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RPGR変異によって引き起こされたX連鎖網膜色素変性症の被験者におけるrAAV2tYF-GRK1-RPGRの安全性と有効性 (HORIZON)

2024年5月16日 更新者：Beacon Therapeutics

AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) の安全性と有効性を評価する第 1 相/第 2 相非盲検用量漸増研究、および AGTC-501 の 2 つの用量を比較する第 2 相無作為化、対照、マスク、多施設研究RPGR遺伝子の病原性変異体によって確認されたX連鎖網膜色素変性症の男性被験者

この研究では、RPGR変異によって引き起こされたX連鎖網膜色素変性症患者における組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-GRK1-RPGR）の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この試験には、無作為化されていない非盲検のフェーズ 1/2 の用量漸増部分と、フェーズ 2 の無作為化された制御されたマスクされた用量拡大部分が含まれています。

約 30 人の参加者が試験の用量漸増部分に登録されます。 各参加者は、片眼に網膜下注射により治験薬を1回投与されます。 登録は最低用量から開始し、データおよび安全性監視委員会 (DSMC) による安全性データのレビュー後にのみ、より高い用量に進みます。 グループ1から3および5および6内では、参加者の登録は少なくとも2週間ずらして、治験責任医師およびスポンサーによる安全情報のレビューに十分な時間を確保します。 グループ 4 内では、最初の 3 人の小児科参加者の登録を少なくとも 2 週間ずらして、治験責任医師および治験依頼者による安全情報のレビューに十分な時間を確保します。 治験薬の投与は0日目に行われます。約36か月にわたって合計15回の訪問があり、4年目と5年目に毎年長期追跡評価があります。

研究のフェーズ1/2部分が完了した後、研究のフェーズ1/2部分に参加していなかった約12人の参加者が、研究の用量拡大部分に登録されます。 これらの参加者は、1:1 の比率で 2 つの治療グループ (すなわち、グループ 1 [低用量] およびグループ 2 [高用量]) の 1 つに無作為化されます。 各参加者は、割り当てられた用量の AGTC-501 を片目で一度に受け取ります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
29

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Jill Dolgin, PharmD
  • 電話番号：833-770-2862
  • メール：advocacy@agtc.com

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Retina Foundation of the Southwest

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～46年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

フェーズ 1/2 用量漸増の包含基準:

  • -6〜50歳の男性被験者で、エクソン1〜14および/またはORF15内に記録されたRPGR変異があり、臨床検査改善修正（CLIA）認定検査室から;
  • X連鎖網膜色素変性症（XLRP）の臨床診断;
  • 研究眼で78 ETDRS文字（20/32）以下の最高矯正視力。
  • プロトコルで指定されているように、研究の他の要件も満たしています

フェーズ 1/2 用量漸増除外基準:

•他の既知の網膜疾患変異を有するか、以前にAAV遺伝子治療製品を受け取った、ならびに研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない

フェーズ 2 用量拡大の包含基準:

  • -RPGR変異が確認されたXLRPの臨床診断を受けた8〜50歳の男性で、研究の他の要件も満たしている
  • CLIA認定の研究所であるMolecular Vision Laboratory (MVL)のエクソン1～14および/またはORF15内のRPGR遺伝子に、少なくとも1つの文書化された病原性または病原性の可能性が高いバリアントがある。
  • 両眼：各スクリーニング訪問時のETDRSチャートに基づいて、両眼のBCVAが75文字（20/32）以下、35文字（20/200）以下であること。 ETDRS 文字を読むことができない小児科の被験者は、BCVA 評価にタンブリング「E」チャートを利用することがあります。

フェーズ 2 用量拡大の除外基準

•他の既知の網膜疾患変異を有するか、以前にAAV遺伝子治療製品を受け取った、ならびに研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：グループ 1: フェーズ 1/2 用量漸増
RAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬の用量1で治療された少なくとも18歳の男性被験者。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 6 フェーズ 1/2 用量漸増
RAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬の用量6で治療された少なくとも18歳の男性被験者。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 2: フェーズ 1/2 の用量漸増
RAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬の用量2で治療された少なくとも18歳の男性被験者。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 5 フェーズ 1/2 用量漸増
少なくとも18歳の男性被験者は、用量5のrAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬で治療された。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 3 フェーズ 1/2 用量漸増
グループ３の少なくとも１８歳の男性被験者は、用量３のｒＡＡＶ２ｔＹＦ－ＧＲＫ１－ＲＰＧＲ治験薬で治療された。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 4 フェーズ 1/2 用量漸増
グループ4の少なくとも6歳の男性被験者は、用量3のrAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬で治療された。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の数と割合
時間枠：0日目～36か月目
治験薬投与後36ヶ月以内に発生した、グレード3以上の局所（眼）または全身の治療中に発現した有害事象を経験した参加者の数と割合。治療中に発生した重篤なAEを含む、治療中に発生したAEを経験した参加者の数と割合。
0日目～36か月目
臨床的に関連する血液学または臨床化学パラメーターの異常を経験した参加者の数と割合。
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
未治療の眼と比較した、治療した眼の薄明微視視野測定によって測定した視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
視力の基準値からの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
スペクトルドメイン光干渉断層撮影法 (SD-OCT) によって評価された網膜構造のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
生活の質に関するアンケート回答のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
光順応視野測定による視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
眼底画像のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
フルフィールド光感度閾値（FST）のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
暗順応全視野視野測定による視覚機能のベースラインからの変化（末梢治療を受けた被験者の場合）
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 1/2 用量漸増: 治療に伴う有害事象の数と割合
時間枠：0日目 - 36ヶ月目
0日目 - 36ヶ月目
フェーズ 1/2 用量漸増: 異常な臨床的に関連する血液学または臨床化学パラメーターを経験している参加者の数と割合
時間枠：0日目 - 36ヶ月目
0日目 - 36ヶ月目
フェーズ 2 用量拡大: 全体的な安全性評価
時間枠：0 日目 - 12 月目
安全性評価は、必要に応じて、眼科検査、有害事象報告、実験室評価、身体検査、および有効性評価の結果として収集された安全性情報に基づいて行われます。
0 日目 - 12 月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Beacon Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Matthew Feinsod, MD、Applied Genetics Technologies Corporation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年4月16日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年11月9日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年10月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年10月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年10月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年5月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年5月16日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AGTC-RPGR-001 HORIZON

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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