毛細血管拡張性運動失調症患者における感染症、腫瘍リスク、および肝疾患に対する感受性
免疫グロブリンGの置換の有無にかかわらず、毛細血管拡張性運動失調症患者における感染症、腫瘍リスク、および肝疾患に対する感受性：前向き観察研究
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
毛細血管拡張性運動失調症 (A-T) は、進行性小脳性運動失調、免疫不全、染色体不安定性、およびがん感受性を特徴とするまれな壊滅的なヒト劣性疾患です。 免疫不全は、感染症の再発によって表されます。 多くの試験で示されているように、免疫グロブリンA、免疫グロブリンGサブクラス、および肺炎球菌に対する特異的抗体の欠如と同様に、リンパ球データの減少が特徴です。 さらに、患者は、トランスアミナーゼが増加した脂肪肝を患い、肝硬変および肝細胞癌のリスクがあります。 肝疾患の程度が感染に対する感受性に影響を与えることが知られています。 それにもかかわらず、この問題を扱った研究はわずかしかありません。
免疫不全の証明にもかかわらず、多価免疫グロブリン (IgG) は定期的に投与されていません。 独自の観察によると、免疫グロブリンによる治療にもかかわらず、気管支拡張症の発症を伴う慢性破壊性肺疾患の進行はほとんど阻止できないことが示されています。
これまでのところ、免疫グロブリンによる補充療法が感染に対する感受性を低下させるかどうかは明らかになっていません. したがって、現在の臨床試験の多くの目的は、免疫グロブリン療法の有無にかかわらず、A-T 患者の感染の頻度、強度、持続時間、ならびに免疫状態の変化、肝疾患および腫瘍リスクの尺度を調査することです。 この研究には、すべての A-T 患者で実施される 5 回の訪問が含まれます。 訪問 1、3、5 は、年次フォローアップのコンテキストで実現されます。
- すべての被験者の体重と長さを評価する
- 生体電気インピーダンス分析を使用して、除脂肪体重、水分コンパートメントまたは脂肪コンパートメントなどの単一の身体コンパートメントの正確な構造を分析する
- 運動失調スコアによる神経学的状態の定義
- 詳細な免疫状態、ワクチン接種の状態、肝臓の値、および血液中の特殊な腫瘍マーカーを取得する
- スパイロメトリーを使用して肺機能をチェックするには
- トランジェント エラストグラフィ (FibroScan) を使用して肝臓の硬さを測定するには
- 感染症の症状を日記にまとめる
- 5回立位テストで運動失調の状態と体調を調べる
訪問 2 および 4 は、研究訪問としてさらに実施されます。
- 血液中の詳細な免疫状態を取得するには
- スパイロメトリーを使用して肺機能をチェックするには
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
Hessen
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Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
- 募集
- Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe University Frankfurt
-
コンタクト：
- Sandra Wölke, Dr.
- 電話番号：004969630183063
- メール：sandra.voss@kgu.de
-
コンタクト：
- Stefan Zielen, Prof. Dr.
- 電話番号：004969630183063
- メール：stefan.zielen@kgu.de
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 目標グループ: 遺伝的および/または臨床的に診断された A-T
- 年齢 2～45歳
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 年齢 < 2 または > 45 歳
- 免疫系に影響を与えるその他の疾患（すなわち 糖尿病、悪性腫瘍、透析依存性腎不全)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：A-T患者
免疫グロブリンG置換の有無にかかわらず、2歳から45歳までのA-T患者
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磁場を生成し、体内の電位差を検出することにより、単一の身体コンパートメントの正確な組成を決定できるようにする電気物理測定
血液サンプルは飲酒患者から採取されます
FibroScan は、超音波を使用して脂肪肝および肝線維化の指標として肝臓の硬さを測定する非侵襲的なツールです。
クロックゲザー運動失調スコアは 0 ～ 35 ポイントの範囲で、0 は症状がないことを意味し、35 は疾患の最終段階を表します。
運動失調に関連する7つの症状が含まれます：構音障害、意図振戦、歩行失調、立位、動揺運動障害、上肢および下肢
このテストでは、個人が椅子に 5 回連続して立って座るのに必要な時間を測定します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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A-Tの感染症
時間枠：24ヶ月
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免疫グロブリンG置換の有無にかかわらず、A-T患者における感染の頻度、重症度および強度の評価
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24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肝疾患
時間枠：24ヶ月
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A-T患者の肝酵素による肝疾患の程度とトランジェントエラストグラフィー（Fibroscan）による構造変化の評価
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24ヶ月
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がんリスク
時間枠：24ヶ月
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A-T患者における腫瘍マーカーの評価
|
24ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Stefan Zielen, Prof. Dr.、Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe-University
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- InfectionandLiver_AT2016
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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生体電気インピーダンス分析の臨床試験
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