原発性難治性疾患または骨および/または骨髄のサルベージ治療に対する反応が不完全な高リスク神経芽細胞腫患者に対するナキシタマブ
2026年7月29日 更新者：Y-mAbs Therapeutics
原発性難治性疾患または骨および/または骨髄のサルベージ治療に対する反応が不完全な高リスク神経芽細胞腫患者における抗体ナキシタマブ (hu3F8) および顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) のピボタル第 2 相試験
原発性難治性疾患または骨および/または骨髄のサルベージ治療に対する反応が不完全な高リスク神経芽細胞腫患者と診断された小児および成人は、ナキシタマブおよび顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) で最大 101 週間治療されます。 患者は、最初の投与後 5 年間追跡されます。
hu3F8としても知られるナキシタマブは、GD2を標的とするヒト化モノクローナル抗体です
調査の概要
詳細な説明
各患者は、最初のナキシタマブ投与後、最大 101 週間治療を受けます。 治験訪問の終了後、各患者は長期フォローアップに入り、最初の治療サイクルから最大5年間監視されます。
各治験サイクルは、ナキシタマブ投与の開始に先立って、250 μg/m2/日で投与される顆粒球-マクロファージ コロニー刺激因子 (GM-CSF) の 5 日間 (-4 日目から 0 日目) で開始されます。 その後、GM-CSF を 1 ～ 5 日目に 500 µg/m2/日で投与します。標準治療として、ナキシタマブを 1、3、および 5 日目に 3 mg/kg/日で投与し、1 サイクルあたり合計 9 mg/kg を投与します。
治療サイクルは、完全奏効または部分奏効まで 4 週間 (±1 週間) ごとに繰り返され、続いて 4 週間 (±1 週間) ごとに 5 サイクルが追加されます。 その後のサイクルは、調査員の裁量で、最初の注入から 101 週間まで 8 週間 (±2 週間) ごとに繰り返されます。 最後のサイクルから約 8 週間後に治療が終了し、その後も長期的なフォローアップが続けられます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
122
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- The Royal Glasgow Children's Hospital
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- University Hospital Southampton
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Rome、イタリア
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Genoa
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Genoa、Genoa、イタリア、16147
- Giannina Gaslini Hospital
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Milan
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Milan、Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Dei Tumori
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Mumbai、インド、400012
- Tata Memorial Centre
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Toronto、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Seville、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet
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Hamburg、ドイツ
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Mainz、ドイツ
- Johannes Gutenberg-Universität
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Regensburg、ドイツ
- University Hospital Regensburg
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Hong Kong、香港
- Queen Mary Hospital
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Hong Kong、香港
- Hong Kong Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -国際神経芽細胞腫反応基準に従って定義された神経芽細胞腫の診断
- 骨および/または骨髄で評価可能な原発性難治性疾患またはサルベージ治療に対する不完全な反応（安定した疾患、軽度の反応および部分的な反応を含む両方の場合）のいずれかを有する高リスク神経芽細胞腫患者。
- -平均余命は6ヶ月以上
除外基準:
- -GM-CSFの初回投与前3週間以内の化学療法または免疫療法を含む全身抗がん療法
- 評価可能な骨および骨髄外の神経芽細胞腫
- 既存の主要な臓器機能障害 > グレード 2、難聴、血液学的状態、腎臓および肝機能を除く
- 生命を脅かす活発な感染症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GM-CSF + ナキシタマブ
各治験サイクルは、ナキシタマブ投与開始前に 250 μg/m2/日で 5 日間の GM-CSF を投与して開始します。
その後、GM-CSF を 1 ～ 5 日目に 500 µg/m2/日で投与します。標準治療として、ナキシタマブを 1、3、および 5 日目に 3 mg/kg/日で投与し、1 サイクルあたり合計 9 mg/kg を投与します。
治療サイクルは、CRまたはPRまで4週間ごとに繰り返され、その後4週間ごとにさらに5サイクル（±1週間）繰り返されます。
その後のサイクルは、調査員の裁量で、最初の注入から 101 週間まで 8 週間 (±2 週間) ごとに繰り返されます。
治療終了後、患者は治療訪問終了後最大3年間の長期フォローアップに入ります。
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顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) およびヒト化 IgG1 モノクローナル GD2 抗体
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ナキシタマブ治療中の奏効率
時間枠：101週間
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123I-MIBG基準で修正された国際神経芽細胞腫反応基準（INRC）に従って一元的に評価されるナキシタマブ治療期間中の全体的な客観的奏効率（ORR）およびMIBGの非活発な病変に対する18F FDG-PETの使用後。
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101週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：101週間
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安全性は、CTCAE バージョン 4.0 に従って等級付けされた有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率によって評価されます。
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101週間
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対応期間 (DoR)
時間枠：101週間
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患者の反応から病気の進行までの時間。
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101週間
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完全回答率
時間枠：101週間
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完全奏効 (CR) 率は、治療期間中に国際神経芽細胞腫奏効基準 (INRC) 基準に従って CR を経験した患者の割合として定義されます。
