Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

: PŘECHOD: Observační studie přechodu z Lumacaftoru/Ivacaftoru na Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

2. ledna 2024 aktualizováno: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

: PŘECHOD: Observační studie účinků na chlorid potu a klinické výsledky přechodu z Lumacaftoru/Ivacaftoru na Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

Tato studie je jednocentrovou studií klinických a laboratorních výsledků u pacientů ≥ 12 let, kteří přecházejí z užívání Orkambi na tez/iva. Klinická a laboratorní měření budou měřena na začátku, 1 měsíc, 3 měsíce a 6 měsíců po zahájení tez/iva. Bude hlášena změna od výchozí hodnoty po 6 měsících předem specifikovaných. Délka studijní účasti bude přibližně 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Zatímco vývoj léčby cystické fibrózy (CF) se dříve zaměřoval na příznaky a symptomy onemocnění, v posledních 5 letech byly schváleny dva léky, které léčí základní defekt u CF, ivakaftor (iva) a lumakaftor/ivakaftor (lum/iva). . Tato třída léků, které se považují za modulátory regulátoru transmembrační vodivosti (CFTR) u cystické fibrózy, variabilně zlepšují funkci CFTR měřenou pilokarpinovou iontoforézou a sběrem potu a klinické výsledky včetně plicních funkcí, indexu tělesné hmotnosti (BMI), četnosti exacerbací a kvality hlášené pacientem života.

U pacientů s mutací G551D, kteří dostávali iva, došlo k výraznému snížení chloridů v potu a výraznému zlepšení funkce plic, jak bylo měřeno absolutní změnou procenta předpokládaného výdechového objemu za 1 sekundu od výchozí hodnoty (ppFEV1). Klinické výsledky hodnocené ve studiích fáze III lum/iva a tez/iva byly podobné a zahrnovaly plicní funkce, četnost plicních exacerbací, BMI a skóre CFQ-R. Zatímco korelace mezi zlepšením chloridu v potu a funkcí plic je slabá a minimální práh pro změnu chloridu v potu, který koreluje s klinickými výsledky, musí být ještě definován, nebylo také stanoveno, zda zvýšení chloridu v potu způsobené přechodem z jednoho léku na druhý by nepříznivě ovlivnily klinické výsledky. Výsledky mezi studiemi fáze III lum/iva a tez/iva byly podobné, tez/iva má tři výhody, díky kterým bude pravděpodobně pro pacienty a poskytovatele přitažlivější než lum/iva, včetně pozitivních údajů o klinické účinnosti, méně lékových interakcí a zlepšený profil tolerance.

Po schválení tez/iva se očekává rychlé vychytávání tez/iva u pacientů homozygotních pro F508del CFTR; v důsledku přechodu z lum/iva na tez/iva se zvýší chlorid potu, což může mít nepříznivý dopad na klinické výsledky. Tato studie si klade za cíl určit důvody pro přechod pacienta z lum/iva na tez/iva, kromě toho zhodnotit dopad přechodu na funkci CFTR, plicní zdraví, gastrointestinální zdraví a celkové zdraví. I když je možné, že nedojde k žádné změně chloridů v potu nebo k malým změnám, které nemají klinický význam, systematický sběr dat při přechodu pacientů z lum/iva na tez/iva by umožnil rychlou identifikaci jakýchkoli bezpečnostních problémů. Vzhledem k tomu, že USA jsou vždy v čele se schvalováním a proplácením nových terapeutik, naše zkušenosti s tímto přechodem pomohou řídit jejich chování pro lékaře a pacienty ve zbytku světa.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Heatlh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Cystická fibróza se 2 kopiemi mutace F508del.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF
  • Mužské nebo ženské subjekty starší nebo rovné 12 letům
  • Schopnost reprodukovatelně provádět spirometrické testování
  • Rozhodnutí lékaře o léčbě tezacaftorem/ivakaftorem (Smydeko)
  • Schopnost porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas nebo souhlas a splnit požadavky studie
  • Nepřetržité užívání orkambi po dobu nejméně 1 měsíce před návštěvou 1

