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脊髄性筋萎縮症タイプ1の参加者に対する単回投与遺伝子置換療法の臨床試験 (STRIVE-EU)

2026年1月7日 更新者：Novartis Gene Therapies

静脈内注入による AVXS-101 を送達する 1 つまたは 2 つの SMN2 コピーを有する脊髄性筋萎縮症タイプ 1 の患者に対する第 3 相、非盲検、単腕、単回投与遺伝子置換療法の臨床試験

登録基準を満たし、両アレル性病原性変異によって遺伝的に定義されている脊髄性筋萎縮症（SMA）1型患者におけるオナセムノ遺伝子abeparvovec-xioi（遺伝子置換療法）の第3相、非盲検、単群、単回投与試験生存運動ニューロン 1 遺伝子 (SMN1) と生存運動ニューロン 2 遺伝子 (SMN2) の 1 つまたは 2 つのコピー。 遺伝子置換療法（1日目）の時点で生後6か月未満（180日未満）の最大30人の患者が登録されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

登録基準を満たし、両アレル性病原性変異によって遺伝的に定義されている脊髄性筋萎縮症（SMA）1型患者におけるオナセムノ遺伝子abeparvovec-xioi（遺伝子置換療法）の第3相、非盲検、単群、単回投与試験生存運動ニューロン 1 遺伝子 (SMN1) と生存運動ニューロン 2 遺伝子 (SMN2) の 1 つまたは 2 つのコピー。 遺伝子置換療法（1日目）の時点で生後6か月未満（180日未満）の30人の患者が登録されます。

この試験には、スクリーニング期間、遺伝子置換療法期間、およびフォローアップ期間が含まれます。 スクリーニング期間中（-30日目から-2日目）、親/法定後見人がインフォームドコンセントを提供する患者は、試験登録の適格性を判断するためのスクリーニング手順を完了します。 エントリー基準を満たす患者は、入院遺伝子補充療法期間（Day-1からDay 3）に入ります。 -1日目に、患者は治療前のベースライン手順のために入院します。 1日目に、患者はonasemnogene abeparvovec-xioiの1回の静脈内（IV）注入を受け、次の48時間にわたって入院患者の安全監視を受けます。 患者は、治験責任医師の判断に基づいて、注入後 48 時間で退院することができます。 外来フォローアップ期間中（4日目から18か月齢での試験終了まで）、患者は有効性と安全性の評価のために定期的にスケジュールされた間隔で戻ってきます患者が18か月齢に達する試験の終了まで。 治験終了後、適格な患者は長期フォローアップ治験に参加するよう求められます。

治療後のすべての通院は、患者が生後 14 か月になるまで、遺伝子置換療法が投与された日付に関連し、その後は患者の生年月日に関連します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

33

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • Newcastle upon Tyne、イギリス
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • イタリア
      • Genova、イタリア
        • Istituto Gianninia Gaslini
      • Messina、イタリア
        • Policlinico "G. Martino"
      • Milan、イタリア
        • University of Milan
      • Milan、イタリア
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Rome、イタリア
        • Policlinico Gemelli
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Hôpital Armand Trousseau
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー
        • University Hospital Ghent Neuromuscular reference center
      • Liège、ベルギー
        • Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -SMAの診断によって決定されたSMAタイプ1の患者バイアレリックSMN1変異（欠失または点変異）およびSMN2の1つまたは2つのコピーによる遺伝子変異分析に基づく[既知のSMN2遺伝子修飾変異（c.859G> C）を含む]
  • -患者は、オナセムノゲン abeparvovec-xioi 注入時に生後 6 か月未満（180 日未満）でなければなりません
  • -患者は、遺伝子置換療法の投与前に嚥下評価試験を実施する必要があります

除外基準:

  • -以前の、計画された、または予想される脊柱側弯症修復手術/生後18か月前の手順
  • -侵襲的換気サポート（陽圧による気管切開）またはパルスオキシメトリーの使用 スクリーニング時の飽和度が95％未満
  • -投与前の2週間で、毎日12時間以上の非侵襲的換気サポートの使用または必要性
  • -嚥下テストに基づく誤嚥の兆候がある患者、または世界保健機関（WHO）の子供の成長基準に基づく年齢に対する体重が3パーセンタイルを下回り、経口摂取の代替方法を使用したくない患者
  • -最近のSMA治療の臨床試験（観察コホート研究または非介入研究を除く）への参加、またはSMA（ヌシネルセン、バルプロ酸など）を治療する目的で投与された治験用または市販の化合物、製品、または治療の受領この試験のスクリーニング前の任意の時点。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オナセムノ遺伝子 Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi は、サイトメガロ ウイルス (CMV) エンハンサー/ニワトリ β-アクチン ハイブリッド プロモーター (CB) の制御下にあるヒト生存運動ニューロン (SMN) 遺伝子を含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) です。 .
生物学的：オナセムノ遺伝子 Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi は、サイトメガロ ウイルス (CMV) エンハンサー/ニワトリ β-アクチン ハイブリッド プロモーター (CB) の制御下にあるヒト生存運動ニューロン (SMN) 遺伝子を含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) です。 .
他の名前：
  • ゾルゲンスマ
  • AVXS-101
  • OAV101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
少なくとも 10 秒間、独立して座ることを達成した参加者の数
時間枠：生後1日目から生後18ヶ月まで（最大約17ヶ月まで）
独立して座っていることは、世界保健機関の多施設成長参照研究によって定義されており、ビデオ録画によって確認され、少なくとも10秒間頭を直立させてまっすぐに座っている参加者として定義されています。参加者は腕や手を使って体のバランスをとったり、位置を支えたりしません。
生後1日目から生後18ヶ月まで（最大約17ヶ月まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生後 14 か月での無病生存
時間枠：生後14ヶ月まで
14 か月齢でのイベントフリー生存率は、死亡せず、恒久的な換気を必要とせず、14 か月齢までに研究から離脱しなかった参加者の数として定義されました。
生後14ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Gene Therapies

捜査官

  • スタディチェア：AveXis Medinfo、Sponsor GmbH

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月16日

一次修了 (実際)

2020年9月11日

研究の完了 (実際)

2020年9月11日

試験登録日

最初に提出

2018年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月8日

最初の投稿 (実際)

2018年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月7日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AVXS-101-CL-302
  • 2017-000266-29 (EudraCT番号)
  • COAV101A12301 (その他の識別子：Novartis Pharmaceuticals)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/ に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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