鎌状赤血球症および主要なABO不適合一致兄弟ドナーを有する小児における非骨髄破壊的幹細胞移植 (Sickle-AID)
関連する主要なABO不適合ドナー（Sickle-AID）が一致する鎌状赤血球症の小児における非骨髄破壊的条件付け造血幹細胞移植の第II相パイロット研究
調査の概要
詳細な説明
鎌状赤血球症 (SCD) は、罹患率と早期死亡につながる多系統の末端器官の損傷を伴う衰弱性の慢性血液疾患です。 SCD の唯一の治療法は造血幹細胞移植 (HSCT) です。これは血縁関係のない HSCT のリスクを考慮して、一致する兄弟ドナーを持つ少数の患者にとってのみ選択肢となります。
HSCT の分野では、ドナーとレシピエントの間の血液型 ABO 不適合は禁忌ではなく、いくつかの研究では結果が損なわれることはありません。 ただし、非骨髄破壊的 (NMA) 条件付けと主要な ABO 不適合の状況では、レシピエントがドナー赤血球に対する既存の抗体を持っている場合、純粋な赤血球無形成 (PRCA) が発生する可能性があります。
この第 II 相パイロット研究では、NMA-HSCT の安全性と有効性を判断するために、血縁関係のある主要な ABO 不適合ドナーを持つ SCD 患者を登録します。 生物学的研究には、PRCA を予防および治療するための早期発見および介入措置を促進するために、この集団における赤血球の生着を研究および監視する計画が含まれます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Tony Truong, MD, MPH
- 電話番号：403-955-7272
- メール：tony.truong@ahs.ca
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Greg Guilcher, MD
- 電話番号：403-955-7272
研究場所
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- 募集
- Alberta Children's Hospital
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コンタクト：
- Tony Truong, MD, MPH
- 電話番号：403-955-7272
- メール：tony.truong@ahs.ca
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コンタクト：
- Greg Guilcher, MD
- 電話番号：403-955-7272
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主任研究者：
- Tony Truong, MD, MPH
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副調査官：
- Greg Guilcher, MD
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副調査官：
- Michael Leaker, MD
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副調査官：
- Aisha Bruce, MD
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副調査官：
- Aru Narendran, MD, PhD
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副調査官：
- Victor Lewis, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -患者は、研究登録時に12か月以上19歳未満でなければなりません。
-患者は、次のように、ヘモグロビン電気泳動によって定義される鎌状赤血球症にかかっている必要があります。
- ホモ接合型 Hb S 病 (HbSS)、
- 鎌型Hb C病（HbSC）、
- 鎌状ベータプラスサラセミア (HbS/β+)、または
- 鎌型ベータヌルサラセミア (HbS/βo)
患者は、HSCT を受けるための標準的な適格基準を満たさなければなりません。これには、次の 1 つ以上が含まれますが、これらに限定されません。
- 繰り返される（1回以上の）骨性（血管閉塞性）危機の病歴
- 脳卒中の病歴
- TWiTCH試験（すなわち. 重度の血管障害）
- -急性胸部危機または脾臓隔離危機の病歴
- 男性の持続勃起症の病歴
- 骨壊死の病歴
- -三尖弁逆流ジェット速度（TRV）によって記録される肺高血圧症は、心エコー図で> 2.5 m / s
- -長期輸血療法中の赤血球同種免疫（抗体が2つ以上）
- ヒドロキシ尿素の使用にもかかわらず鎌状合併症が存在するはずですが、治療チームが患者がさらなる危機エピソードのリスクが高いと見なした場合、これは絶対的な要件ではありません.
除外基準:
- -研究プロトコルを順守または従うことができない患者。
- -シロリムス、その誘導体、またはその成分のいずれかに対する既知の過敏症のある患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：骨髄破壊を伴わないコンディショニング
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アレムツズマブ、-7日目から-3日目。
用量：0.2mg/kg/用量 SC 1日1回×5日間
他の名前：
-2日目にTBI 300 cGy
他の名前：
シロリムスは GVHD 予防に使用されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤芽球癆（PRCA）の発生率
時間枠：入学から6ヶ月
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臨床的定義: HSCT 後 60 日以上持続する網状赤血球減少症 < 10x109/L (< 1%)、または 病理学的定義: 適切な骨髄性、リンパ性および巨核球性前駆体の設定で、骨髄に赤血球前駆体が存在しない
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入学から6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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末梢血フローサイトメトリーによるRBCキメリズム
時間枠：12ヶ月
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フローソートされた赤血球系前駆細胞での RBC キメリズムの末梢血
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12ヶ月
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骨髄BFU-赤血球形成コロニーによって測定されたRBCキメリズム
時間枠：2ヶ月
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骨髄は+45日目から+60日目の間に実施されます
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2ヶ月
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一次移植失敗
時間枠：6週間
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末梢血および骨髄からのドナーキメリズムによって測定
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6週間
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二次移植失敗
時間枠：24ヶ月
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末梢血および骨髄中のドナーキメリズムによって測定
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24ヶ月
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病気の再発
時間枠：24ヶ月
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末梢血HbS値で測定
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24ヶ月
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急性GVHDの発生率と重症度
時間枠：100日
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急性 GVHD グレードは、修正された CIBMTR 基準を使用してアクセスされます
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100日
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慢性GVHDの発生率と重症度
時間枠：24ヶ月
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慢性 GVHD は、NIH コンセンサス基準を使用してアクセスされます
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24ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TRU-17-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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