脊髄小脳失調症タイプ 2 (ATRIL) におけるリルゾールの臨床試験 (ATRIL)
2021年6月18日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
脊髄小脳失調症2型におけるリルゾールによる多施設無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験
ATRIL は、多中心の二重盲検無作為化 2 群対照研究です。 42 人の脊髄小脳性運動失調症 2 型 (SCA2) 患者、男女とも 18 歳以上が含まれます。
リルゾール 50 mg を 1 日 2 回 (経口で) 投与するのに対し、1 つのグループはプラセボを 12 か月間投与します。
リルゾール (Rilutek®) は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) に対する市販承認済みのベンゾチアゾール薬です。 特定の患者の人工呼吸器依存または気管切開の開始を遅らせ、生存率を高める可能性があります。
運動失調症の評価と評価のためのスケール（SARA）は、M0、M6、およびM12で使用されます。 一次基準を評価するために、包含訪問と訪問3（12か月目）の間でSARAスコアが少なくとも1ポイント減少した患者の割合が計算されます。
調査の概要
詳細な説明
遺伝性小脳失調症は、遺伝的に異質な神経疾患です。
彼らは、運動失調と小脳性構音障害を特徴とし、時間の経過とともに進行し、歩行と発語の喪失を伴います。
遺伝子 ATXN1 (SCA1)、ATXN 2 (SCA2)、3 (SCA3)、CACNA1A (SCA6)、ATXN 7 (SCA7)、および TBP (SCA17) の CAG トリプレットの拡張による突然変異は、遺伝型の 50% の原因です。治療法や予防法はありません。
この第 III 相試験は、SCA2 患者のリルゾールによる治療の有効性を 12 年間測定するための、多中心、二重盲検無作為化、2 群対照試験 (1 群 50 mg リルゾール 1 日 2 回 vs 1 群 プラセボ) です。月。
改善は、SARA スコアの 1 ポイントの減少によって定義されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
42
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75013
- Durr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -遺伝的に診断されたSCA2（ATXN2のCAGトリプレット≥33）
- 18歳以上
- インフォームドコンセントの署名
- 社会保障の対象
- -SARAスコアが5以上26以下
- 発症年齢≦50歳
除外基準:
- -研究前にリルゾールで治療
- 肝毒性薬
- 活性物質または賦形剤のいずれかに対する過敏症
- リルゾールの副作用を増強することが知られている重篤な全身疾患または状態
- MRI検査の禁忌
- -別の治療試験への参加（3か月の除外期間）
- 妊娠中または授乳中
- 女性のための禁欲または効果的な避妊の欠如
- プロトコルに関する情報を理解できない
- 司法上または行政上の決定により自由を奪われた者
- 法的保護下にある、または同意できない成人の対象
- SCA2以外の運動失調症候群
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リルゾール
リルゾール PMCS 50 mg は、円形で両凸、直径 8 mm のほぼ白色のフィルムコーティング錠として提供されます。
タブレットは、20 錠のブリスターの下に保持されます。
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50 mg を 1 日 2 回（経口で）投与します
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ PMCS 50 mg は、この研究で使用されたリルゾールの外観と一致する、円形で両凸、直径 8 mm のほぼ白色のフィルムコーティング錠として提示されます。
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50 mg を 1 日 2 回（経口で）投与します
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動失調症の症状の変化（失調症の評価と評価の尺度（SARA））
時間枠：12ヶ月で。
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ベースラインから 12 か月までに、失調症の評価と評価の尺度 (SARA) が少なくとも 1 ポイント改善 (減少) した患者の割合を比較する
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12ヶ月で。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動失調症状の変化（複合小脳機能重症度（CCFS）スコア）
時間枠：12ヶ月で
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12 か月のベースラインからの CCFS スコア (複合小脳機能重症度スコア) の差を比較します。
介入群では減少が予想されます。
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12ヶ月で
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小脳外症状の変化 (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
時間枠：12ヶ月で
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12ヶ月でのベースラインからのINAS数の減少を示すことにより、小脳外症状（INAS、Inventory of Non-Ataxia Signs）の違いを比較する
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12ヶ月で
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12ヶ月生存
時間枠：12ヶ月で
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2 つの治療群間で 12 か月の患者の生存率を比較する
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12ヶ月で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：DURR Alexandra, PU-PH、Assistance Publique Hopitaux de Paris
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月17日
一次修了 (実際)
2020年12月14日
研究の完了 (実際)
2020年12月14日
試験登録日
最初に提出
2017年9月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月17日
最初の投稿 (実際)
2017年11月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月18日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P160927J
- 2017-001481-23 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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