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鎌状赤血球症（HABIT）における自己ベストのためのヒドロキシ尿素遵守：有効性試験

2024年6月5日 更新者：Arlene Smaldone、Columbia University
慢性疾患を患う若者の多くは、毎日薬を服用することが困難なため、治療の恩恵を十分に受けることができません。 鎌状赤血球症 (SCD) は、アフリカ系アメリカ人やその他の十分なサービスを受けていない地域に影響を与える遺伝性の血液疾患です。 ヒドロキシ尿素 (HU) は、FDA が承認した SCD に対する唯一の薬物療法であり、非常に効果的で、生活の質を向上させます。 提案された研究、5 サイト 4 年間の無作為化対照試験 (RCT) は、研究者による同名の最近の実現可能性研究に基づいています。 全体的な目標は、HU の使用に対する障壁を減らし、10 歳から 18 歳の若者が毎日の投薬習慣を身につけることで、アドヒアランスを向上させることです。 提案されたマルチサイト研究の目標は、HABIT 介入の有効性を 6 か月でテストし、効果の持続性を 12 か月でテストすることです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

服薬アドヒアランスの障壁は、慢性疾患を持つ若者によく見られ、十分なサービスを受けていないコミュニティにおける人種/民族格差の原因となっています。 遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症 (SCD) は、慢性および急性疾患と生活の質 (QOL) の低下を特徴としています。 それは、アフリカ系アメリカ人やその他の十分なサービスを受けていないコミュニティに影響を与えます。 Hydroxyurea (HU) は SCD に対する唯一の FDA 承認薬物療法であり、効果が高く、QOL を改善します。 アドヒアランスの低下は、SCD の若者や若年成人によく見られます。

不十分な服薬アドヒアランスの重要性、コミュニティベースのヘルスワーカー (CHW) を使用して、医療サービスと、SCD の影響を受ける十分なサービスを受けていない親子間のギャップを埋めること、科学の強み、研究者の多民族の実現可能性の成功研究、および他の深刻な慢性疾患を持つ若者への研究結果の潜在的な適用は、この試験の重要性を物語っています.

研究の種類

介入

入学 (実際)

50

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Albert Einstein College Of Medicine
      • Manhasset、New York、アメリカ、11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 - 若者:

  • 2 つの最も一般的な鎌状赤血球症バリアントの 1 つ (HbSS または HbS-B0 サラセミア)
  • 年齢 10 歳から 18 歳まで (両端を含む)
  • -現在処方されているヒドロキシ尿素（HU）≥18か月（過去の個人最高のHbFを特定するため）
  • 現在のHU投与量は、パーソナルベストHbFでの投与量の5％以内です
  • -登録前のHbFは、過去の自己最高を15％以上下回っています。これは、過去12か月間のHbF評価の平均2以上に基づいています
  • 英語またはスペイン語を話す/読むことができる若者

包含基準 - 親:

  • 親/保護者は英語またはスペイン語を話す/読む
  • 参加を希望する親/法定後見人
  • 家族は 1.5 年以上コミュニティに住むことを期待している

除外基準 - 若者:

  • HUを処方されていない若者
  • 過去 12 か月間の HbF 評価が 2 未満
  • -入学前3か月以内の輸血
  • 個人最高の HbF を下回る 15% 以下の最終スクリーニング HbF (訪問 0)
  • 性的に活発な10歳以上の女性で、信頼できる避妊法を使用していない（HUの催奇形性リスクによる）
  • 妊娠
  • 認知障害（予想されるグレードより2レベル以上低い）
  • 親/法定後見人が同居していない青少年

除外基準 - 親:

  • 親/法定後見人が青少年と同居していない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：ヘルスサービス研究
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入グループ
標準的なケアと教育の配布物に加えて、介入グループに無作為に割り付けられた 2 人組は、CHW サポートとカスタマイズされたテキスト メッセージを含む HABIT 介入を受けます。
他の：標準治療
SCD患者の治療に使用される標準治療
他の：教材
治験に登録したすべての患者に提供される教育資料
行動：習慣介入
介入グループにランダムに割り当てられた 2 人は、CHW サポートとカスタマイズされたテキスト メッセージを含む HABIT 介入を受けます。
アクティブコンパレータ：対照群

コントロールグループにランダムに割り当てられたダイアッドは以下を受け取ります:

標準的なケアと教育に関する配布資料。
他の：標準治療
SCD患者の治療に使用される標準治療
他の：教材
治験に登録したすべての患者に提供される教育資料

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイオマーカー胎児ヘモグロビン (HbF) の平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
ヒドロキシ尿素の遵守を測定するために使用される若者から採取された血清バイオマーカー
ベースライン、6 か月、12 か月
ヒドロキシ尿素による対象日数の割合（PDC）の平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
ヒドロキシ尿素の投与対象日数は、若者の処方箋補充データを使用して評価され、ヒドロキシ尿素の遵守を測定するために使用されました。 ベースライン測定は、処方箋補充データを使用した、研究登録前の 1 年間にヒドロキシ尿素でカバーされた日数の割合です。
ベースライン、6 か月、12 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
歩行者の生活の質（一般的な生活の質）に関する青少年スコアの平均変化
時間枠：ベースライン、4 か月、9 か月、12 か月
健康関連の生活の質を測定するために使用されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースライン、4 か月、9 か月、12 か月
PedsQL 鎌状赤血球症モジュール (疾患特有の生活の質) の若者スコアの平均変化
時間枠：ベースライン、9 か月および 12 か月
鎌状赤血球症特有の健康関連の生活の質を測定するために使用されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースライン、9 か月および 12 か月
自己管理責任に関する親の若者の一致度の平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
親と若者のスコアの一致 自己管理タスクを測定する 11 項目の鎌状赤血球家族責任スコア。 スコアの範囲は 0 ～ 11 で、スコアが高いほど一致性が高いことを示します。
ベースライン、6 か月および 12 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Columbia University

協力者

National Institute of Nursing Research (NINR)

捜査官

  • 主任研究者：Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC、Columbia University School of Nursing
  • 主任研究者：Nancy S Green, MD、Columbia University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月15日

一次修了 (実際)

2021年12月31日

研究の完了 (実際)

2021年12月31日

試験登録日

最初に提出

2018年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月6日

最初の投稿 (実際)

2018年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月5日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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