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アミロイド心筋症におけるAG10の研究

2022年10月24日 更新者：Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

症候性トランスサイレチン アミロイド心筋症患者における AG10 の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学に関する第 2 相無作為化プラセボ対照用量範囲試験

このプロスペクティブ、無作為化、多施設、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、用量範囲研究は、安定した心臓の背景に投与されたプラセボと比較して、AG10の安全性、忍容性、PK（薬物動態）およびPD（薬力学）を評価します失敗療法。 スクリーニングと無作為化の後に、28 日間の盲検プラセボ対照治療期間が続きます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

症候性トランスサイレチン アミロイド心筋症患者における AG10 の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学に関する第 2 相、無作為化、プラセボ対照、用量範囲研究。

この研究の主な目的は、症候性トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTRCM) の成人患者に投与された AG10 の安全性と忍容性を評価することです。

この研究は、18歳から90歳までの症候性ATTR-CMを有する45人の男性および/または女性患者における第2相、無作為化、プラセボ対照、用量範囲研究です。

すべての用量が十分に許容される場合、各患者の研究への参加期間は28日間の治療になります。 さらに、治療前に 28 日間のスクリーニング期間と、最終フォローアップ訪問の前に 30 日間のフォローアップ期間があります。

このプロスペクティブ、無作為化、多施設共同、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、用量範囲研究では、AG10 の安全性、忍容性、PK および PD を、安定した心不全治療の背景に投与されたプラセボと比較して評価します。 スクリーニングと無作為化の後に、28 日間の盲検プラセボ対照治療期間が続きます。 この研究の副次的な目的は、症候性 ATTRCM 患者に 1 日 2 回経口投与された AG10 の薬物動態 (PK) を特徴付け、トランスサイレチン (TTR) 安定化の確立されたアッセイによって評価される AG10 の薬力学 (PD) 特性を説明することです。蛍光プローブ排除（FPE）アッセイとウエスタンブロット、および症候性ATTRCMの成人患者におけるAG10の薬物動態薬力学（PKPD）関係を説明します。

適格な患者は、1:1:1 の比率でプラセボまたは 1 日 2 回投与される AG10 の 2 つの異なる用量のいずれかに無作為に割り付けられます。 登録された患者の最低 30% が変異型 ATTR-CM になります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
49

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02127
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29424
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～90年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -書面によるインフォームドコンセントフォームを理解し、署名する能力を持っています。これは、研究手順の開始前に取得する必要があります。
  2. 18 歳以上 90 歳以下の男性または女性であること。
  3. -野生型トランスサイレチンまたはバリアントトランスサイレチン遺伝子型のいずれかでATTR-CMの確立された診断を受けている（ジェノタイピングによって評価され、質量分析法を使用した確認テストを必要とする未決定の同時モノクローナル免疫グロブリン血症を有する患者を伴う）陽性の心内膜心筋生検または陽性のいずれかによって定義されるテクネチウムピロリン酸スキャン。
  4. -心不全による少なくとも1回の以前の入院によって証明された心不全の病歴がある、または医学的管理を必要とする心不全の臨床的証拠（入院なし）。
  5. -ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラス II-III の症状がある。
  6. 異性間性交に携わる出産の可能性のある男性患者および女性患者は、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  7. 心血管医学療法を受けている患者の場合、利尿薬の投与を除き、スクリーニングの少なくとも 2 週間前から、安定した用量 (50% 以下の用量調整および薬物の分類的な変更がないことと定義) を使用する必要があります。

除外基準:

  1. -スクリーニング前90日以内の急性心筋梗塞、急性冠症候群または冠動脈血行再建術。
  2. -スクリーニング前の90日以内に脳卒中を経験した。
  3. -スクリーニングまたは無作為化で血行動態が不安定であり、主任研究者（PI）の判断で、研究への参加にはリスクが大きすぎる。
  4. 推定糸球体濾過率 (GFR) <30 mL/分/1.73 スクリーニング時のm2。
  5. 来年中に心臓移植を受ける可能性が高い。
  6. -軽鎖アミロイドーシスの診断が確認されています。
  7. -スクリーニングで肝機能検査に異常があり、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×正常上限（ULN）または総ビリルビン> 2×ULN。
  8. -スクリーニングまたは無作為化での臨床検査に異常があり、PIの判断で、研究への参加にはリスクが大きすぎる。
  9. -治験薬（AG10またはプラセボ）、その代謝物、または製剤賦形剤に対する既知の過敏症
  10. -ジフルニサル、タファミジス、緑茶、ドキシサイクリン、タウロウルソデオキシコール酸（TUDCA）/ウルソジオール、パチシランまたはイノテルセンによる現在の治療 14日以内または前の治験薬の5半減期（どちらか長い方） スクリーニング前。
  11. 妊娠中または授乳中の女性。 授乳中の女性は、治験薬を投与する前に授乳を中止することに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性患者には、スクリーニング時の血清妊娠検査が陰性であり、ランダム化来院時の尿妊娠検査が陰性であることが必要です。
  12. -治験責任医師の判断において、患者の安全を危険にさらしたり、研究を妨害したりする可能性のある臨床的に重大な進行中の病状がある スクリーニング前の30日以内の別の治験薬または治験機器の研究への参加を含む 混乱する可能性のある潜在的な残留効果を伴うこの研究の結果。
  13. -治験責任医師の意見では、患者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、または研究結果の評価を損なう可能性のある実験室の異常または状態があります。
  14. -治験責任医師の意見では、薬物乱用、アルコール依存症、または精神医学的状態の履歴など、研究プロトコルの順守を妨げるような状態があります。
  15. -スクリーニング前の14日以内または以前の治験薬の5半減期（どちらか長い方）以内に別の治験に参加した。 観察研究および/または登録研究の場合は、メディカルモニターと相談して例外を設けることができます。
  16. -プロトンポンプ阻害剤（PPI）またはヒスタミン受容体2（H2）拮抗薬による現在の治療または慢性使用 14日以内または前の薬剤の5半減期（どちらか長い方） スクリーニング前。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
ACTIVE_COMPARATOR：AG10 低用量
AG10 400mg 錠を 1 日 2 回、28 日間
薬：AG10
TTRスタビライザー
ACTIVE_COMPARATOR：AG10 高用量
AG10 800mg 錠を 1 日 2 回、28 日間
薬：AG10
TTRスタビライザー
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ錠を 1 日 2 回、28 日間
薬：プラセボ経口錠
非アクティブ コントロール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
拡張期血圧の変化
時間枠：28日目までのベースライン
ベースラインから28日目までの拡張期血圧の変化（投与後）
28日目までのベースライン
心拍数の変化
時間枠：28日目までのベースライン
ベースラインから 28 日目 (投与後) までの心拍数の変化
28日目までのベースライン
呼吸数の変化
時間枠：28日目までのベースライン
ベースラインから 28 日目 (投与後) までの呼吸数の変化
28日目までのベースライン
温度変化
時間枠：28日目までのベースライン
ベースラインから28日目までの体温の変化
28日目までのベースライン
収縮期血圧の変化
時間枠：28日目までのベースライン
ベースラインから 28 日目までの収縮期血圧の変化
28日目までのベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
蛍光プローブ除外 (FPE) による全体的な % 安定化 >= 95% および >= 99% のしきい値レベルを持つ参加者の数
時間枠：1日目～28日目
TTR の健康な形態の安定性を測定する患者サンプルの特別なラボ テストでは、両方の用量の AG10 がほぼ完全な安定化に達することができました。
1日目～28日目
薬物動態 (PK): AG10 の定常状態トラフ濃度
時間枠：14日目と28日目
14 日目と 28 日目の血中 AG10 の変動のない最小量
14日目と28日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：MARK MCGOVERN, RN、Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年4月27日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2018年10月5日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2018年10月5日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年2月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月1日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年3月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年11月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年10月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AG10-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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