Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef met genvervangende therapie met een enkele dosis voor deelnemers met spinale spieratrofie type 1 (STRIVE-EU)

7 januari 2026 bijgewerkt door: Novartis Gene Therapies

Fase 3, open-label, eenarmige, enkelvoudige dosis genvervangingstherapie Klinische proef voor patiënten met spinale spieratrofie type 1 met één of twee SMN2-kopieën die AVXS-101 leveren via intraveneuze infusie

Fase 3, open-label, single-arm, enkelvoudige dosis, studie van onasemnogene abeparvovec-xioi (genvervangende therapie) bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 die voldoen aan de inschrijvingscriteria en genetisch bepaald zijn door een biallelische pathogene mutatie van het overlevingsmotorneuron 1-gen (SMN1) met één of twee kopieën van het overlevingsmotorneuron 2-gen (SMN2). Maximaal 30 patiënten < 6 maanden (< 180 dagen) oud op het moment van genvervangingstherapie (dag 1) zullen worden ingeschreven.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Fase 3, open-label, single-arm, enkelvoudige dosis, studie van onasemnogene abeparvovec-xioi (genvervangende therapie) bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 die voldoen aan de inschrijvingscriteria en genetisch bepaald zijn door een biallelische pathogene mutatie van het overlevingsmotorneuron 1-gen (SMN1) met één of twee kopieën van het overlevingsmotorneuron 2-gen (SMN2). 30 patiënten < 6 maanden (< 180 dagen) oud op het moment van genvervangende therapie (dag 1) zullen worden ingeschreven.

De proef omvat een screeningperiode, een periode van genvervangende therapie en een follow-upperiode. Tijdens de screeningperiode (dag -30 tot -2) zullen patiënten van wie de ouder(s)/wettelijke voogd(en) geïnformeerde toestemming hebben gegeven, de screeningprocedures doorlopen om te bepalen of ze in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek. Patiënten die aan de toelatingscriteria voldoen, gaan de klinische genvervangende therapieperiode in (dag -1 tot dag 3). Op dag -1 worden patiënten opgenomen in het ziekenhuis voor basisprocedures voorafgaand aan de behandeling. Op dag 1 krijgen de patiënten een eenmalige intraveneuze (IV) infusie van onasemnogene abeparvovec-xioi en worden ze gedurende de volgende 48 uur gecontroleerd op de veiligheid van de patiënt. Patiënten kunnen 48 uur na de infusie worden ontslagen, op basis van het oordeel van de onderzoeker. Tijdens de poliklinische follow-upperiode (dag 4 tot het einde van het onderzoek op een leeftijd van 18 maanden), zullen patiënten op regelmatige tijdstippen terugkomen voor beoordelingen van de werkzaamheid en veiligheid tot het einde van het onderzoek wanneer de patiënt de leeftijd van 18 maanden bereikt. Na het bezoek aan het einde van het onderzoek zullen in aanmerking komende patiënten worden gevraagd om deel te nemen aan het vervolgonderzoek op lange termijn.

Alle bezoeken na de behandeling zijn gerelateerd aan de datum waarop genvervangende therapie wordt toegediend, totdat de patiënt 14 maanden oud is, waarna ze relevant zijn voor de geboortedatum van de patiënt.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
33

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège, België
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italië
      • Genova, Italië
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina, Italië
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italië
        • University of Milan
      • Milan, Italië
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome, Italië
        • Policlinico Gemelli
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met SMA type 1 zoals bepaald door diagnose van SMA op basis van genmutatieanalyse met biallelische SMN1-mutaties (deletie- of puntmutaties) en één of twee kopieën van SMN2 [inclusief de bekende SMN2-genmodificerende mutatie (c.859G>C)]
  • Patiënten moeten < 6 maanden (< 180 dagen) oud zijn op het moment van infusie met onasemnogene abeparvovec-xioi
  • Patiënten moeten een slikevaluatietest ondergaan voorafgaand aan toediening van genvervangingstherapie

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere, geplande of verwachte scoliosehersteloperatie/procedure vóór de leeftijd van 18 maanden
  • Gebruik van invasieve beademingsondersteuning (tracheotomie met positieve druk) of pulsoximetrie < 95% saturatie bij screening
  • Gebruik of vereiste van niet-invasieve beademingsondersteuning gedurende 12 uur of meer per dag in de twee weken voorafgaand aan de dosering
  • Patiënt met tekenen van aspiratie op basis van een sliktest of wiens gewicht voor leeftijd onder het 3e percentiel valt op basis van de groeistandaarden van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) en niet bereid is een alternatieve methode voor orale voeding te gebruiken
  • Deelname aan recent klinisch onderzoek naar SMA-behandeling (met uitzondering van observationele cohortonderzoeken of niet-interventionele onderzoeken) of ontvangst van een experimentele of commerciële verbinding, product of therapie toegediend met de bedoeling om SMA te behandelen (bijv. nusinersen, valproïnezuur,) op elk moment voorafgaand aan de screening voor deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi is een niet-replicerend recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat het human survival motor neuron (SMN)-gen bevat onder controle van de cytomegalovirus (CMV)-enhancer/kippen-β-actine-hybride promoter (CB) .
Biologisch: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi is een niet-replicerend recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat het human survival motor neuron (SMN)-gen bevat onder controle van de cytomegalovirus (CMV)-enhancer/kippen-β-actine-hybride promoter (CB) .
Andere namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
  • OAV101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ten minste 10 seconden zelfstandig kan zitten
Tijdsspanne: Van dag 1 tot 18 maanden oud Bezoek (tot een maximum van ongeveer 17 maanden)
Zelfstandig zitten wordt gedefinieerd door de World Health Organization Multicentre Growth Reference Study, bevestigd door video-opname, als een deelnemer die rechtop zit met het hoofd rechtop gedurende ten minste 10 seconden; deelnemer gebruikt geen armen of handen om het lichaam of de steunpositie in evenwicht te houden.
Van dag 1 tot 18 maanden oud Bezoek (tot een maximum van ongeveer 17 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overleving op een leeftijd van 14 maanden
Tijdsspanne: Tot 14 maanden oud
Voorvalvrije overleving op de leeftijd van 14 maanden werd gedefinieerd als het aantal deelnemers dat niet stierf, geen permanente beademing nodig had en zich niet terugtrok uit het onderzoek op de leeftijd van 14 maanden.
Tot 14 maanden oud

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Novartis Gene Therapies

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: AveXis Medinfo, Sponsor GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
11 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
11 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
4 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
12 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 januari 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT-nummer)
  • COAV101A12301 (Andere identificatie: Novartis Pharmaceuticals)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen