydroxyurinstof, men dette er ikke et absolut krav, hvis det behandlende team vurderer, at patienten er i høj risiko for yderligere kriseepisoder.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at overholde eller følge undersøgelsesprotokollen.
  • Patienter med kendt overfølsomhed over for sirolimus, dets derivater eller nogen af ​​dets komponenter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ikke-myeloablativ konditionering
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab, dag -7 til -3. Dosis: 0,2 mg/kg/dosis SC én gang dagligt x 5 dage
Andre navne:
  • Campath
Stråling: Total kropsbestråling
TBI 300 cGy på dag -2
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Sirolimus
Sirolimus bruges til GVHD-profylakse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af pure red cell aplasia (PRCA)
Tidsramme: 6 måneder fra tilmelding
Klinisk definition: retikulocytopeni < 10x109/L (< 1 %), der varer mere end 60 dage efter HSCT, eller patologisk definition: fraværet af erythroide prækursorer i marven i forbindelse med tilstrækkelige myeloide, lymfoide og megakaryocytiske prækursorer
6 måneder fra tilmelding

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
RBC-kimerisme målt ved perifer blodgennemstrømningscytometri
Tidsramme: 12 måneder
Perifert blod til RBC-kimerisme på flowsorterede erythroide precursorceller
12 måneder
RBC kimærisme målt ved knoglemarv BFU-erythroiddannende kolonier
Tidsramme: 2 måneder
Knoglemarv vil blive udført mellem dag +45 og +60
2 måneder
Primær graftsvigt
Tidsramme: 6 uger
Målt ved donorkimerisme fra perifert blod og knoglemarv
6 uger
Sekundær graftsvigt
Tidsramme: 24 måneder
Målt ved donorkimerisme i perifert blod og knoglemarv
24 måneder
Tilbagefald af sygdom
Tidsramme: 24 måneder
Målt ved Hb S-niveau i perifert blod
24 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af akut GVHD
Tidsramme: 100 dage
Akut GVHD-grad vil blive tilgået ved hjælp af ændrede CIBMTR-kriterier
100 dage
Forekomst og sværhedsgrad af kronisk GVHD
Tidsramme: 24 måneder
Kronisk GVHD vil blive tilgået ved hjælp af NIH-konsensuskriterierne
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Calgary

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TRU-17-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger