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大幅に修正されたCFTR機能の生物学的および臨床的効果を評価するための前向き研究 (PROMISE)

2025年1月24日 更新者：Nicole Hamblett

大幅に修正されたCFTR機能の生物学的および臨床的効果を評価するための前向き研究（PROMISE研究）

これは前向き多施設観察研究です。 この研究は、F508del 変異のコピーが 1 つ以上ある人におけるエレクサカフトール、テザカフトール、イバカフトール (ETI) の 3 剤併用療法の臨床的有効性を測定し、多数の CF 疾患症状に対する ETI の影響を研究し、今後の研究。 研究の被験者は、治療開始前の30日以内に1回の「TCT前」訪問と、30か月のフォローアップ期間中に5回の「TCT後」訪問を行います。 元の PROMISE コホートに参加した参加者は、42 か月および 54 か月の時点で毎年の訪問を伴う長期延長に参加するオプションがあります。 PROMISE の臨床的および生物学的変化の持続性は、調査対象の生物学的または生理学的効果の潜在的な臨床的結果を検討するサブ研究を可能にする拡張追跡調査で評価できます。 この作業は、介入研究の特定の臨床試験結果の長期的な予後と実現可能性を知らせるのに役立ち、医薬品開発における研究の優先順位を検討する際に役立つ可能性があります。 ほとんどの参加施設はサブ研究グループに分けられています。各サブ研究グループには、「コア」手順に加えて実施される特定の非任意手順があります。 最後に、特定の部位の被験者に提供される 1 つのオプションの手順 (一過性エラストグラフィ) があります。 各科目の参加期間は 30 か月です (参加者がオプションの長期延長に同意した場合は、さらに 24 か月)。 注: FDA は、elexacaftor、tezacaftor、および ivacaftor の新薬申請 (NDA) を審査し、承認を与えました。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) タンパク質をコードする遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性疾患です。 CF患者では、これは、肺、膵臓、肝臓、腸、皮膚などを含む複数の臓器系の機能不全として現れます.

約 2000 の変異が報告されていますが、最も一般的な疾患の原因となる CFTR 変異は F508del であり、これは米国 CF 患者登録簿で追跡された患者の 85% 以上に見られます。 F508del 変異のコピーが 1 つまたは 2 つある CF 患者のための 3 剤併用療法として、2 つの CFTR 補正薬と増強剤 ivacaftor が開発されました。 米国では、90% 以上の CF 患者 (最初は 12 歳以上) が非常に効果的な CFTR モジュレーター療法の対象になると予測しています。

PROMISE研究は、エレクサカフトール、テザカフトール、イバカフトールの3剤併用療法（TCT）による治療を開始する前と後の両方で、多数の患者の臨床研究結果とバイオマーカーを収集して分析することにより、直接的および間接的なCFTR依存性陰イオン分泌を測定するように設計されています。 . この研究では、幅広い CF 疾患の症状と臓器系における TCT の影響を調査します。 この研究では、詳細な分析のために特に関心のある特定のバイオマーカーが選択されていますが、追加の重要な目標は、血液、尿、便、および気道上皮細胞標本を収集してバイオレポジトリに長期保存し、将来の研究を可能にすることです。 これらのサンプルは、現在の作業範囲を超えた研究に利用できるようにすることができます。 PROMISE 試験は、これらの検体と関連付けることができる臨床研究結果データの調整されたコレクションを提供します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
490

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94025
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30327
        • Emory University
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、69198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • Lake Success、New York、アメリカ、11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Children's Hospital of New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Northwell CF Center
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22904
        • University of Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

嚢胞性線維症の個人は、elexacaftor、tezacaftor、および ivacaftor CFTR モジュレーター療法 (TCT) を処方されました。

説明

包含基準:

  1. -1日目のエレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトールの3剤併用療法（TCT）のFDA承認適応症の年齢制限内のすべての性別。
  2. CFの診断。
  3. CFTR変異は、エレクサカフトール、テザカフトール、イバカフトールの3剤併用療法（TCT）のFDA承認適応症と一致しています。
  4. -エレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトールの3剤併用療法（TCT）を処方する医師の意図。
  5. -すべての研究訪問の前に8時間絶食する意思がある（一晩の腸管栄養の被験者の場合、少なくとも8時間摂食を維持する意思がある）.
  6. -調査員の判断により、この調査に必要なテストと手順を実行できます。
  7. 嚢胞性線維症財団の患者登録簿に登録されています。
  8. -訪問1の前の14日以内に健康状態に大きな変化がなく、臨床的に安定しています。

除外基準:

  1. -訪問1の前の180日以内のTCTの使用。
  2. -抗生物質の急性使用（経口、吸入、またはIV）または全身性コルチコステロイド 下気道の症状のための訪問1の2週間前。
  3. -新しい慢性療法（例：イブプロフェン、Pulmozyme®、高張食塩水、アジスロマイシン、吸入トブラマイシン、Cayston®、Kalydeco、Orkambi®、Symdeko®）の開始 訪問1の4週間前。
  4. -訪問1の前の28日以内の治験薬の使用。
  5. -訪問1の前の28日以内の慢性経口コルチコステロイド（1日あたり10 mg以上のプレドニゾンに相当）の使用。
  6. -非結核性マイコバクテリア（NTM）感染症の治療で、訪問1の前の28日以内に2つ以上の抗生物質（経口、IV、および/または吸入）からなる。
  7. 肺または肝臓移植の履歴、または臓器移植のリスト。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
芯
嚢胞性線維症患者は、エレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトール CFTR モジュレーター療法 (TCT) を処方されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
6ヶ月で塩化物を汗
時間枠：6ヵ月
ベースラインから6ヶ月までの汗塩化物の変化。
6ヵ月
6 か月時の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：6ヵ月
ベースラインから 6 か月までの FEV1 の変化。
6ヵ月
30ヶ月で汗の塩化物
時間枠：30ヶ月
汗の塩化物をベースラインから 30 か月に変更します。
30ヶ月
30 か月の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：30ヶ月
ベースラインから 30 か月までの FEV1 の変化。
30ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
6ヶ月の体重
時間枠：6ヵ月
ベースラインから 6 か月までの体重の変化。
6ヵ月
6ヶ月のBMI
時間枠：6ヵ月
ベースラインから6ヶ月までのBMIの変化。
6ヵ月
嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 6 か月
時間枠：6ヵ月
CFQ-R (呼吸ドメイン) のベースラインから 6 か月への変化。
6ヵ月
30ヶ月の体重
時間枠：30ヶ月
ベースラインから 30 か月までの体重の変化。
30ヶ月
30ヶ月のBMI
時間枠：30ヶ月
ベースラインから 30 か月までの BMI の変化。
30ヶ月
嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 30 か月
時間枠：30ヶ月
CFQ-R (呼吸ドメイン) のベースラインから 30 か月への変化。
30ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Nicole Hamblett

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Steven Rowe, MD、University of Alabama at Birmingham
  • 主任研究者：David Nichols, MD、University of Washington

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年10月22日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年12月23日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年12月23日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年7月25日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年7月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年7月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年1月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PROMISE-OB-18

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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