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原発性難治性疾患または骨および/または骨髄のサルベージ治療に対する反応が不完全な高リスク神経芽細胞腫患者に対するナキシタマブ

2026年7月29日 更新者：Y-mAbs Therapeutics

原発性難治性疾患または骨および/または骨髄のサルベージ治療に対する反応が不完全な高リスク神経芽細胞腫患者における抗体ナキシタマブ (hu3F8) および顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) のピボタル第 2 相試験

原発性難治性疾患または骨および/または骨髄のサルベージ治療に対する反応が不完全な高リスク神経芽細胞腫患者と診断された小児および成人は、ナキシタマブおよび顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) で最大 101 週間治療されます。 患者は、最初の投与後 5 年間追跡されます。

hu3F8としても知られるナキシタマブは、GD2を標的とするヒト化モノクローナル抗体です

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

各患者は、最初のナキシタマブ投与後、最大 101 週間治療を受けます。 治験訪問の終了後、各患者は長期フォローアップに入り、最初の治療サイクルから最大5年間監視されます。

各治験サイクルは、ナキシタマブ投与の開始に先立って、250 μg/m2/日で投与される顆粒球-マクロファージ コロニー刺激因子 (GM-CSF) の 5 日間 (-4 日目から 0 日目) で開始されます。 その後、GM-CSF を 1 ～ 5 日目に 500 µg/m2/日で投与します。標準治療として、ナキシタマブを 1、3、および 5 日目に 3 mg/kg/日で投与し、1 サイクルあたり合計 9​​ mg/kg を投与します。

治療サイクルは、完全奏効または部分奏効まで 4 週間 (±1 週間) ごとに繰り返され、続いて 4 週間 (±1 週間) ごとに 5 サイクルが追加されます。 その後のサイクルは、調査員の裁量で、最初の注入から 101 週間まで 8 週間 (±2 週間) ごとに繰り返されます。 最後のサイクルから約 8 週間後に治療が終了し、その後も長期的なフォローアップが続けられます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
122

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • イタリア
      • Rome、イタリア
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa、Genoa、イタリア、16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan、Milan、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • インド
      • Mumbai、インド、400012
        • Tata Memorial Centre
  • カナダ
      • Toronto、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville、スペイン
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz、ドイツ
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg、ドイツ
        • University Hospital Regensburg
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong、香港
        • Hong Kong Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -国際神経芽細胞腫反応基準に従って定義された神経芽細胞腫の診断
  • 骨および/または骨髄で評価可能な原発性難治性疾患またはサルベージ治療に対する不完全な反応（安定した疾患、軽度の反応および部分的な反応を含む両方の場合）のいずれかを有する高リスク神経芽細胞腫患者。
  • -平均余命は6ヶ月以上

除外基準:

  • -GM-CSFの初回投与前3週間以内の化学療法または免疫療法を含む全身抗がん療法
  • 評価可能な骨および骨髄外の神経芽細胞腫
  • 既存の主要な臓器機能障害 > グレード 2、難聴、血液学的状態、腎臓および肝機能を除く
  • 生命を脅かす活発な感染症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：GM-CSF + ナキシタマブ
各治験サイクルは、ナキシタマブ投与開始前に 250 μg/m2/日で 5 日間の GM-CSF を投与して開始します。 その後、GM-CSF を 1 ～ 5 日目に 500 µg/m2/日で投与します。標準治療として、ナキシタマブを 1、3、および 5 日目に 3 mg/kg/日で投与し、1 サイクルあたり合計 9​​ mg/kg を投与します。 治療サイクルは、CRまたはPRまで4週間ごとに繰り返され、その後4週間ごとにさらに5サイクル（±1週間）繰り返されます。 その後のサイクルは、調査員の裁量で、最初の注入から 101 週間まで 8 週間 (±2 週間) ごとに繰り返されます。 治療終了後、患者は治療訪問終了後最大3年間の長期フォローアップに入ります。
生物学的：GM-CSF + ナキシタマブ
顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) およびヒト化 IgG1 モノクローナル GD2 抗体

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ナキシタマブ治療中の奏効率
時間枠：101週間
123I-MIBG基準で修正された国際神経芽細胞腫反応基準（INRC）に従って一元的に評価されるナキシタマブ治療期間中の全体的な客観的奏効率（ORR）およびMIBGの非活発な病変に対する18F FDG-PETの使用後。
101週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：101週間
安全性は、CTCAE バージョン 4.0 に従って等級付けされた有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率によって評価されます。
101週間
対応期間 (DoR)
時間枠：101週間
患者の反応から病気の進行までの時間。
101週間
完全回答率
時間枠：101週間
完全奏効 (CR) 率は、治療期間中に国際神経芽細胞腫奏効基準 (INRC) 基準に従って CR を経験した患者の割合として定義されます。
101週間
ナキシタマブの最大血清濃度（cmax）の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの最大血清濃度の計算が計算され、記述統計量で要約されます。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの最小血清濃度（cmin）の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの最小血清濃度の計算が計算され、記述統計で要約されます。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブのクリアランスの評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブのクリアランスの計算が計算され、記述統計で要約されます。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの分布量の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの分布量の計算が計算され、記述統計で要約されます。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの曲線下面積 (AUC) の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブのAUCの計算が計算され、記述統計で要約されます。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの終末半減期 (t½) の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ナキシタマブの t½ の計算が計算され、記述統計量で要約されます。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
抗薬物抗体 (ADA) 形成の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
ADA形成は、多層アプローチに従って調査されます。スクリーニング確認-滴定分析に加えて、抗ナキシタマブ抗体の潜在的な中和効果を調べるためのリガンド結合アッセイ。
ナキシタマブ投与前 - 552時間
静脈内（IV）オピオイド使用（サイクル 1）
時間枠：6時間
サイクル1中のIVオピオイドの使用は、ナキシタマブの注入の2時間前から注入終了の4時間後までに投与されたIVモルヒネ（または同等のオピオイド）の総用量として定義されます
6時間
静脈内（IV）オピオイド使用（全サイクル）
時間枠：101週間
試験中の各サイクルでの IV オピオイドの使用は、ナキシタマブの注入の 2 時間前から注入終了の 4 時間後まで投与される IV モルヒネ (または同等のオピオイド) の総用量として定義されます
101週間
入院日数（サイクル1）
時間枠：4週間
サイクル 1 中のナキシタマブに関連する入院日数。宿泊日数として定義されます。 プロトコルで指定された評価（例：PKサンプリング）または非医学的状況のためにのみ必要な入院は除外されます
4週間
ヒト抗薬物抗体（ADA）陽性患者の安全性
時間枠：101週間
試験参加時にADAが陽性の患者では、CTCAE、バージョン4.0に従って等級分けされたAEおよびSAEの発生率によって安全性が評価されます。
101週間
外来で行われた注入の数
時間枠：101週間
外来で行われた注入の数
101週間
外来で行われる注入の割合
時間枠：101週間
外来で行われる注入の割合
101週間
ADA陽性患者における有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：101週間
安全性は、ADA陽性患者におけるCTCAEバージョン4.0に従って等級付けされた有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率によって評価されます。
101週間
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：5年
PFS は、ナキシタマブの最初の 1 回目の注入から、疾患の進行または死亡のいずれか早い方までの時間として定義されます。
5年
全生存
時間枠：5年
ナキシタマブの初回投与日から何らかの原因による死亡日までの間隔。
5年
幸福度と活動レベル
時間枠：39日
幸福度と活動レベルは経時的に測定され、世話人によって評価されます
39日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Y-mAbs Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年4月3日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年6月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年11月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年12月5日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年12月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年7月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月29日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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