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RPGR変異によって引き起こされたX連鎖網膜色素変性症の被験者におけるrAAV2tYF-GRK1-RPGRの安全性と有効性 (HORIZON)

2024年2月16日 更新者：Beacon Therapeutics

AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) の安全性と有効性を評価する第 1 相/第 2 相非盲検用量漸増研究、および AGTC-501 の 2 つの用量を比較する第 2 相無作為化、対照、マスク、多施設研究RPGR遺伝子の病原性変異体によって確認されたX連鎖網膜色素変性症の男性被験者

この研究では、RPGR変異によって引き起こされたX連鎖網膜色素変性症患者における組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-GRK1-RPGR）の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験には、無作為化されていない非盲検のフェーズ 1/2 の用量漸増部分と、フェーズ 2 の無作為化された制御されたマスクされた用量拡大部分が含まれています。

約 30 人の参加者が試験の用量漸増部分に登録されます。 各参加者は、片眼に網膜下注射により治験薬を1回投与されます。 登録は最低用量から開始し、データおよび安全性監視委員会 (DSMC) による安全性データのレビュー後にのみ、より高い用量に進みます。 グループ1から3および5および6内では、参加者の登録は少なくとも2週間ずらして、治験責任医師およびスポンサーによる安全情報のレビューに十分な時間を確保します。 グループ 4 内では、最初の 3 人の小児科参加者の登録を少なくとも 2 週間ずらして、治験責任医師および治験依頼者による安全情報のレビューに十分な時間を確保します。 治験薬の投与は0日目に行われます。約36か月にわたって合計15回の訪問があり、4年目と5年目に毎年長期追跡評価があります。

研究のフェーズ1/2部分が完了した後、研究のフェーズ1/2部分に参加していなかった約12人の参加者が、研究の用量拡大部分に登録されます。 これらの参加者は、1:1 の比率で 2 つの治療グループ (すなわち、グループ 1 [低用量] およびグループ 2 [高用量]) の 1 つに無作為化されます。 各参加者は、割り当てられた用量の AGTC-501 を片目で一度に受け取ります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

29

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Jill Dolgin, PharmD
  • 電話番号：833-770-2862
  • メール：advocacy@agtc.com

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Retina Foundation of the Southwest

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年～48年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

フェーズ 1/2 用量漸増の包含基準:

  • -6〜50歳の男性被験者で、エクソン1〜14および/またはORF15内に記録されたRPGR変異があり、臨床検査改善修正（CLIA）認定検査室から;
  • X連鎖網膜色素変性症（XLRP）の臨床診断;
  • 研究眼で78 ETDRS文字（20/32）以下の最高矯正視力。
  • プロトコルで指定されているように、研究の他の要件も満たしています

フェーズ 1/2 用量漸増除外基準:

•他の既知の網膜疾患変異を有するか、以前にAAV遺伝子治療製品を受け取った、ならびに研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない

フェーズ 2 用量拡大の包含基準:

  • -RPGR変異が確認されたXLRPの臨床診断を受けた8〜50歳の男性で、研究の他の要件も満たしている
  • CLIA認定の研究所であるMolecular Vision Laboratory (MVL)のエクソン1～14および/またはORF15内のRPGR遺伝子に、少なくとも1つの文書化された病原性または病原性の可能性が高いバリアントがある。
  • 両眼：各スクリーニング訪問時のETDRSチャートに基づいて、両眼のBCVAが75文字（20/32）以下、35文字（20/200）以下であること。 ETDRS 文字を読むことができない小児科の被験者は、BCVA 評価にタンブリング「E」チャートを利用することがあります。

フェーズ 2 用量拡大の除外基準

•他の既知の網膜疾患変異を有するか、以前にAAV遺伝子治療製品を受け取った、ならびに研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループ 1: フェーズ 1/2 用量漸増
RAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬の用量1で治療された少なくとも18歳の男性被験者。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 3 およびグループ 4 フェーズ 1/2 用量漸増
グループ３の男性対象は少なくとも１８歳であり、グループ４の男性対象は少なくとも６歳であり、用量３のｒＡＡＶ２ｔＹＦ−ＧＲＫ１−ＲＰＧＲ治験薬で治療された。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 6 フェーズ 1/2 用量漸増
RAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬の用量6で治療された少なくとも18歳の男性被験者。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 2: フェーズ 1/2 の用量漸増
RAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬の用量2で治療された少なくとも18歳の男性被験者。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 5 フェーズ 1/2 用量漸増
少なくとも18歳の男性被験者は、用量5のrAAV2tYF-GRK1-RPGR治験薬で治療された。
生物学的：raAV2tYF-GRK1-RPGR
ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の数と割合
時間枠：0日目～36か月目
治験薬投与後36ヶ月以内に発生した、グレード3以上の局所（眼）または全身の治療中に発現した有害事象を経験した参加者の数と割合。治療中に発生した重篤なAEを含む、治療中に発生したAEを経験した参加者の数と割合。
0日目～36か月目
臨床的に関連する血液学または臨床化学パラメーターの異常を経験した参加者の数と割合。
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
未治療の眼と比較した、治療した眼の薄明微視視野測定によって測定した視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
視力の基準値からの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
スペクトルドメイン光干渉断層撮影法 (SD-OCT) によって評価された網膜構造のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
生活の質に関するアンケート回答のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
光順応視野測定による視覚機能のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
眼底画像のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
フルフィールド光感度閾値（FST）のベースラインからの変化
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目
暗順応全視野視野測定による視覚機能のベースラインからの変化（末梢治療を受けた被験者の場合）
時間枠：0日目～36か月目
0日目～36か月目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 1/2 用量漸増: 治療に伴う有害事象の数と割合
時間枠：0日目 - 36ヶ月目
0日目 - 36ヶ月目
フェーズ 1/2 用量漸増: 異常な臨床的に関連する血液学または臨床化学パラメーターを経験している参加者の数と割合
時間枠：0日目 - 36ヶ月目
0日目 - 36ヶ月目
フェーズ 2 用量拡大: 全体的な安全性評価
時間枠：0 日目 - 12 月目
安全性評価は、必要に応じて、眼科検査、有害事象報告、実験室評価、身体検査、および有効性評価の結果として収集された安全性情報に基づいて行われます。
0 日目 - 12 月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Beacon Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Matthew Feinsod, MD、Applied Genetics Technologies Corporation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月16日

一次修了 (実際)

2023年11月9日

研究の完了 (推定)

2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

2017年10月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月17日

最初の投稿 (実際)

2017年10月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月16日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGTC-RPGR-001 HORIZON

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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