アミロイド心筋症におけるAG10の研究

包含基準:

1. -書面によるインフォームドコンセントフォームを理解し、署名する能力を持っています。これは、研究手順の開始前に取得する必要があります。
2. 18 歳以上 90 歳以下の男性または女性であること。
3. -野生型トランスサイレチンまたはバリアントトランスサイレチン遺伝子型のいずれかでATTR-CMの確立された診断を受けている（ジェノタイピングによって評価され、質量分析法を使用した確認テストを必要とする未決定の同時モノクローナル免疫グロブリン血症を有する患者を伴う）陽性の心内膜心筋生検または陽性のいずれかによって定義されるテクネチウムピロリン酸スキャン。
4. -心不全による少なくとも1回の以前の入院によって証明された心不全の病歴がある、または医学的管理を必要とする心不全の臨床的証拠（入院なし）。
5. -ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラス II-III の症状がある。
6. 異性間性交に携わる出産の可能性のある男性患者および女性患者は、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
7. 心血管医学療法を受けている患者の場合、利尿薬の投与を除き、スクリーニングの少なくとも 2 週間前から、安定した用量 (50% 以下の用量調整および薬物の分類的な変更がないことと定義) を使用する必要があります。

除外基準:

1. -スクリーニング前90日以内の急性心筋梗塞、急性冠症候群または冠動脈血行再建術。
2. -スクリーニング前の90日以内に脳卒中を経験した。
3. -スクリーニングまたは無作為化で血行動態が不安定であり、主任研究者（PI）の判断で、研究への参加にはリスクが大きすぎる。
4. 推定糸球体濾過率 (GFR) <30 mL/分/1.73 スクリーニング時のm2。
5. 来年中に心臓移植を受ける可能性が高い。
6. -軽鎖アミロイドーシスの診断が確認されています。
7. -スクリーニングで肝機能検査に異常があり、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×正常上限（ULN）または総ビリルビン> 2×ULN。
8. -スクリーニングまたは無作為化での臨床検査に異常があり、PIの判断で、研究への参加にはリスクが大きすぎる。
9. -治験薬（AG10またはプラセボ）、その代謝物、または製剤賦形剤に対する既知の過敏症
10. -ジフルニサル、タファミジス、緑茶、ドキシサイクリン、タウロウルソデオキシコール酸（TUDCA）/ウルソジオール、パチシランまたはイノテルセンによる現在の治療 14日以内または前の治験薬の5半減期（どちらか長い方） スクリーニング前。
11. 妊娠中または授乳中の女性。 授乳中の女性は、治験薬を投与する前に授乳を中止することに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性患者には、スクリーニング時の血清妊娠検査が陰性であり、ランダム化来院時の尿妊娠検査が陰性であることが必要です。
12. -治験責任医師の判断において、患者の安全を危険にさらしたり、研究を妨害したりする可能性のある臨床的に重大な進行中の病状がある スクリーニング前の30日以内の別の治験薬または治験機器の研究への参加を含む 混乱する可能性のある潜在的な残留効果を伴うこの研究の結果。
13. -治験責任医師の意見では、患者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、または研究結果の評価を損なう可能性のある実験室の異常または状態があります。
14. -治験責任医師の意見では、薬物乱用、アルコール依存症、または精神医学的状態の履歴など、研究プロトコルの順守を妨げるような状態があります。
15. -スクリーニング前の14日以内または以前の治験薬の5半減期（どちらか長い方）以内に別の治験に参加した。 観察研究および/または登録研究の場合は、メディカルモニターと相談して例外を設けることができます。
16. -プロトンポンプ阻害剤（PPI）またはヒスタミン受容体2（H2）拮抗薬による現在の治療または慢性使用 14日以内または前の薬剤の5半減期（どちらか長い方） スクリーニング前。