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza přecitlivělosti na tezakaftor a/nebo ivakaftor
  • Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu údajů
  • Jakékoli akutní příznaky dolních cest dýchacích léčených perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky (IV) nebo systémovými kortikosteroidy během 2 týdnů před návštěvou 1
  • Velký nebo traumatický chirurgický zákrok do 12 týdnů před návštěvou 1
  • Pro ženy ve fertilním věku: pozitivní těhotenský test při návštěvě 1
  • Neschopnost nebo ochotu držet hladovku (včetně žádné enterální sondové výživy) alespoň 6 hodin před každou návštěvou
  • Zahájení jakékoli nové chronické terapie během 4 týdnů před návštěvou 1
  • Použití vyšetřovaného činidla během 28 dnů před návštěvou 1
  • Užívání chronických perorálních kortikosteroidů během 28 dnů před návštěvou 1
  • Léčba netuberkulózní mykobakteriální (NTM) infekce, sestávající ze dvou antibiotik (perorálních, IV a/nebo inhalačních) nebo rovných dvěma antibiotikům během 28 dnů před návštěvou 1
  • Transplantace plic nebo jater v anamnéze nebo seznam pro transplantaci orgánů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v koncentraci chloridu potu v milimolech/litr od výchozí hodnoty za 6 měsíců Předběžně specifikováno k nahlášení
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Chlorid potu je měřítkem funkce regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy. Výpočty představují průměrnou změnu od výchozí hodnoty k průměrné změně za 6 měsíců.
Základní až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zdůvodnění přechodu podle dotazníku pro lékaře
Časové okno: 1 den (dotazník se dělá jednou při návštěvě 1)
Dotazník ke zjištění důvodu ošetřujícího lékaře k přechodu na tezakaftor/ivakaftor z lumakaftoru/ivakaftoru
1 den (dotazník se dělá jednou při návštěvě 1)
Zdůvodnění dotazníku přechodu podle předmětu
Časové okno: 1 den (dotazník se dělá jednou při návštěvě 1)
Dotazník k určení důvodu subjektu pro přechod na tezacaftor/ivacaftor z lumakaftoru/ivakaftoru
1 den (dotazník se dělá jednou při návštěvě 1)
Plicní exacerbace
Časové okno: Jeden rok před vstupem do studie (doba souhlasu) a během účasti na studii
Počet plicních exacerbací vyžadujících perorální nebo IV antibiotika
Jeden rok před vstupem do studie (doba souhlasu) a během účasti na studii
Změna v procentech předpokládané hodnoty (ppFEV1) od výchozího stavu za 6 měsíců Předem specifikováno k ohlášení
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Plicní funkce pomocí spirometrie, procento předpokládaného usilovného výdechového objemu za 1 sekundu. Výpočty představují průměrnou změnu od výchozí hodnoty k průměrné změně za 6 měsíců.
Základní až 6 měsíců
Změna skóre respirační domény revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) od výchozího stavu po 6 měsících
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Měření kvality života související s CF je validovaný, pro CF specifický, pacientem hlášený výsledek (PRO). Tato část PRO je specifická pro respirační symptomy. Škálované skóre pro každou doménu se pohybuje od 0 (nejhorší stav) do 100 (nejlepší stav), přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší zdraví v respirační doméně.
Základní až 6 měsíců
Změna hmotnosti v kilogramech od výchozího stavu za 6 měsíců Předběžně specifikováno k nahlášení
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Hmotnost je odrazem stavu výživy u CF a očekává se, že se zlepší s modulací CFTR. Výpočty představují průměrnou změnu od výchozí hodnoty k průměrné změně za 6 měsíců.
Základní až 6 měsíců
Změna BMI v kg/m^2 Od výchozího stavu za 6 měsíců Předběžně specifikováno k ohlášení
Časové okno: Základní až 6 měsíců
BMI je odrazem stavu výživy u CF a očekává se, že se zlepší s modulací CFTR. Výpočty představují průměrnou změnu od výchozí hodnoty k průměrné změně za 6 měsíců.
Základní až 6 měsíců
Počet lidí s nedetekovatelným nebo normálním měřením fekální elastázy po 6 měsících Předem specifikováno k nahlášení
Časové okno: 6 měsíců
Fekální elastáza v mikrogramech/gram. Fekální elastáza je měřítkem pankreatické funkce: méně než 100 mcg/g znamená těžkou exokrinní pankreatickou insuficienci, 100-200 mcg/g znamená střední až mírnou insuficienci, větší než 200 znamená normální funkci pankreatu. Počet představuje počet účastníků s buď nedetekovatelnou hladinou fekální elastázy, nebo normální hladinou po 6 měsících, což ukazuje na změnu funkce pankreatu po 6 měsících.
6 měsíců
Změna skóre sledování gastrointestinálních příznaků od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Sledovač GI symptomů exokrinní pankreatické insuficience (EPI) je určen k měření dopadu léčby na GI symptomy, které vnímá osoba, která sledovač dokončí. Účastníci odpovídají na 24 symptomových otázek na škále od téměř vždy do nikdy (škála 4 až 1). Vyšší skóre odráží více problémů/problémů souvisejících s GI symptomy. Pro účely tohoto měření výsledku byly subškály kombinovány, aby se vypočítalo celkové skóre (minimální skóre 24, maximální skóre 96). Rozdíl celkových skóre od výchozí hodnoty po 6 měsících byl vypočítán pro měření průměrné celkové změny GI symptomů.
Základní až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Jewish Health

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. ledna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HS-3145

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cystická fibróza (CF)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení