Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af rAAV2tYF-GRK1-RPGR hos forsøgspersoner med X-linked Retinitis Pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer (HORIZON)

16. maj 2024 opdateret af: Beacon Therapeutics

En fase 1/2 åben-label dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) og en fase 2 randomiseret, kontrolleret, maskeret, multicenter-undersøgelse, der sammenligner to doser af AGTC-501 i Mandlige forsøgspersoner med X-bundet retinitis Pigmentosa bekræftet af en patogen variant i RPGR-genet

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en rekombinant adeno-associeret virusvektor (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) hos patienter med X-linked retinitis pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse omfatter en ikke-randomiseret, åben, fase 1/2 dosiseskaleringsdel og en fase 2 randomiseret, kontrolleret, maskeret dosisudvidelsesdel.

Cirka 30 deltagere vil blive tilmeldt dosisoptrapningsdelen af ​​undersøgelsen. Hver deltager vil modtage undersøgelsesmidlet ved subretinal injektion i det ene øje ved en enkelt lejlighed. Tilmelding vil begynde med den laveste dosis og vil kun fortsætte til højere doser efter gennemgang af sikkerhedsdata af en data- og sikkerhedsovervågningskomité (DSMC). Inden for gruppe 1 til 3 og 5 og 6 vil tilmeldingen af ​​deltagere blive forskudt med mindst 2 uger for at give tilstrækkelig tid til gennemgang af sikkerhedsoplysninger af efterforskerne og sponsor. Inden for gruppe 4 vil tilmeldingen af ​​de første 3 pædiatriske deltagere blive forskudt med mindst 2 uger for at give tilstrækkelig tid til gennemgang af sikkerhedsoplysninger af efterforskerne og sponsor. Administration af studiemiddel vil finde sted på dag 0. Der er i alt 15 besøg over cirka 36 måneder, og langsigtede opfølgningsevalueringer årligt i år 4 og 5.

Efter fase 1/2-delen af ​​undersøgelsen er afsluttet, vil ca. 12 deltagere, som ikke var en del af fase 1/2-delen af ​​undersøgelsen, blive tilmeldt dosisudvidelsesdelen af ​​undersøgelsen. Disse deltagere vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til 1 af 2 behandlingsgrupper (dvs. gruppe 1 [lav dosis] og gruppe 2 [høj dosis]). Hver deltager vil modtage den tildelte dosis af AGTC-501 i det ene øje ved en enkelt lejlighed.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
29

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 46 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for fase 1/2 dosiseskalering:

  • Mandlige forsøgspersoner i alderen 6-50 år med en dokumenteret RPGR-mutation inden for exon 1-14 og/eller ORF15 fra et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-certificeret laboratorium;
  • Klinisk diagnose af X-linked retinitis pigmentosa (XLRP);
  • Bedst korrigeret synsstyrke ikke bedre end 78 ETDRS-bogstaver (20/32) i undersøgelsesøjet;
  • Opfyld også de øvrige krav til undersøgelsen som specificeret i protokollen

Udelukkelseskriterier for fase 1/2 dosiseskalering:

• Har andre kendte retinale sygdomsmutationer eller tidligere modtaget et AAV-genterapiprodukt, samt at være ude af stand eller uvillig til at opfylde kravene i undersøgelsen

Inklusionskriterier for fase 2-dosisudvidelse:

  • Mænd mellem 8-50 år med en klinisk diagnose af XLRP med en bekræftet RPGR-mutation, som også opfylder de øvrige krav i undersøgelsen
  • Har mindst én dokumenteret patogen eller sandsynlig patogen variant i RPGR-genet inden for exon 1-14 og/eller ORF15 fra Molecular Vision Laboratory (MVL), et CLIA-certificeret laboratorium.
  • Begge øjne: Har en BCVA på højst 75 bogstaver (20/32) og ikke værre end 35 bogstaver (20/200) i begge øjne baseret på et ETDRS-diagram ved hvert screeningsbesøg. Pædiatriske personer, der ikke er i stand til at læse ETDRS-bogstaverne, kan bruge et væltende "E"-diagram til BCVA-vurderinger.

Fase 2 Udelukkelseskriterier for dosisudvidelse

• Har andre kendte retinale sygdomsmutationer eller tidligere modtaget et AAV-genterapiprodukt, samt at være ude af stand eller uvillig til at opfylde kravene i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe 1: Fase 1/2 Dosiseskalering
Mandlige forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med dosis 1 af rAAV2tYF-GRK1-RPGR studielægemiddel.
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 6 Fase 1/2 Dosiseskalering
Mandlige forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med dosis 6 af rAAV2tYF-GRK1-RPGR-studielægemidlet.
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 2: Fase 1/2 Dosiseskalering
Mandlige forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med dosis 2 af rAAV2tYF-GRK1-RPGR-studielægemidlet.
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 5 Fase 1/2 Dosiseskalering
Mandlige forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med dosis 5 af rAAV2tYF-GRK1-RPGR-studielægemidlet.
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 3 Fase 1/2 Dosiseskalering
Gruppe 3 mandlige forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med dosis 3 af rAAV2tYF-GRK1-RPGR studielægemiddel.
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 4 Fase 1/2 Dosiseskalering
Gruppe 4 mandlige forsøgspersoner mindst 6 år behandlet med dosis 3 af rAAV2tYF-GRK1-RPGR studielægemiddel.
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Antal og andel af deltagere, der oplever grad 3 eller højere lokale (okulære) eller systemiske behandlingsfremkomne bivirkninger, som opstår i løbet af de 36 måneder efter administration af studiemiddel; antal og andel af deltagere, der oplever behandlingsudspringende bivirkninger, herunder behandlingsudspringende alvorlige bivirkninger;
Dag 0 - måned 36
Antal og andel af deltagere, der oplever unormale klinisk relevante hæmatologiske eller klinisk kemiske parametre.
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i visuel funktion målt ved mesopisk mikroperimetri i det behandlede øje sammenlignet med det ubehandlede øje
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændringer fra baseline i synsstyrke
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændringer fra baseline i nethindens struktur som vurderet ved spektral-domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT)
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændringer fra baseline i svar på livskvalitetsspørgeskemaet
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændring fra baseline i visuel funktion ved lystilpasset perimetri
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændring fra baseline i fundus-billeddannelse
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændring fra baseline i fuldfelts lysfølsomhedstærskel (FST)
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Ændringer fra baseline i visuel funktion ved mørketilpasset fuldfeltperimetri (for forsøgspersoner behandlet perifert)
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1/2 Dosiseskalering: Antal og andel af behandlingsudløste bivirkninger
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Fase 1/2 dosiseskalering: Antal og andel af deltagere, der oplever unormale klinisk relevante hæmatologiske eller klinisk kemiske parametre
Tidsramme: Dag 0 - måned 36
Dag 0 - måned 36
Fase 2 Dosisudvidelse: Overordnet sikkerhedsevaluering
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Sikkerhedsevalueringen vil være baseret på oftalmiske undersøgelser, AE-rapportering, laboratorievurderinger og fysiske undersøgelser samt enhver sikkerhedsinformation indsamlet som følge af effektivitetsvurderingerne, alt efter hvad der er relevant.
Dag 0 - Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Beacon Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Matthew Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. november 2023

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. maj 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AGTC-RPGR-001 HORIZON

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger