Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podatność na infekcje, ryzyko nowotworu i choroby wątroby u pacjentów z ataksją teleangiektazją

29 listopada 2017 zaktualizowane przez: Stefan Zielen, Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Podatność na infekcje, ryzyko nowotworu i choroby wątroby u pacjentów z ataksją teleangiektazją z substytucją immunoglobuliny G i bez niej: prospektywne badanie obserwacyjne

Ataxia-telangiectasia (A-T) to rzadka, wyniszczająca choroba recesywna u ludzi, charakteryzująca się postępującą ataksją móżdżkową, niedoborem odporności, niestabilnością chromosomów i podatnością na raka. Niedobór odporności objawia się nawracającymi infekcjami. Charakteryzuje się zmniejszonymi danymi dotyczącymi limfocytów, jak również brakiem immunoglobuliny A, podklas immunoglobuliny G i swoistych przeciwciał przeciwko pneumokokom. Celem niniejszego badania klinicznego jest zbadanie częstości, nasilenia i czasu trwania infekcji oraz zmian statusu immunologicznego, wymiaru choroby wątroby i ryzyka nowotworu u pacjentów z A-T, z i bez terapii substytucyjnej immunoglobuliną G. Przejściowa elastografia (FibroScan) zostanie przeprowadzona w celu zmierzenia sztywności wątroby jako wskaźnika stłuszczenia wątroby i zwłóknienia wątroby. Analiza impedancji bioelektrycznej (BIA) jest przeprowadzana w celu zbadania dokładnego składu ciała. Ataxia Score służy do definiowania problemów neurologicznych. Każdy badany otrzymuje dzienniczek, w którym zapisuje objawy infekcji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Ataksja teleangiektazja (A-T) jest rzadką, wyniszczającą ludzką chorobą recesywną, charakteryzującą się postępującą ataksją móżdżkową, niedoborem odporności, niestabilnością chromosomów i podatnością na raka. Niedobór odporności objawia się nawracającymi infekcjami. Charakteryzuje się zmniejszonymi danymi dotyczącymi limfocytów, jak również brakiem immunoglobuliny A, podklas immunoglobulin G i swoistych przeciwciał przeciwko pneumokokom, co wykazano w wielu badaniach. Dodatkowo chorzy cierpią na stłuszczenie wątroby z podwyższoną aktywnością aminotransferaz i są narażeni na ryzyko marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego. Wiadomo, że rozmiar choroby wątroby wpływa na podatność na infekcje. Niemniej jednak istnieje tylko kilka badań poświęconych temu problemowi.

Pomimo udowodnionego niedoboru odporności immunoglobuliny wielowartościowe (IgG) nie są podawane regularnie. Z własnych obserwacji wynika, że ​​pomimo leczenia immunoglobulinami trudno jest powstrzymać postęp przewlekłej wyniszczającej choroby płuc z rozwojem rozstrzeni oskrzeli.

Do tej pory nie jest jasne, czy terapia substytucyjna immunoglobulinami zmniejsza podatność na infekcje. Dlatego celem niniejszego badania klinicznego jest zbadanie częstości, intensywności i czasu trwania infekcji, a także zmian statusu immunologicznego, miary choroby wątroby i ryzyka nowotworu u pacjentów z A-T, z i bez immunoglobuliny. Badanie obejmuje pięć wizyt, które przeprowadza się u wszystkich pacjentów z A-T. Wizyty 1, 3, 5 realizowane są w ramach corocznych wizyt kontrolnych:

  • Aby ocenić wagę i długość wszystkich przedmiotów
  • Aby przeanalizować dokładną strukturę pojedynczych przedziałów ciała, takich jak masa beztłuszczowa, przedział wodny lub przedział tłuszczowy, za pomocą analizy impedancji bioelektrycznej
  • Aby określić stan neurologiczny na podstawie oceny ataksji
  • Aby uzyskać szczegółowy status immunologiczny, status szczepień i wartości wątrobowe, a także specjalne markery nowotworowe we krwi
  • Aby sprawdzić czynność płuc za pomocą spirometrii
  • Pomiar sztywności wątroby za pomocą przejściowej elastografii (FibroScan)
  • Zebrać wszelkie objawy infekcji za pomocą dziennika
  • Zbadanie stanu ataksji i kondycji fizycznej za pomocą testu pięciokrotnego siadania i wstawania

Wizyta 2 i 4 prowadzona jest dodatkowo jako wizyta studyjna:

  • Aby uzyskać szczegółowy status immunologiczny we krwi
  • Aby sprawdzić czynność płuc za pomocą spirometrii

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60590
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe University Frankfurt
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 41 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • grupa celowa: genetycznie i/lub klinicznie zdiagnozowana A-T
  • wiek 2-45 lat
  • pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • wiek < 2 lub > 45 lat
  • inne choroby mające wpływ na układ odpornościowy (np. cukrzyca, nowotwór złośliwy, niewydolność nerek zależna od dializy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Pacjenci A-T

Pacjenci z A-T w wieku od 2 do 45 lat z substytucją G immunoglobuliny lub bez niej

  • Analiza impedancji bioelektrycznej
  • rysunek krwi
  • elastografia przejściowa (FibroScan)
  • punktacja ataksji
  • Test pięć razy z pozycji siedzącej do stojącej
Test diagnostyczny: analiza impedancji bioelektrycznej
Pomiar elektrofizyczny, który pozwala określić dokładny skład pojedynczych przedziałów ciała poprzez wytworzenie pola magnetycznego i wykrycie różnicy potencjałów przez ciało
Test diagnostyczny: rysunek krwi
Próbki krwi pobierane są od trzeźwych pacjentów
Test diagnostyczny: elastografia przejściowa (FibroScan)
FibroScan to nieinwazyjne narzędzie do pomiaru sztywności wątroby jako wskaźnika stłuszczenia wątroby i zwłóknienia wątroby za pomocą ultradźwięków
Test diagnostyczny: punktacja ataksji
Skala ataksji Klockgether waha się od 0 do 35 punktów, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 35 oznacza końcowe stadium choroby. Obejmuje siedem objawów związanych z ataksją: dyzartrię, drżenie zamiarowe, ataksję chodu, postawy, dysdiadochokinezę, kończynę górną i kończynę dolną
Test diagnostyczny: Test pięć razy z pozycji siedzącej do stojącej
Test mierzy całkowity czas, jaki jest potrzebny, aby osoba wstała i usiadła na krześle pięć razy w serii

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Infekcje w A-T
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena częstości, ciężkości i intensywności zakażeń u pacjentów z A-T z substytucją immunoglobuliny G i bez niej
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Choroba wątroby
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena stopnia choroby wątroby mierzona za pomocą enzymów wątrobowych i zmian strukturalnych za pomocą przejściowej elastografii (Fibroscan) u pacjentów z A-T
24 miesiące
Ryzyko raka
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena markerów nowotworowych u pacjentów z A-T
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Stefan Zielen, Prof. Dr., Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe-University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 września 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • InfectionandLiver_AT2016

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami