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重度の血友病Aの治療歴のある小児患者におけるWilateの薬物動態、有効性、安全性、および免疫原性

2020年12月21日 更新者：Octapharma

重度の血友病 A の治療歴のある小児患者におけるウィレートの薬物動態、有効性、安全性、および免疫原性を調査するための臨床研究

治療歴のある重度の血友病 A の小児における Wilate の薬物動態、有効性、安全性、および免疫原性を調査するための前向き、非対照、国際的、多施設共同第 3 相試験

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
11

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ
        • "National Children's Specialized Clinic "OKHMATDYT"
      • Lviv、ウクライナ
        • "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"
  • ロシア連邦
      • Kirov、ロシア連邦
        • Kirov SSC Hematology and Transfusiology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～11年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 病歴によると、重度の血友病A（FVIII：Cの1％未満）
  2. 1歳から12歳未満の男性患者
  3. -少なくとも50日間のFVIII濃縮物による以前の治療（ED）
  4. 免疫能力 (CD4+ カウント >200/μL)
  5. -患者の両親または法定後見人によって得られた、完全に通知された書面による署名付きの同意、および子供の発達段階と知的能力に応じて、研究関連の手順が実行される前の患者によるインフォームドコンセント。

スクリーニング訪問と PK 訪問の間の間隔は 30 日を超えてはなりません。 30 日の間隔を超えた場合は、CD4+ カウントの測定を繰り返す必要があり、登録する患者の 200/μL を超えている必要があります (つまり、選択基準 No. 4)。

除外基準:

  1. 血友病A以外の凝固障害
  2. -中央研究所によって決定された、スクリーニング時のFVIII阻害活性（≥0.6 BU）または検出可能なFVIII阻害抗体（BethesdaアッセイのNijmegen修正を使用した≥0.6 BU）の履歴
  3. 重度の肝臓または腎臓疾患 (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALAT] およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ [ASAT] レベル > 正常上限の 5 倍、クレアチニン > 120 μmol/L)
  4. -アルファインターフェロン、プレドニゾン（> 10 mg /日相当）、または類似の薬などの免疫調節薬（抗レトロウイルス化学療法以外）を受けている、または受ける予定の患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：すべての患者
すべての患者は、予防的治療のために Wilate を受けます。 患者は、必要に応じて、破綻出血イベントの治療のために Wilate も受け取ります。
薬：ウィレート
von Willebrand factor / Factor VIII (血漿由来)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (曲線下面積 (AUC))
時間枠：ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 AUC を計算するための測定単位は、時間 (h) x 国際単位 (IU)/デシリットル (dL) です。
ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
ウィレートに対する FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (曲線下面積 [AUC] 正規化 (AUCNorm))
時間枠：ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間

Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 投与量に対して正規化された平均曲線下面積 (AUCnorm) を Wilate について計算しました。

使用した測定単位は、AUCを用量で割ったものです。
ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (半減期 (h))
時間枠：ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 半減期を計算する単位は時間です。
ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (最大血漿濃度)
時間枠：ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間

FVIII:C の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 FVIII:C の最大血漿濃度は、PK 試験に参加した患者で測定された FVIII:C 値に基づいて計算されました。

最大血漿濃度の測定単位は、国際単位 (IU)/デシリットル (dL) です。
ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間)
時間枠：ウィレートの単回投与後48時間
Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 Tmax の計算単位は時間 (h) です。
ウィレートの単回投与後48時間
FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (平均滞留時間 (MRT))
時間枠：ウィレートの単回投与後48時間
Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 MRT の計算単位は時間です。
ウィレートの単回投与後48時間
FVIII:Cの薬物動態（PK）評価（分布量（Vd））
時間枠：ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 Vd の計算単位は、デシリットル (dL)/キログラム (kg) です。
ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
FVIII:C の薬物動態 (PK) 評価 (クリアランス)
時間枠：ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
Wilate の第 VIII 因子凝固活性 (FVIII:C) の PK 評価は、1 段階 (OS) アッセイを使用して決定されました。 クリアランスを計算するための測定単位は、デシリットル (dL)/時間 (h)/キログラム (kg) です。
ウィレートの単回投与後、0時間、0.25時間、1時間、6時間、24時間、48時間
FVIII:C のインクリメンタル インビボ リカバリ (IVR)
時間枠：ウィレートの単回投与後48時間

増分 IVR は、ベースラインですべての患者から決定され、1 段階 (OS) アッセイ (50 IU/kg に標準化) を使用して決定されました。

IVR の計算単位はキログラム (kg) / デシリットル (dL) です。
ウィレートの単回投与後48時間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
総年間出血率 (TABR)
時間枠：6ヵ月

IMP の初回投与から試験完了までの期間の出血イベント (BE) の総数を、IMP の初回投与から試験完了までの期間 (年) で割った値。

手術期間、およびこれらの期間内に発生した BE は、TABR の計算から除外されます。
6ヵ月
年間自然出血率 (SABR)
時間枠：6ヵ月

SABR は、TABR と同様に計算されます。 IMP の初回投与から試験完了までの期間における自然出血イベント (BE) の総数を、IMP の初回投与から試験完了までの期間 (年数) で割った値。

手術期間、およびこれらの期間内に発生した BE は、SABR の計算から除外されます。
6ヵ月
画期的出血イベント（BE）の治療におけるウィレートの有効性
時間枠：6ヵ月
Wilate による治療に成功した BE の割合は、患者日誌で患者によって (オンサイト治療の場合は治験責任医師と一緒に) 評価されました。 すべての BE の治療効果は、事前に定義された 4 段階評価尺度 (「優良」、「良好」、「中等度」、「なし」) を使用して評価されました。 「優れた」は、「1 回の注射後約 8 時間以内に突然の痛みの緩和および/または客観的な出血の兆候の明確な改善」 (最良の結果) として定義されました。 「良好」とは、「注射後約 8 ～ 12 時間以内に明確な痛みの緩和および/または出血の徴候の改善が見られ、完全に解消するには最大 2 回の注射が必要」と定義されました。 「優良」または「良好」と評価されたすべての有効性評価は、「治療に成功した」と見なされました。 「中程度」は「最初の注射後約 12 時間以内におそらくまたはわずかな有益な効果」と定義され、「なし」は「12 時間以内に改善がない、または症状が悪化した」と定義されました。
6ヵ月
ウィレート消費データ: 研究の週あたりのウィレートの平均用量
時間枠：6ヵ月
予防を受けているすべての患者の研究の 1 週間あたりの Wilate の平均消費量 (IU/kg)
6ヵ月
経時的なウィレートの漸進的な生体内回復（IVR）
時間枠：ベースライン、および 3 か月と 6 か月の治療
IU/kg で投与された単位用量あたりの IU/dl での FVIII:C 活性の上昇は、1 段階 (OS) アッセイを使用して、ベースライン、3 か月および 6 か月ですべての患者について決定されました。
ベースライン、および 3 か月と 6 か月の治療
ABO 式血液型と FVIII:C のウィレート半減期との関連 (OS アッセイ)
時間枠：6ヵ月
分散分析 (ANOVA) は、探索的な意味で使用され、ABO 血液型と Wilate の FVIII:C 半減期との間の関連の可能性を評価しました。 これは、1 段階 (OS) アッセイで平均平方を計算することによって分析されました。
6ヵ月
VWF:Ag 濃度と FVIII:C の Wilate 半減期との関連
時間枠：6ヵ月
分散分析 (ANOVA) を探索的な意味で使用して、VWF:Ag と Wilate の FVIII:C 半減期との関連の可能性を評価しました。 これは、1 段階 (OS) アッセイで平均平方を計算することによって分析されました。
6ヵ月
研究を通して有害事象（AE）の数を監視することによるWilateの安全性と忍容性
時間枠：6ヵ月
各訪問時（予定されているか予定外かにかかわらず）、AEは治験責任医師によって記録されます。 さらに、治験責任医師は記録された出来事について患者の日記をチェックします。
6ヵ月
ウィレートの免疫原性: 6 ヶ月で FVIII 阻害活性を有する参加者の数
時間枠：6ヵ月
ＦＶＩＩＩインヒビター活性は、各研究来院時に決定された：スクリーニング、ＰＫ、１４日目来院、３０日目来院、３ヶ月来院および注射前の６ヶ月来院。
6ヵ月
ベースライン（BL）と研究終了の間のパルボウイルス B19 セロコンバージョンの数によって測定されるウイルスの安全性
時間枠：6ヵ月
ウイルスの安全性は、パルボウイルス B19 抗体検査用の血漿サンプルを採取してから、PK 訪問時に Wilate を最初に注射することによって評価されました。 スクリーニングで陰性のすべての患者は、研究完了の来院時に再度検査されました。 BLと研究終了の間のパルボウイルスB19セロコンバージョンの数が記録されました
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Octapharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年11月22日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2018年11月3日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2018年11月3日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年12月13日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年12月13日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年12月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年1月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年12月21日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • WIL-30

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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