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毛細血管拡張性運動失調症患者における感染症、腫瘍リスク、および肝疾患に対する感受性

2017年11月29日 更新者：Stefan Zielen、Johann Wolfgang Goethe University Hospital

免疫グロブリンGの置換の有無にかかわらず、毛細血管拡張性運動失調症患者における感染症、腫瘍リスク、および肝疾患に対する感受性：前向き観察研究

毛細血管拡張性運動失調症 (A-T) は、進行性小脳性運動失調、免疫不全、染色体不安定性、およびがん感受性を特徴とするまれな壊滅的なヒト劣性疾患です。 免疫不全は、感染症の再発によって表されます。 免疫グロブリンA、免疫グロブリンGサブクラス、および肺炎球菌に対する特異的抗体の欠如と同様に、リンパ球データの減少が特徴です。 現在の臨床試験の目的は、免疫グロブリンG置換療法の有無にかかわらず、A-T患者の感染の頻度、強度、期間、および免疫状態の変化、肝疾患の規模、および腫瘍リスクを調査することです。 脂肪肝および肝線維症の指標として肝臓の硬さを測定するために、一過性エラストグラフィー (FibroScan) が実行されます。 正確な体組成を調査するために、生体電気インピーダンス分析 (BIA) が実施されます。 運動失調スコアは、神経学的問題を定義するために決定されます。 すべての被験者は、感染症の症状をまとめるための日記を受け取ります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

毛細血管拡張性運動失調症 (A-T) は、進行性小脳性運動失調、免疫不全、染色体不安定性、およびがん感受性を特徴とするまれな壊滅的なヒト劣性疾患です。 免疫不全は、感染症の再発によって表されます。 多くの試験で示されているように、免疫グロブリンA、免疫グロブリンGサブクラス、および肺炎球菌に対する特異的抗体の欠如と同様に、リンパ球データの減少が特徴です。 さらに、患者は、トランスアミナーゼが増加した脂肪肝を患い、肝硬変および肝細胞癌のリスクがあります。 肝疾患の程度が感染に対する感受性に影響を与えることが知られています。 それにもかかわらず、この問題を扱った研究はわずかしかありません。

免疫不全の証明にもかかわらず、多価免疫グロブリン (IgG) は定期的に投与されていません。 独自の観察によると、免疫グロブリンによる治療にもかかわらず、気管支拡張症の発症を伴う慢性破壊性肺疾患の進行はほとんど阻止できないことが示されています。

これまでのところ、免疫グロブリンによる補充療法が感染に対する感受性を低下させるかどうかは明らかになっていません. したがって、現在の臨床試験の多くの目的は、免疫グロブリン療法の有無にかかわらず、A-T 患者の感染の頻度、強度、持続時間、ならびに免疫状態の変化、肝疾患および腫瘍リスクの尺度を調査することです。 この研究には、すべての A-T 患者で実施される 5 回の訪問が含まれます。 訪問 1、3、5 は、年次フォローアップのコンテキストで実現されます。

  • すべての被験者の体重と長さを評価する
  • 生体電気インピーダンス分析を使用して、除脂肪体重、水分コンパートメントまたは脂肪コンパートメントなどの単一の身体コンパートメントの正確な構造を分析する
  • 運動失調スコアによる神経学的状態の定義
  • 詳細な免疫状態、ワクチン接種の状態、肝臓の値、および血液中の特殊な腫瘍マーカーを取得する
  • スパイロメトリーを使用して肺機能をチェックするには
  • トランジェント エラストグラフィ (FibroScan) を使用して肝臓の硬さを測定するには
  • 感染症の症状を日記にまとめる
  • 5回立位テストで運動失調の状態と体調を調べる

訪問 2 および 4 は、研究訪問としてさらに実施されます。

  • 血液中の詳細な免疫状態を取得するには
  • スパイロメトリーを使用して肺機能をチェックするには

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Sandra Woelke, Dr.
  • 電話番号：00496930183063
  • メール：sandra.voss@kgu.de

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ドイツ
    • Hessen
      • Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
        • 募集
        • Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe University Frankfurt
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～41年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 目標グループ: 遺伝的および/または臨床的に診断された A-T
  • 年齢 2～45歳
  • 書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  • 年齢 < 2 または > 45 歳
  • 免疫系に影響を与えるその他の疾患（すなわち 糖尿病、悪性腫瘍、透析依存性腎不全)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：診断
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：A-T患者

免疫グロブリンG置換の有無にかかわらず、2歳から45歳までのA-T患者

  • 生体電気インピーダンス分析
  • 採血
  • トランジェントエラストグラフィー（FibroScan）
  • 運動失調スコア
  • 5回の立位テスト
診断テスト：生体電気インピーダンス分析
磁場を生成し、体内の電位差を検出することにより、単一の身体コンパートメントの正確な組成を決定できるようにする電気物理測定
診断テスト：採血
血液サンプルは飲酒患者から採取されます
診断テスト：トランジェントエラストグラフィー（FibroScan）
FibroScan は、超音波を使用して脂肪肝および肝線維化の指標として肝臓の硬さを測定する非侵襲的なツールです。
診断テスト：運動失調スコア
クロックゲザー運動失調スコアは 0 ～ 35 ポイントの範囲で、0 は症状がないことを意味し、35 は疾患の最終段階を表します。 運動失調に関連する7つの症状が含まれます：構音障害、意図振戦、歩行失調、立位、動揺運動障害、上肢および下肢
診断テスト：5回の立位テスト
このテストでは、個人が椅子に 5 回連続して立って座るのに必要な時間を測定します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
A-Tの感染症
時間枠：24ヶ月
免疫グロブリンG置換の有無にかかわらず、A-T患者における感染の頻度、重症度および強度の評価
24ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
肝疾患
時間枠：24ヶ月
A-T患者の肝酵素による肝疾患の程度とトランジェントエラストグラフィー（Fibroscan）による構造変化の評価
24ヶ月
がんリスク
時間枠：24ヶ月
A-T患者における腫瘍マーカーの評価
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Johann Wolfgang Goethe University Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Stefan Zielen, Prof. Dr.、Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe-University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年10月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2018年9月30日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年9月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年4月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年11月29日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年11月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年11月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年11月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • InfectionandLiver_AT2016

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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