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101週間
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ナキシタマブの最大血清濃度（cmax）の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの最大血清濃度の計算が計算され、記述統計量で要約されます。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの最小血清濃度（cmin）の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの最小血清濃度の計算が計算され、記述統計で要約されます。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブのクリアランスの評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブのクリアランスの計算が計算され、記述統計で要約されます。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの分布量の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの分布量の計算が計算され、記述統計で要約されます。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの曲線下面積 (AUC) の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブのAUCの計算が計算され、記述統計で要約されます。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの終末半減期 (t½) の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ナキシタマブの t½ の計算が計算され、記述統計量で要約されます。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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抗薬物抗体 (ADA) 形成の評価
時間枠：ナキシタマブ投与前 - 552時間
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ADA形成は、多層アプローチに従って調査されます。スクリーニング確認-滴定分析に加えて、抗ナキシタマブ抗体の潜在的な中和効果を調べるためのリガンド結合アッセイ。
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ナキシタマブ投与前 - 552時間
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静脈内（IV）オピオイド使用（サイクル 1）
時間枠：6時間
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サイクル1中のIVオピオイドの使用は、ナキシタマブの注入の2時間前から注入終了の4時間後までに投与されたIVモルヒネ（または同等のオピオイド）の総用量として定義されます
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6時間
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静脈内（IV）オピオイド使用（全サイクル）
時間枠：101週間
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試験中の各サイクルでの IV オピオイドの使用は、ナキシタマブの注入の 2 時間前から注入終了の 4 時間後まで投与される IV モルヒネ (または同等のオピオイド) の総用量として定義されます
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101週間
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入院日数（サイクル1）
時間枠：4週間
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サイクル 1 中のナキシタマブに関連する入院日数。宿泊日数として定義されます。
プロトコルで指定された評価（例：PKサンプリング）または非医学的状況のためにのみ必要な入院は除外されます
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4週間
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ヒト抗薬物抗体（ADA）陽性患者の安全性
時間枠：101週間
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試験参加時にADAが陽性の患者では、CTCAE、バージョン4.0に従って等級分けされたAEおよびSAEの発生率によって安全性が評価されます。
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101週間
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外来で行われた注入の数
時間枠：101週間
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外来で行われた注入の数
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101週間
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外来で行われる注入の割合
時間枠：101週間
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外来で行われる注入の割合
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101週間
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ADA陽性患者における有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：101週間
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安全性は、ADA陽性患者におけるCTCAEバージョン4.0に従って等級付けされた有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率によって評価されます。
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101週間
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：5年
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PFS は、ナキシタマブの最初の 1 回目の注入から、疾患の進行または死亡のいずれか早い方までの時間として定義されます。
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5年
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全生存
時間枠：5年
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ナキシタマブの初回投与日から何らかの原因による死亡日までの間隔。
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5年
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幸福度と活動レベル
時間枠：39日
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幸福度と活動レベルは経時的に測定され、世話人によって評価されます
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39日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月3日
一次修了 (実際)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2028年4月1日
試験登録日
最初に提出
2017年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月5日
最初の投稿 (実際)
2017年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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