: 移行: ルマカフトル/イヴァカフトルからテザカフトル/イヴァカフトルへの移行に関する観察研究 (テズ/イヴァ)
: 移行: ルマカフトル/イヴァカフトルからテザカフトル/イヴァカフトル (Tez/Iva) への移行の汗の塩化物への影響と臨床転帰に関する観察研究
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
嚢胞性線維症（CF）治療薬の開発は、以前はこの病気の徴候と症状を対象としていたが、過去5年間で、CFの基本的な欠損を治療する2つの薬剤、イバカフトル（iva）とルマカフトル/イバカトル（lum/iva）が承認された。 。 このクラスの薬剤は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）モジュレーターと考えられており、ピロカルピンイオントフォレシスと汗採取によって測定されるCFTR機能、および肺機能、体格指数（BMI）、増悪率、患者報告の質などの臨床転帰をさまざまに改善します。人生の。
IVA を受けた G551D 変異を持つ患者では、1 秒間の予測呼気量パーセント (ppFEV1) のベースラインからの絶対変化によって測定されるように、汗の塩化物の顕著な減少と肺機能の顕著な改善が見られました。 lum/iva および tez/iva の第 III 相試験で評価された臨床転帰は類似しており、肺機能、肺増悪率、BMI、および CFQ-R スコアが含まれていました。 汗塩化物量の改善と肺機能との相関関係は乏しく、臨床転帰と相関する汗塩化物量の変化の最小閾値はまだ定義されていませんが、移行によって汗塩化物量の増加が引き起こされるかどうかも判明していません。ある薬剤から別の薬剤に変更すると、臨床転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。 lum/iva と tez/iva の第 III 相試験の結果は類似しており、tez/iva には、肯定的な臨床有効性データ、薬物間相互作用の少なさなど、lum/iva よりも患者と医療従事者にとって魅力的なものとなる可能性が高い 3 つの利点があります。 、および改善された許容プロファイル。
tez/iva の承認後、F508del CFTR のホモ接合性を持つ患者に対する tez/iva の急速な摂取が期待されます。 lum/iva から tez/iva への移行の結果、汗の塩化物が増加し、臨床転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。 この研究は、CFTR機能、肺の健康、胃腸の健康、全身の健康に対する移行の影響を評価することに加えて、患者がlum/ivaからtez/ivaに移行する根拠を明らかにすることを目的としています。 汗の塩化物に変化がないか、臨床的に重要性のない小さな変化が存在しない可能性はありますが、患者が lum/iva から tez/iva に移行する際に体系的にデータを収集することで、安全性の問題を迅速に特定することが可能になります。 米国は常に新しい治療薬の承認と償還において先頭に立っているため、この移行に関する私たちの経験は、世界の他の地域の医師や患者に対する米国の行動の指針となるでしょう。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Heatlh
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- CFの確定診断
- 12歳以上の男性または女性の被験者
- スパイロメトリー検査を再現可能に実行する能力
- テザカフトル/イバカフトルで治療する医師の決定 (Smydeko)
- 書面によるインフォームドコンセントまたは同意を理解し、署名し、研究の要件に従う能力
- 訪問前に少なくとも 1 か月間 orkambi を継続的に使用 1
除外基準:
- テザカフトルおよび/またはイバカフトルに対する過敏症の病歴
- 患者の安全性またはデータの品質を損なうと治験責任医師が判断した状態または異常の存在
- -訪問1の前2週間以内に経口、吸入、または静脈内の抗生物質（IV）または全身性コルチコステロイドで治療された急性下部気道症状
- 訪問1の前12週間以内に大手術または外傷性手術を受けた患者
- 妊娠の可能性のある女性の場合: 訪問 1 で妊娠検査陽性
- 各来院前に少なくとも6時間絶食（腸管栄養なしを含む）できない、またはその気がない
- -訪問1の4週間以内に新たな慢性治療を開始
- 訪問1の前28日以内に治験薬を使用した
- -訪問1前の28日以内の慢性経口コルチコステロイドの使用
- -訪問1の前28日以内に2つ以上の抗生物質（経口、IV、および/または吸入）による非結核性抗酸菌（NTM）感染症の治療
- 肺または肝臓の移植歴、または臓器移植のリスト
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6か月後のベースラインからの汗の塩化物濃度の変化（ミリモル/リットル）を報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
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汗の塩化物は、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節機能の尺度です。
計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
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ベースラインから 6 か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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医師ごとの移行の根拠に関するアンケート
時間枠：1日（訪問1時にアンケート1回）
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治療医師がルマカフトル/イバカフトルからテザカフトル/イバカフトルに移行した理由を判断するためのアンケート
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1日（訪問1時にアンケート1回）
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被験者ごとの移行の根拠に関するアンケート
時間枠：1日（訪問1時にアンケート1回）
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ルマカフトル/イバカトルからテザカフトル/イバカフトルへの被験者の移行理由を判断するためのアンケート
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1日（訪問1時にアンケート1回）
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肺の増悪
時間枠：研究参加の1年前（同意時）および研究参加中
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経口または点滴の抗生物質を必要とする肺の増悪の数
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研究参加の1年前（同意時）および研究参加中
