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鎌状赤血球症（HABIT）における自己ベストのためのヒドロキシ尿素遵守：有効性試験

2024年6月5日 更新者：Arlene Smaldone、Columbia University
慢性疾患を患う若者の多くは、毎日薬を服用することが困難なため、治療の恩恵を十分に受けることができません。 鎌状赤血球症 (SCD) は、アフリカ系アメリカ人やその他の十分なサービスを受けていない地域に影響を与える遺伝性の血液疾患です。 ヒドロキシ尿素 (HU) は、FDA が承認した SCD に対する唯一の薬物療法であり、非常に効果的で、生活の質を向上させます。 提案された研究、5 サイト 4 年間の無作為化対照試験 (RCT) は、研究者による同名の最近の実現可能性研究に基づいています。 全体的な目標は、HU の使用に対する障壁を減らし、10 歳から 18 歳の若者が毎日の投薬習慣を身につけることで、アドヒアランスを向上させることです。 提案されたマルチサイト研究の目標は、HABIT 介入の有効性を 6 か月でテストし、効果の持続性を 12 か月でテストすることです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

服薬アドヒアランスの障壁は、慢性疾患を持つ若者によく見られ、十分なサービスを受けていないコミュニティにおける人種/民族格差の原因となっています。 遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症 (SCD) は、慢性および急性疾患と生活の質 (QOL) の低下を特徴としています。 それは、アフリカ系アメリカ人やその他の十分なサービスを受けていないコミュニティに影響を与えます。 Hydroxyurea (HU) は SCD に対する唯一の FDA 承認薬物療法であり、効果が高く、QOL を改善します。 アドヒアランスの低下は、SCD の若者や若年成人によく見られます。

不十分な服薬アドヒアランスの重要性、コミュニティベースのヘルスワーカー (CHW) を使用して、医療サービスと、SCD の影響を受ける十分なサービスを受けていない親子間のギャップを埋めること、科学の強み、研究者の多民族の実現可能性の成功研究、および他の深刻な慢性疾患を持つ若者への研究結果の潜在的な適用は、この試験の重要性を物語っています.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset、New York、アメリカ、11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

10年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 - 若者:

  • 2 つの最も一般的な鎌状赤血球症バリアントの 1 つ (HbSS または HbS-B0 サラセミア)
  • 年齢 10 歳から 18 歳まで (両端を含む)
  • -現在処方されているヒドロキシ尿素（HU）≥18か月（過去の個人最高のHbFを特定するため）
  • 現在のHU投与量は、パーソナルベストHbFでの投与量の5％以内です
  • -登録前のHbFは、過去の自己最高を15％以上下回っています。これは、過去12か月間のHbF評価の平均2以上に基づいています
  • 英語またはスペイン語を話す/読むことができる若者

包含基準 - 親:

  • 親/保護者は英語またはスペイン語を話す/読む
  • 参加を希望する親/法定後見人
  • 家族は 1.5 年以上コミュニティに住むことを期待している

除外基準 - 若者:

  • HUを処方されていない若者
  • 過去 12 か月間の HbF 評価が 2 未満
  • -入学前3か月以内の輸血
  • 個人最高の HbF を下回る 15% 以下の最終スクリーニング HbF (訪問 0)
  • 性的に活発な10歳以上の女性で、信頼できる避妊法を使用していない（HUの催奇形性リスクによる）
  • 妊娠
  • 認知障害（予想されるグレードより2レベル以上低い）
  • 親/法定後見人が同居していない青少年

除外基準 - 親:

  • 親/法定後見人が青少年と同居していない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：ヘルスサービス研究
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：介入グループ
標準的なケアと教育の配布物に加えて、介入グループに無作為に割り付けられた 2 人組は、CHW サポートとカスタマイズされたテキスト メッセージを含む HABIT 介入を受けます。
他の：標準治療
SCD患者の治療に使用される標準治療
他の：教材
治験に登録したすべての患者に提供される教育資料
行動：習慣介入
介入グループにランダムに割り当てられた 2 人は、CHW サポートとカスタマイズされたテキスト メッセージを含む HABIT 介入を受けます。
アクティブコンパレータ：対照群

コントロールグループにランダムに割り当てられたダイアッドは以下を受け取ります:

標準的なケアと教育に関する配布資料。
他の：標準治療
SCD患者の治療に使用される標準治療
他の：教材
治験に登録したすべての患者に提供される教育資料

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイオマーカー胎児ヘモグロビン (HbF) の平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
ヒドロキシ尿素の遵守を測定するために使用される若者から採取された血清バイオマーカー
ベースライン、6 か月、12 か月
ヒドロキシ尿素による対象日数の割合（PDC）の平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
ヒドロキシ尿素の投与対象日数は、若者の処方箋補充データを使用して評価され、ヒドロキシ尿素の遵守を測定するために使用されました。 ベースライン測定は、処方箋補充データを使用した、研究登録前の 1 年間にヒドロキシ尿素でカバーされた日数の割合です。
ベースライン、6 か月、12 か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
歩行者の生活の質（一般的な生活の質）に関する青少年スコアの平均変化
時間枠：ベースライン、4 か月、9 か月、12 か月
健康関連の生活の質を測定するために使用されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースライン、4 か月、9 か月、12 か月
PedsQL 鎌状赤血球症モジュール (疾患特有の生活の質) の若者スコアの平均変化
時間枠：ベースライン、9 か月および 12 か月
鎌状赤血球症特有の健康関連の生活の質を測定するために使用されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースライン、9 か月および 12 か月
自己管理責任に関する親の若者の一致度の平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
親と若者のスコアの一致 自己管理タスクを測定する 11 項目の鎌状赤血球家族責任スコア。 スコアの範囲は 0 ～ 11 で、スコアが高いほど一致性が高いことを示します。
ベースライン、6 か月および 12 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Columbia University

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Institute of Nursing Research (NINR)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC、Columbia University School of Nursing
  • 主任研究者：Nancy S Green, MD、Columbia University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年8月15日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年12月31日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年12月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月6日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年6月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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