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脊髄性筋萎縮症タイプ1の参加者に対する単回投与遺伝子置換療法の臨床試験 (STRIVE-EU)

2026年1月7日 更新者：Novartis Gene Therapies

静脈内注入による AVXS-101 を送達する 1 つまたは 2 つの SMN2 コピーを有する脊髄性筋萎縮症タイプ 1 の患者に対する第 3 相、非盲検、単腕、単回投与遺伝子置換療法の臨床試験

登録基準を満たし、両アレル性病原性変異によって遺伝的に定義されている脊髄性筋萎縮症（SMA）1型患者におけるオナセムノ遺伝子abeparvovec-xioi（遺伝子置換療法）の第3相、非盲検、単群、単回投与試験生存運動ニューロン 1 遺伝子 (SMN1) と生存運動ニューロン 2 遺伝子 (SMN2) の 1 つまたは 2 つのコピー。 遺伝子置換療法（1日目）の時点で生後6か月未満（180日未満）の最大30人の患者が登録されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

登録基準を満たし、両アレル性病原性変異によって遺伝的に定義されている脊髄性筋萎縮症（SMA）1型患者におけるオナセムノ遺伝子abeparvovec-xioi（遺伝子置換療法）の第3相、非盲検、単群、単回投与試験生存運動ニューロン 1 遺伝子 (SMN1) と生存運動ニューロン 2 遺伝子 (SMN2) の 1 つまたは 2 つのコピー。 遺伝子置換療法（1日目）の時点で生後6か月未満（180日未満）の30人の患者が登録されます。

この試験には、スクリーニング期間、遺伝子置換療法期間、およびフォローアップ期間が含まれます。 スクリーニング期間中（-30日目から-2日目）、親/法定後見人がインフォームドコンセントを提供する患者は、試験登録の適格性を判断するためのスクリーニング手順を完了します。 エントリー基準を満たす患者は、入院遺伝子補充療法期間（Day-1からDay 3）に入ります。 -1日目に、患者は治療前のベースライン手順のために入院します。 1日目に、患者はonasemnogene abeparvovec-xioiの1回の静脈内（IV）注入を受け、次の48時間にわたって入院患者の安全監視を受けます。 患者は、治験責任医師の判断に基づいて、注入後 48 時間で退院することができます。 外来フォローアップ期間中（4日目から18か月齢での試験終了まで）、患者は有効性と安全性の評価のために定期的にスケジュールされた間隔で戻ってきます患者が18か月齢に達する試験の終了まで。 治験終了後、適格な患者は長期フォローアップ治験に参加するよう求められます。

治療後のすべての通院は、患者が生後 14 か月になるまで、遺伝子置換療法が投与された日付に関連し、その後は患者の生年月日に関連します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
33

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne、イギリス
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • イタリア
      • Genova、イタリア
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina、イタリア
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan、イタリア
        • University of Milan
      • Milan、イタリア
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome、イタリア
        • Policlinico Gemelli
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Hôpital Armand Trousseau
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège、ベルギー
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

3年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -SMAの診断によって決定されたSMAタイプ1の患者バイアレリックSMN1変異（欠失または点変異）およびSMN2の1つまたは2つのコピーによる遺伝子変異分析に基づく[既知のSMN2遺伝子修飾変異（c.859G> C）を含む]
  • -患者は、オナセムノゲン abeparvovec-xioi 注入時に生後 6 か月未満（180 日未満）でなければなりません
  • -患者は、遺伝子置換療法の投与前に嚥下評価試験を実施する必要があります

除外基準:

  • -以前の、計画された、または予想される脊柱側弯症修復手術/生後18か月前の手順
  • -侵襲的換気サポート（陽圧による気管切開）またはパルスオキシメトリーの使用 スクリーニング時の飽和度が95％未満
  • -投与前の2週間で、毎日12時間以上の非侵襲的換気サポートの使用または必要性
  • -嚥下テストに基づく誤嚥の兆候がある患者、または世界保健機関（WHO）の子供の成長基準に基づく年齢に対する体重が3パーセンタイルを下回り、経口摂取の代替方法を使用したくない患者
  • -最近のSMA治療の臨床試験（観察コホート研究または非介入研究を除く）への参加、またはSMA（ヌシネルセン、バルプロ酸など）を治療する目的で投与された治験用または市販の化合物、製品、または治療の受領この試験のスクリーニング前の任意の時点。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：オナセムノ遺伝子 Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi は、サイトメガロ ウイルス (CMV) エンハンサー/ニワトリ β-アクチン ハイブリッド プロモーター (CB) の制御下にあるヒト生存運動ニューロン (SMN) 遺伝子を含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) です。 .
生物学的：オナセムノ遺伝子 Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi は、サイトメガロ ウイルス (CMV) エンハンサー/ニワトリ β-アクチン ハイブリッド プロモーター (CB) の制御下にあるヒト生存運動ニューロン (SMN) 遺伝子を含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) です。 .
他の名前：
  • ゾルゲンスマ
  • AVXS-101
  • OAV101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
少なくとも 10 秒間、独立して座ることを達成した参加者の数
時間枠：生後1日目から生後18ヶ月まで（最大約17ヶ月まで）
独立して座っていることは、世界保健機関の多施設成長参照研究によって定義されており、ビデオ録画によって確認され、少なくとも10秒間頭を直立させてまっすぐに座っている参加者として定義されています。参加者は腕や手を使って体のバランスをとったり、位置を支えたりしません。
生後1日目から生後18ヶ月まで（最大約17ヶ月まで）

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
生後 14 か月での無病生存
時間枠：生後14ヶ月まで
14 か月齢でのイベントフリー生存率は、死亡せず、恒久的な換気を必要とせず、14 か月齢までに研究から離脱しなかった参加者の数として定義されました。
生後14ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Gene Therapies

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：AveXis Medinfo、Sponsor GmbH

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年8月16日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年9月11日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年9月11日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月8日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT番号)
  • COAV101A12301 (その他の識別子：Novartis Pharmaceuticals)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/ に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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