Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik, effekt, säkerhet och immunogenicitet hos Wilate hos tidigare behandlade pediatriska patienter med svår hemofili A

21 december 2020 uppdaterad av: Octapharma

Klinisk studie för att undersöka farmakokinetiken, effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten hos Wilate hos tidigare behandlade pediatriska patienter med svår hemofili A

En prospektiv, icke-kontrollerad, internationell, multicenter fas 3-studie för att undersöka farmakokinetiken, effekten, säkerheten och immunogeniciteten hos Wilates hos tidigare behandlade barn med svår hemofili A

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
11

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Kirov, Ryska Federationen
        • Kirov SSC Hematology and Transfusiology
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • "National Children's Specialized Clinic "OKHMATDYT"
      • Lviv, Ukraina
        • "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 11 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Svår hemofili A (<1% FVIII:C) enligt medicinsk historia
  2. Manliga patienter i åldern 1 till <12 år
  3. Tidigare behandling med ett FVIII-koncentrat i minst 50 exponeringsdagar (ED)
  4. Immunokompetens (CD4+-antal >200/μL)
  5. Frivilligt givet, fullt informerat skriftligt och undertecknat samtycke som erhållits av patientens förälder eller vårdnadshavare och, beroende på barnets utvecklingsstadium och intellektuella kapacitet, informerat samtycke av patienterna innan några studierelaterade procedurer utförs

Intervallet mellan screeningbesöket och PK-besöket bör inte överstiga 30 dagar. Om 30-dagarsintervallet överskrids, ska bestämning av CD4+-talet upprepas och måste vara >200/μL för att patienter ska kunna registreras (d.v.s. inklusionskriterium nr. 4).

Exklusions kriterier:

  1. Alla koagulationsrubbningar förutom hemofili A
  2. Historik med FVIII-hämmaraktivitet (≥0,6 BU) eller detekterbara FVIII-hämmande antikroppar (≥0,6 BU med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen) vid screening, enligt det centrala laboratoriet
  3. Allvarliga lever- eller njursjukdomar (nivåer av alaninaminotransferas [ALAT] och aspartattransaminas [ASAT] >5 gånger den övre normalgränsen, kreatinin >120 μmol/L)
  4. Patienter som får eller är planerade att få immunmodulerande läkemedel (andra än antiretroviral kemoterapi), såsom alfa-interferon, prednison (motsvarande >10 mg/dag) eller liknande läkemedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: Alla patienter
Alla patienter kommer att få Wilate för profylaktisk behandling. Patienterna kommer också att få Wilate för behandling av genombrottsblödningar vid behov
Läkemedel: Wilate
von Willebrand faktor / Faktor VIII (plasma härledd)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetisk (PK) bedömning (Area Under the Curve (AUC)) av FVIII:C
Tidsram: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Måttenheterna för att beräkna AUC är timmar (h) x internationella enheter (IE)/deciliter (dL).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (Area Under the Curve [AUC] Normaliserad (AUCNorm)) av FVIII:C för Wilate
Tidsram: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate

PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Medelarean under kurvan normaliserad för den administrerade dosen (AUCnorm) beräknades för Wilate.

De använda måttenheterna var AUC dividerat med dos.
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (halveringstid (h)) av FVIII:C
Tidsram: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Måttenheterna för att beräkna halveringstiden är timmar.
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (maximal plasmakoncentration) för FVIII:C
Tidsram: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate

PK-bedömningar av FVIII:C bestämdes med användning av enstegsanalyser (OS). Den maximala plasmakoncentrationen av FVIII:C beräknades baserat på FVIII:C-värdena uppmätta hos patienterna som deltog i PK-studien.

Måttenheter för maximal plasmakoncentration är internationella enheter (IE)/deciliter (dL)
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (tid att nå maximal plasmakoncentration (Tmax)) av FVIII:C
Tidsram: 48 timmar efter en engångsdos av Wilate
PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Måttenheterna för att beräkna Tmax är timmar (h).
48 timmar efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (medeluppehållstid (MRT)) av FVIII:C
Tidsram: 48 timmar efter en engångsdos av Wilate
PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Måttenheterna för att beräkna MRT är timmar.
48 timmar efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (distributionsvolym (Vd)) av FVIII:C
Tidsram: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Måttenheterna för att beräkna Vd är deciliter (dL)/ kilogram (kg).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
Farmakokinetisk (PK) bedömning (clearance) av FVIII:C
Tidsram: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
PK-bedömningar av faktor VIII-koagulantaktiviteten (FVIII:C) för Wilate bestämdes med användning av enstegsanalys (OS). Måttenheterna för att beräkna frigång är deciliter (dL)/ timmar (h)/ kilogram (kg).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h och 48h efter en engångsdos av Wilate
Inkrementell in vivo återhämtning (IVR) av FVIII:C
Tidsram: 48 timmar efter en engångsdos av Wilate

Den inkrementella IVR bestämdes från alla patienter vid baslinjen bestämdes med hjälp av enstegsanalys (OS) (standardiserad till 50 IE/kg).

Måttenheterna för att beräkna IVR är kilogram (kg) / deciliter (dL)
48 timmar efter en engångsdos av Wilate

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total årlig blödningsfrekvens (TABR)
Tidsram: 6 månader

Det totala antalet blödningshändelser (BE) under tidsperioden mellan den första dosen av IMP och studiens avslutande besök, dividerat med varaktigheten (i år) mellan den första dosen av IMP och studiens avslutande besök.

Operationsperioder och BE som inträffar inom dessa perioder kommer att exkluderas från beräkningen av TABR.
6 månader
Spontan årlig blödningsfrekvens (SABR)
Tidsram: 6 månader

SABR beräknades i analogi med TABR. Det totala antalet spontana blödningshändelser (BEs) under tidsperioden mellan den första dosen av IMP och studiens avslutande besök, dividerat med varaktigheten (i år) mellan den första dosen av IMP och studiens slutbesök.

Operationsperioder och BE som inträffar inom dessa perioder kommer att exkluderas från beräkningen av SABR.
6 månader
Effektiviteten av Wilate vid behandling av genombrottsblödningshändelser (BE)
Tidsram: 6 månader
Andelen BE som framgångsrikt behandlats med Wilate bedömdes av patienten (tillsammans med utredaren vid behandling på plats) i en patientdagbok. Behandlingseffektiviteten för alla BEs utvärderades med hjälp av en fördefinierad fyragradig skala: "utmärkt", "bra", "måttlig", "ingen". "Utmärkt" definierades som "abrupt smärtlindring och/eller entydig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion" (bästa resultat); "bra" definierades som "definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8-12 timmar efter en injektion, vilket kräver upp till 2 injektioner för fullständig lösning". Alla effektbedömningar som bedömdes som antingen "utmärkt" eller "bra" ansågs vara "behandlade med framgång". "Måttlig" definierades som "trolig eller lätt gynnsam effekt inom cirka 12 timmar efter den första injektionen" och "ingen" definierades som "ingen förbättring inom 12 timmar, eller förvärrade symtom".
6 månader
Wilate-konsumtionsdata: Genomsnittlig dos Wilate per studievecka
Tidsram: 6 månader
Den genomsnittliga konsumtionen av Wilate per vecka av studien (IE/kg) för alla patienter som får profylax
6 månader
Inkrementell in Vivo Recovery (IVR) av Wilate över tiden
Tidsram: Baslinje och 3 och 6 månaders behandling
Ökningen av FVIII:C-aktivitet i IE/dl per enhetsdos administrerad i IE/kg bestämdes för alla patienter vid baslinjen, 3 och 6 månader, med användning av enstegsanalysen (OS).
Baslinje och 3 och 6 månaders behandling
Samband mellan ABO-blodtyp och FVIII:C-halveringstid för Wilate (OS-analys)
Tidsram: 6 månader
Variansanalys (ANOVA) användes i en utforskande mening för att bedöma ett möjligt samband mellan ABO-blodgruppen och FVIII:C-halveringstiden för Wilate. Detta analyserades genom att beräkna medelkvadraten i en enstegsanalys (OS).
6 månader
Samband mellan VWF:Ag-koncentration och FVIII:C-halveringstid för Wilate
Tidsram: 6 månader
Variansanalys (ANOVA) användes i en utforskande mening för att bedöma ett möjligt samband mellan VWF:Ag och FVIII:C-halveringstiden för Wilate. Detta analyserades genom att beräkna medelkvadraten i en enstegsanalys (OS).
6 månader
Säkerhet och tolerabilitet för Wilate genom att övervaka antalet biverkningar (AE) under hela studien
Tidsram: 6 månader
Vid varje besök (oavsett om det är schemalagt eller oplanerat) kommer biverkningar att dokumenteras av utredaren under hela studien. Dessutom kommer utredaren att kontrollera patientdagböckerna för eventuella dokumenterade händelser.
6 månader
Immunogenicitet av Wilate: Antal deltagare med FVIII-hämmaraktivitet vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
FVIII-hämmaraktivitet bestämdes vid varje studiebesök: screening, PK, besök dag 14, besök dag 30, 3 månaders besök och 6 månaders besök före injektion.
6 månader
Virussäkerhet mätt med antalet med Parvovirus B19 serokonversioner mellan baslinje (BL) och studieslut
Tidsram: 6 månader
Virussäkerheten utvärderades genom att ta ett plasmaprov för parvovirus B19-antikroppstestning före den första injektionen av Wilate vid PK-besöket. Alla patienter som var negativa vid screening testades igen vid studiebesöket. Antalet Parvovirus B19-serokonversioner mellan BL och slutet av studien registrerades
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Octapharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
22 november 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
3 november 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
3 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
13 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 december 2017

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
18 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
19 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 december 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • WIL-30

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar