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: 移行: ルマカフトル/イヴァカフトルからテザカフトル/イヴァカフトルへの移行に関する観察研究 (テズ/イヴァ)

2024年1月2日 更新者：Jennifer Taylor-Cousar、National Jewish Health

: 移行: ルマカフトル/イヴァカフトルからテザカフトル/イヴァカフトル (Tez/Iva) への移行の汗の塩化物への影響と臨床転帰に関する観察研究

この研究は、Orkambi の使用から tez/iva に移行した 12 歳以上の患者を対象とした臨床転帰および検査結果に関する単一施設研究です。 臨床測定値および検査室測定値は、ベースライン、tez/iva 開始後 1 か月後、3 か月後、および 6 か月後に測定されます。 事前に指定された 6 か月後のベースラインからの変化が報告されます。 研究への参加期間は約6か月となります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

嚢胞性線維症（CF）治療薬の開発は、以前はこの病気の徴候と症状を対象としていたが、過去5年間で、CFの基本的な欠損を治療する2つの薬剤、イバカフトル（iva）とルマカフトル/イバカトル（lum/iva）が承認された。 。 このクラスの薬剤は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）モジュレーターと考えられており、ピロカルピンイオントフォレシスと汗採取によって測定されるCFTR機能、および肺機能、体格指数（BMI）、増悪率、患者報告の質などの臨床転帰をさまざまに改善します。人生の。

IVA を受けた G551D 変異を持つ患者では、1 秒間の予測呼気量パーセント (ppFEV1) のベースラインからの絶対変化によって測定されるように、汗の塩化物の顕著な減少と肺機能の顕著な改善が見られました。 lum/iva および tez/iva の第 III 相試験で評価された臨床転帰は類似しており、肺機能、肺増悪率、BMI、および CFQ-R スコアが含まれていました。 汗塩化物量の改善と肺機能との相関関係は乏しく、臨床転帰と相関する汗塩化物量の変化の最小閾値はまだ定義されていませんが、移行によって汗塩化物量の増加が引き起こされるかどうかも判明していません。ある薬剤から別の薬剤に変更すると、臨床転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。 lum/iva と tez/iva の第 III 相試験の結果は類似しており、tez/iva には、肯定的な臨床有効性データ、薬物間相互作用の少なさなど、lum/iva よりも患者と医療従事者にとって魅力的なものとなる可能性が高い 3 つの利点があります。 、および改善された許容プロファイル。

tez/iva の承認後、F508del CFTR のホモ接合性を持つ患者に対する tez/iva の急速な摂取が期待されます。 lum/iva から tez/iva への移行の結果、汗の塩化物が増加し、臨床転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。 この研究は、CFTR機能、肺の健康、胃腸の健康、全身の健康に対する移行の影響を評価することに加えて、患者がlum/ivaからtez/ivaに移行する根拠を明らかにすることを目的としています。 汗の塩化物に変化がないか、臨床的に重要性のない小さな変化が存在しない可能性はありますが、患者が lum/iva から tez/iva に移行する際に体系的にデータを収集することで、安全性の問題を迅速に特定することが可能になります。 米国は常に新しい治療薬の承認と償還において先頭に立っているため、この移行に関する私たちの経験は、世界の他の地域の医師や患者に対する米国の行動の指針となるでしょう。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
5

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Heatlh

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

F508del 変異のコピーが 2 つある嚢胞性線維症。

説明

包含基準:

  • CFの確定診断
  • 12歳以上の男性または女性の被験者
  • スパイロメトリー検査を再現可能に実行する能力
  • テザカフトル/イバカフトルで治療する医師の決定 (Smydeko)
  • 書面によるインフォームドコンセントまたは同意を理解し、署名し、研究の要件に従う能力
  • 訪問前に少なくとも 1 か月間 orkambi を継続的に使用 1

除外基準:

  • テザカフトルおよび/またはイバカフトルに対する過敏症の病歴
  • 患者の安全性またはデータの品質を損なうと治験責任医師が判断した状態または異常の存在
  • -訪問1の前2週間以内に経口、吸入、または静脈内の抗生物質（IV）または全身性コルチコステロイドで治療された急性下部気道症状
  • 訪問1の前12週間以内に大手術または外傷性手術を受けた患者
  • 妊娠の可能性のある女性の場合: 訪問 1 で妊娠検査陽性
  • 各来院前に少なくとも6時間絶食（腸管栄養なしを含む）できない、またはその気がない
  • -訪問1の4週間以内に新たな慢性治療を開始
  • 訪問1の前28日以内に治験薬を使用した
  • -訪問1前の28日以内の慢性経口コルチコステロイドの使用
  • -訪問1の前28日以内に2つ以上の抗生物質（経口、IV、および/または吸入）による非結核性抗酸菌（NTM）感染症の治療
  • 肺または肝臓の移植歴、または臓器移植のリスト

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
6か月後のベースラインからの汗の塩化物濃度の変化（ミリモル/リットル）を報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
汗の塩化物は、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節機能の尺度です。 計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
ベースラインから 6 か月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
医師ごとの移行の根拠に関するアンケート
時間枠：1日（訪問1時にアンケート1回）
治療医師がルマカフトル/イバカフトルからテザカフトル/イバカフトルに移行した理由を判断するためのアンケート
1日（訪問1時にアンケート1回）
被験者ごとの移行の根拠に関するアンケート
時間枠：1日（訪問1時にアンケート1回）
ルマカフトル/イバカトルからテザカフトル/イバカフトルへの被験者の移行理由を判断するためのアンケート
1日（訪問1時にアンケート1回）
肺の増悪
時間枠：研究参加の1年前（同意時）および研究参加中
経口または点滴の抗生物質を必要とする肺の増悪の数
研究参加の1年前（同意時）および研究参加中
6 か月後のベースラインからの予測パーセント (ppFEV1) 値の変化を報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
肺活量測定による肺機能、1 秒間の予測努力呼気量のパーセント。 計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
ベースラインから 6 か月まで
6か月後の嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）呼吸器領域スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
CF 関連の生活の質の尺度は、検証された CF 固有の患者報告結果 (PRO) です。 PRO のこの部分は呼吸器症状に特化しています。 各ドメインのスケール スコアは 0 (最悪の状態) から 100 (最良の状態) までの範囲であり、スコアが高いほど呼吸領域の健康状態が良好であることを示します。
ベースラインから 6 か月まで
6か月後のベースラインからの体重変化（キログラム単位）を報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
体重は CF の栄養状態を反映しており、CFTR の調整により改善することが期待されます。 計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
ベースラインから 6 か月まで
6 か月後のベースラインからの BMI の変化 (kg/m^2) 報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
BMI は CF の栄養状態を反映しており、CFTR の調整により改善することが期待されます。 計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
ベースラインから 6 か月まで
6ヵ月後の便中エラスターゼ測定値が検出不能または正常である人の数が報告対象として事前に指定されている
時間枠：6ヵ月
糞便エラスターゼ (マイクログラム/グラム)。 糞便エラスターゼは膵臓機能の尺度です。100 mcg/g 未満は重度の膵外分泌機能不全を示し、100 ～ 200 mcg/g は中等度から軽度の機能不全を示し、200 を超える場合は正常な膵臓機能を示します。 この数は、6 か月時点で糞便エラスターゼ レベルが検出不能か正常レベルの参加者の数を表し、6 か月時点での膵臓機能の変化を示しています。
6ヵ月
胃腸症状トラッカースコアのベースラインから6か月までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
外分泌膵臓機能不全（EPI）GI 症状トラッカーは、トラッカーを完了した人が認識する、治療が GI 症状に及ぼす影響を測定することを目的としています。 参加者は、ほぼ常にあるものからまったくないものまでのスケール (スケール 4 ～ 1) で 24 の症状の質問に答えます。 スコアが高いほど、消化管症状に関連する課題/問題が多いことを反映します。 この結果測定の目的で、サブスケールを組み合わせて合計スコアを計算しました (最小スコア 24、最大スコア 96)。 6か月後のベースラインからの合計スコアの差を計算して、GI症状の全体的な平均変化を測定しました。
ベースラインから 6 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Jewish Health

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS、National Jewish Health

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年3月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年11月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年11月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年2月5日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年2月22日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年2月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年1月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年1月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HS-3145

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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