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6 か月後のベースラインからの予測パーセント (ppFEV1) 値の変化を報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
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肺活量測定による肺機能、1 秒間の予測努力呼気量のパーセント。
計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
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ベースラインから 6 か月まで
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6か月後の嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）呼吸器領域スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
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CF 関連の生活の質の尺度は、検証された CF 固有の患者報告結果 (PRO) です。
PRO のこの部分は呼吸器症状に特化しています。
各ドメインのスケール スコアは 0 (最悪の状態) から 100 (最良の状態) までの範囲であり、スコアが高いほど呼吸領域の健康状態が良好であることを示します。
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ベースラインから 6 か月まで
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6か月後のベースラインからの体重変化（キログラム単位）を報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
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体重は CF の栄養状態を反映しており、CFTR の調整により改善することが期待されます。
計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
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ベースラインから 6 か月まで
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6 か月後のベースラインからの BMI の変化 (kg/m^2) 報告対象として事前に指定
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
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BMI は CF の栄養状態を反映しており、CFTR の調整により改善することが期待されます。
計算は、ベースラインから 6 か月後の平均変化までの平均変化を表します。
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ベースラインから 6 か月まで
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6ヵ月後の便中エラスターゼ測定値が検出不能または正常である人の数が報告対象として事前に指定されている
時間枠：6ヵ月
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糞便エラスターゼ (マイクログラム/グラム)。
糞便エラスターゼは膵臓機能の尺度です。100 mcg/g 未満は重度の膵外分泌機能不全を示し、100 ～ 200 mcg/g は中等度から軽度の機能不全を示し、200 を超える場合は正常な膵臓機能を示します。
この数は、6 か月時点で糞便エラスターゼ レベルが検出不能か正常レベルの参加者の数を表し、6 か月時点での膵臓機能の変化を示しています。
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6ヵ月
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胃腸症状トラッカースコアのベースラインから6か月までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
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外分泌膵臓機能不全（EPI）GI 症状トラッカーは、トラッカーを完了した人が認識する、治療が GI 症状に及ぼす影響を測定することを目的としています。
参加者は、ほぼ常にあるものからまったくないものまでのスケール (スケール 4 ～ 1) で 24 の症状の質問に答えます。
スコアが高いほど、消化管症状に関連する課題/問題が多いことを反映します。
この結果測定の目的で、サブスケールを組み合わせて合計スコアを計算しました (最小スコア 24、最大スコア 96)。
6か月後のベースラインからの合計スコアの差を計算して、GI症状の全体的な平均変化を測定しました。
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ベースラインから 6 か月まで
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS、National Jewish Health
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- HS-3145
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
嚢胞性線維症 (CF)の臨床試験
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The Hospital for Sick Children積極的、募集していないグループ 1: 健全なコントロール | グループ 2: 安定した CF | グループ 3: CFTR 調節因子療法を受けることが期待される CF 参加者 | グループ 4: トリプル併用モジュレーター療法を開始する 4 ～ 8 歳の CF 参加者カナダ
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University of Nottingham募集
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Chris GossUniversity of Pennsylvania; Cystic Fibrosis Foundationまだ募集していません
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The Hospital for Sick Childrenまだ募集していません
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Meyer Children's Hospital IRCCS募集
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Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustUniversity of Sheffield募集