Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AG10 i amyloid kardiomyopati

24. oktober 2022 opdateret af: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

En fase 2, randomiseret, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af AG10 hos patienter med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati

Denne prospektive, randomiserede, multicenter, dobbeltblindede, parallelgruppe, placebokontrollerede, dosisvarierende undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK (farmakokinetisk) og PD (farmakodynamisk) af AG10 sammenlignet med placebo administreret på baggrund af stabilt hjerte svigtbehandling. Screening og randomisering vil blive efterfulgt af en 28-dages blindet, placebokontrolleret behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En fase 2, randomiseret, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af AG10 hos patienter med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AG10 administreret til voksne patienter med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTRCM).

Dette studie vil være et fase 2, randomiseret, placebokontrolleret, dosisvarierende studie med 45 mandlige og/eller kvindelige patienter med symptomatisk ATTR-CM i alderen 18 til 90 år.

Hvis alle doser tolereres godt, vil varigheden af ​​hver patients deltagelse i undersøgelsen være 28 dages behandling. Derudover vil der være en 28-dages screeningsperiode før behandling og en 30-dages opfølgningsperiode før det endelige opfølgningsbesøg.

Denne prospektive, randomiserede, multicenter, dobbeltblinde, parallelgruppe, placebokontrollerede, dosisvarierende undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af AG10 sammenlignet med placebo administreret på baggrund af stabil hjertesvigtbehandling. Screening og randomisering vil blive efterfulgt af en 28-dages blindet, placebokontrolleret behandlingsperiode. sekundære formål med denne undersøgelse er: at karakterisere farmakokinetikken (PK) af AG10 administreret oralt to gange dagligt hos patienter med symptomatisk ATTRCM, og at beskrive de farmakodynamiske (PD) egenskaber af AG10 som vurderet ved etablerede assays for transthyretin (TTR) stabilisering, herunder Fluorescent Probe Exclusion (FPE) assay og Western blot og for at beskrive det farmakokinetiske farmakodynamiske (PKPD) forhold mellem AG10 hos voksne patienter med symptomatisk ATTRCM.

Kvalificerede patienter vil blive randomiseret i forholdet 1:1:1 til placebo eller en af ​​to forskellige doser af AG10 indgivet to gange dagligt. Mindst 30 % af de tilmeldte patienter vil være mutant ATTR-CM.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
49

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02127
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29424
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Have evnen til at forstå og underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular, som skal indhentes før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer.
  2. Vær en mand eller kvinde ≥18 til ≤90 år.
  3. Har en etableret diagnose af ATTR-CM med enten vildtype transthyretin eller en variant transthyretin genotype (vurderet ved genotypebestemmelse, med patienter med samtidig monoklonal gammopati af ubestemt betydning, der kræver en bekræftende test ved brug af massespektrometri) som defineret ved enten positiv endomyokardiebiopsi eller positiv technetium pyrophosphat scanning.
  4. Har en historie med hjertesvigt dokumenteret ved mindst én tidligere indlæggelse på grund af hjertesvigt eller kliniske tegn på hjertesvigt (uden indlæggelse), der kræver medicinsk behandling.
  5. Har New York Heart Association (NYHA) klasse II-III symptomer.
  6. Mandlige patienter og kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som deltager i heteroseksuelt samleje, skal acceptere at bruge passende præventionsmetode(r).
  7. For patienter, der tager kardiovaskulær medicinsk terapi, med undtagelse af diuretika-dosering, skal de have stabile doser (defineret som ikke mere end 50 % dosisjustering og ingen kategoriske ændringer af medicin) i mindst 2 uger før screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut myokardieinfarkt, akut koronarsyndrom eller koronar revaskularisering inden for 90 dage før screening.
  2. Oplevet slagtilfælde inden for 90 dage før screening.
  3. Har hæmodynamisk ustabilitet ved screening eller randomisering, der efter Principal Investigator (PI's vurdering) ville udgøre en for stor risiko for deltagelse i undersøgelsen.
  4. Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) <30 ml/min/1,73 m2 ved Screening.
  5. Vil sandsynligvis gennemgå hjertetransplantation inden for det næste år.
  6. Har bekræftet diagnosen letkædeamyloidose.
  7. Har unormale leverfunktionstests ved screening, defineret som Alanine Aminotransferase (ALT) eller Aspartat Aminotransferase (AST) >3 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >2 × ULN.
  8. Har abnormiteter i kliniske laboratorieundersøgelser ved screening eller randomisering, der efter PI's vurdering ville udgøre en for stor risiko for deltagelse i undersøgelsen.
  9. Kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemiddel (AG10 eller placebo), dets metabolitter eller formuleringshjælpestof
  10. Nuværende behandling med diflunisal, tafamidis, grøn te, doxycyclin, tauroursodeoxycholsyre (TUDCA)/Ursodiol, Patisiran eller Inotersen inden for 14 dage eller 5 halveringstider af det tidligere forsøgsmiddel (alt efter hvad der er længst) før screening.
  11. Kvinder, der er gravide eller ammer. Ammende kvinder skal acceptere at afbryde amningen, før undersøgelseslægemidlet indgives. En negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved randomiseringsbesøg er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder.
  12. Efter investigators vurdering har enhver klinisk signifikant igangværende medicinsk tilstand, der kan bringe patientens sikkerhed i fare eller forstyrre undersøgelsen, herunder deltagelse i et andet forsøgslægemiddel eller undersøgelsesudstyrsstudie inden for de 30 dage forud for screening med potentielle resterende virkninger, der kan forvirre resultaterne af denne undersøgelse.
  13. Har nogen laboratorieabnormiteter eller -tilstande, der efter investigators mening kan påvirke patientens sikkerhed negativt eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.
  14. Har en tilstand, der efter efterforskerens mening ville udelukke overholdelse af undersøgelsesprotokollen, såsom en historie med stofmisbrug, alkoholisme eller en psykiatrisk tilstand.
  15. Har deltaget i et andet forsøgsstudie inden for 14 dage eller 5 halveringstider af det tidligere forsøgsmiddel (alt efter hvad der er længst) før screening. Undtagelser kan gøres ved observations- og/eller registerundersøgelser efter samråd med Lægemonitoren.
  16. Nuværende behandling med eller kronisk brug af en protonpumpehæmmer (PPI) eller histamin-receptor 2 (H2) antagonist inden for 14 dage eller 5 halveringstider af det tidligere middel (alt efter hvad der er længst) før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: AG10 Lav dosis
AG10 400 mg tabletter to gange dagligt i 28 dage
Medicin: AG10
TTR stabilisator
ACTIVE_COMPARATOR: AG10 høj dosis
AG10 800 mg tabletter to gange dagligt i 28 dage
Medicin: AG10
TTR stabilisator
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebotabletter to gange dagligt i 28 dage
Medicin: Placebo oral tablet
Ikke-aktiv kontrol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline til dag 28
Ændring i diastolisk blodtryk fra baseline til dag 28 (efter dosis)
Baseline til dag 28
Ændring i hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline til dag 28
Ændring i hjertefrekvens fra baseline til dag 28 (efter dosis)
Baseline til dag 28
Ændring i respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline til dag 28
Ændring i respirationsfrekvens fra baseline til dag 28 (efter dosis)
Baseline til dag 28
Ændring i temperatur
Tidsramme: Baseline til dag 28
Ændring i temperatur fra baseline til dag 28
Baseline til dag 28
Ændring i systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline til dag 28
Ændring i systolisk blodtryk fra baseline til dag 28
Baseline til dag 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med tærskelniveauer for samlet % stabilisering >= 95 % og >= 99 % ved Fluorescent Probe Exclusion (FPE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
I specialiserede laboratorietests på patientprøver, der måler stabiliteten af ​​den sunde form af TTR, var begge doser af AG10 i stand til at nå næsten fuldstændig stabilisering.
Dag 1 til dag 28
Farmakokinetisk (PK): Steady state dalkoncentration af AG10
Tidsramme: Dag 14 og dag 28
Ikke-fluktuerende minimal mængde af AG10 i blodet på dag 14 og dag 28
Dag 14 og dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: MARK MCGOVERN, RN, Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. april 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. oktober 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. marts 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. oktober 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AG10-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær ATTR-CM (ATTRm-CM eller FAC)

Kliniske forsøg med AG10

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger