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Adhésion à l'hydroxyurée pour un meilleur résultat personnel dans la drépanocytose (HABIT) : essai d'efficacité

5 juin 2024 mis à jour par: Arlene Smaldone, Columbia University
De nombreux jeunes atteints de maladies chroniques ont de la difficulté à prendre des médicaments tous les jours et ne bénéficient donc pas pleinement du traitement. La drépanocytose (SCD) est une maladie du sang héréditaire qui affecte les Afro-Américains et d'autres communautés mal desservies. L'hydroxyurée (HU) est le seul traitement médicamenteux approuvé par la FDA pour le SCD et est très efficace et améliore la qualité de vie. L'étude proposée, un essai contrôlé randomisé (ECR) de quatre ans sur 5 sites, s'appuie sur la récente étude de faisabilité des investigateurs portant le même titre. Les objectifs généraux sont de réduire les obstacles à l'utilisation de l'HU et d'améliorer l'observance chez les jeunes de 10 à 18 ans grâce à la création d'une habitude quotidienne de prise de médicaments. L'objectif de l'étude multisite proposée est de tester l'efficacité de l'intervention HABIT à 6 mois et la durabilité de l'effet à 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les obstacles à l'adhésion aux médicaments sont courants chez les jeunes atteints de maladies chroniques et sont une source de disparités raciales/ethniques dans les communautés mal desservies. Une maladie du sang héréditaire, la drépanocytose (SCD) se caractérise par une maladie chronique et aiguë et une qualité de vie (QOL) réduite. Il affecte les Afro-Américains et d'autres communautés mal desservies. L'hydroxyurée (HU) est le seul traitement médicamenteux approuvé par la FDA pour le SCD et est très efficace et améliore la qualité de vie. Une mauvaise observance est courante chez les jeunes et les jeunes adultes atteints de drépanocytose.

L'importance d'une mauvaise observance des médicaments, l'utilisation d'agents de santé communautaires (ASC) pour combler le fossé entre les services de santé et les dyades parents-jeunes mal desservies touchées par la drépanocytose, la force de la science, le succès de la faisabilité multiethnique des enquêteurs l'étude et l'application potentielle des résultats de l'étude aux jeunes atteints d'autres maladies chroniques graves témoignent de l'importance de cet essai.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
50

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion - Jeunes :

  • L'une des deux variantes les plus courantes de la drépanocytose (thalassémie HbSS ou HbS-B0)
  • De 10 à 18 ans (inclus)
  • Hydroxyurée (HU) actuellement prescrite ≥ 18 mois (pour identifier le record personnel historique d'HbF)
  • La dose actuelle d'HU se situe à moins de 5 % de la dose au meilleur niveau personnel d'HbF
  • HbF avant l'inscription ≥ 15 % en dessous du record personnel historique, basé sur la moyenne de ≥ 2 évaluations de l'HbF au cours des 12 mois précédents
  • Jeunes capables de parler/lire l'anglais ou l'espagnol

Critères d'inclusion - Parent :

  • Parent/tuteur parle/lit l'anglais ou l'espagnol
  • Parent/tuteur légal désireux de participer
  • La famille s'attend à résider dans la communauté pendant ≥ 1,5 an

Critères d'exclusion - Jeunes :

  • Jeune non prescrit HU
  • <2 évaluations HbF au cours des 12 derniers mois
  • Transfusion dans les 3 mois précédant l'inscription
  • Dépistage final HbF (visite 0) de ≤ 15 % de diminution en dessous du record personnel HbF
  • Femme sexuellement active de 10 ans ou plus et n'utilisant pas de contraception fiable (en raison du risque tératogène de l'HU)
  • Grossesse
  • Déficience cognitive (> 2 niveaux inférieurs à la note attendue)
  • Jeune ne résidant pas avec un parent/tuteur légal

Critères d'exclusion - Parent :

  • Le parent/tuteur légal ne réside pas avec le jeune

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Recherche sur les services de santé
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Groupe d'intervention
En plus des documents de soins et d'éducation standard, les dyades randomisées dans le groupe d'intervention recevront l'intervention HABIT, qui comprend le soutien des ASC et des SMS personnalisés.
Autre: Norme de soins
Norme de soins utilisée pour traiter les patients atteints de drépanocytose
Autre: Matériel pédagogique
Matériel pédagogique fourni à tous les patients inscrits à l'essai
Comportemental: Intervention sur les habitudes
Les dyades randomisées dans le groupe d'intervention recevront l'intervention HABIT, qui comprend le soutien des ASC et des messages texte personnalisés.
Comparateur actif: Groupe de contrôle

Les dyades randomisées dans le groupe témoin recevront :

Documents de soins et d'éducation standard.
Autre: Norme de soins
Norme de soins utilisée pour traiter les patients atteints de drépanocytose
Autre: Matériel pédagogique
Matériel pédagogique fourni à tous les patients inscrits à l'essai

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du biomarqueur hémoglobine fœtale (HbF)
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Un biomarqueur sérique obtenu chez les jeunes utilisé pour mesurer l'adhésion à l'hydroxyurée
Base de référence, 6 mois, 12 mois
Changement moyen de la proportion de jours couverts (PDC) par l'hydroxyurée
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Les jours couverts par l'hydroxyurée ont été évalués à l'aide des données de renouvellement des ordonnances des jeunes et ont été utilisés pour mesurer l'observance de l'hydroxyurée. La mesure de référence est la proportion de jours couverts par l'hydroxyurée au cours de l'année précédant l'inscription à l'étude, en utilisant les données de renouvellement des ordonnances.
Base de référence, 6 mois, 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du score des jeunes sur la qualité de vie des pédiatres (qualité de vie générique)
Délai: Base de référence, 4 mois, 9 mois et 12 mois
Utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé. Les scores vont de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence, 4 mois, 9 mois et 12 mois
Changement moyen du score des jeunes dans le module PedsQL sur la drépanocytose (qualité de vie spécifique à la maladie)
Délai: Base de référence, 9 mois et 12 mois
Utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé spécifique à la drépanocytose. Les scores vont de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence, 9 mois et 12 mois
Changement moyen dans la concordance des parents et des jeunes concernant la responsabilité d'autogestion
Délai: Base de référence, 6 mois et 12 mois
Concordance entre les scores des parents et des jeunes Les scores de responsabilité familiale drépanocytaire pour 11 éléments mesurant les tâches d'autogestion. Les scores vont de 0 à 11, un score plus élevé indiquant une meilleure concordance.
Base de référence, 6 mois et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Columbia University

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
National Institute of Nursing Research (NINR)

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Chercheur principal: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
15 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
6 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 mars 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
12 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
26 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 juin 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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