大幅に修正されたCFTR機能の生物学的および臨床的効果を評価するための前向き研究 (PROMISE)
2023年12月22日 更新者：Nicole Hamblett
大幅に修正されたCFTR機能の生物学的および臨床的効果を評価するための前向き研究（PROMISE研究）
これは前向き多施設観察研究です。
この研究は、F508del 変異のコピーが 1 つ以上ある人におけるエレクサカフトール、テザカフトール、イバカフトール (ETI) の 3 剤併用療法の臨床的有効性を測定し、多数の CF 疾患症状に対する ETI の影響を研究し、今後の研究。
研究の被験者は、治療開始前の30日以内に1回の「TCT前」訪問と、30か月のフォローアップ期間中に5回の「TCT後」訪問を行います。
元の PROMISE コホートに参加した参加者は、42 か月および 54 か月の時点で毎年の訪問を伴う長期延長に参加するオプションがあります。
PROMISE の臨床的および生物学的変化の持続性は、調査対象の生物学的または生理学的効果の潜在的な臨床的結果を検討するサブ研究を可能にする拡張追跡調査で評価できます。
この作業は、介入研究の特定の臨床試験結果の長期的な予後と実現可能性を知らせるのに役立ち、医薬品開発における研究の優先順位を検討する際に役立つ可能性があります。
ほとんどの参加施設はサブ研究グループに分けられています。各サブ研究グループには、「コア」手順に加えて実施される特定の非任意手順があります。
最後に、特定の部位の被験者に提供される 1 つのオプションの手順 (一過性エラストグラフィ) があります。
各科目の参加期間は 30 か月です (参加者がオプションの長期延長に同意した場合は、さらに 24 か月)。
注: FDA は、elexacaftor、tezacaftor、および ivacaftor の新薬申請 (NDA) を審査し、承認を与えました。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) タンパク質をコードする遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性疾患です。 CF患者では、これは、肺、膵臓、肝臓、腸、皮膚などを含む複数の臓器系の機能不全として現れます.
約 2000 の変異が報告されていますが、最も一般的な疾患の原因となる CFTR 変異は F508del であり、これは米国 CF 患者登録簿で追跡された患者の 85% 以上に見られます。 F508del 変異のコピーが 1 つまたは 2 つある CF 患者のための 3 剤併用療法として、2 つの CFTR 補正薬と増強剤 ivacaftor が開発されました。 米国では、90% 以上の CF 患者 (最初は 12 歳以上) が非常に効果的な CFTR モジュレーター療法の対象になると予測しています。
PROMISE研究は、エレクサカフトール、テザカフトール、イバカフトールの3剤併用療法（TCT）による治療を開始する前と後の両方で、多数の患者の臨床研究結果とバイオマーカーを収集して分析することにより、直接的および間接的なCFTR依存性陰イオン分泌を測定するように設計されています。 . この研究では、幅広い CF 疾患の症状と臓器系における TCT の影響を調査します。 この研究では、詳細な分析のために特に関心のある特定のバイオマーカーが選択されていますが、追加の重要な目標は、血液、尿、便、および気道上皮細胞標本を収集してバイオレポジトリに長期保存し、将来の研究を可能にすることです。 これらのサンプルは、現在の作業範囲を超えた研究に利用できるようにすることができます。 PROMISE 試験は、これらの検体と関連付けることができる臨床研究結果データの調整されたコレクションを提供します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
490
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94025
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University School of Medicine
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District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
-
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30327
- Emory University
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- Saint Francis Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
-
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
-
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- John Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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-
Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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-
Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Kansas City
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、69198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Children's Hospital of New York
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Northwell CF Center
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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-
North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University Of North Carolina At Chapel Hill
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-
Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
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-
Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
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-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
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-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22904
- University of Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
嚢胞性線維症の個人は、elexacaftor、tezacaftor、および ivacaftor CFTR モジュレーター療法 (TCT) を処方されました。
説明
包含基準:
- -1日目のエレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトールの3剤併用療法（TCT）のFDA承認適応症の年齢制限内のすべての性別。
- CFの診断。
- CFTR変異は、エレクサカフトール、テザカフトール、イバカフトールの3剤併用療法（TCT）のFDA承認適応症と一致しています。
- -エレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトールの3剤併用療法（TCT）を処方する医師の意図。
- -すべての研究訪問の前に8時間絶食する意思がある（一晩の腸管栄養の被験者の場合、少なくとも8時間摂食を維持する意思がある）.
- -調査員の判断により、この調査に必要なテストと手順を実行できます。
- 嚢胞性線維症財団の患者登録簿に登録されています。
- -訪問1の前の14日以内に健康状態に大きな変化がなく、臨床的に安定しています。
除外基準:
- -訪問1の前の180日以内のTCTの使用。
- -抗生物質の急性使用（経口、吸入、またはIV）または全身性コルチコステロイド 下気道の症状のための訪問1の2週間前。
- -新しい慢性療法（例：イブプロフェン、Pulmozyme®、高張食塩水、アジスロマイシン、吸入トブラマイシン、Cayston®、Kalydeco、Orkambi®、Symdeko®）の開始 訪問1の4週間前。
- -訪問1の前の28日以内の治験薬の使用。
- -訪問1の前の28日以内の慢性経口コルチコステロイド（1日あたり10 mg以上のプレドニゾンに相当）の使用。
- -非結核性マイコバクテリア（NTM）感染症の治療で、訪問1の前の28日以内に2つ以上の抗生物質（経口、IV、および/または吸入）からなる。
- 肺または肝臓移植の履歴、または臓器移植のリスト。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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芯
嚢胞性線維症患者は、エレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトール CFTR モジュレーター療法 (TCT) を処方されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6ヶ月で塩化物を汗
時間枠：6ヵ月
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ベースラインから6ヶ月までの汗塩化物の変化。
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6ヵ月
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6 か月時の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：6ヵ月
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ベースラインから 6 か月までの FEV1 の変化。
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6ヵ月
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30ヶ月で汗の塩化物
時間枠：30ヶ月
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汗の塩化物をベースラインから 30 か月に変更します。
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30ヶ月
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30 か月の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：30ヶ月
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ベースラインから 30 か月までの FEV1 の変化。
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30ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6ヶ月の体重
時間枠：6ヵ月
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ベースラインから 6 か月までの体重の変化。
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6ヵ月
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6ヶ月のBMI
時間枠：6ヵ月
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ベースラインから6ヶ月までのBMIの変化。
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6ヵ月
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嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 6 か月
時間枠：6ヵ月
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CFQ-R (呼吸ドメイン) のベースラインから 6 か月への変化。
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6ヵ月
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30ヶ月の体重
時間枠：30ヶ月
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ベースラインから 30 か月までの体重の変化。
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30ヶ月
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30ヶ月のBMI
時間枠：30ヶ月
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ベースラインから 30 か月までの BMI の変化。
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30ヶ月
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嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 30 か月
時間枠：30ヶ月
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CFQ-R (呼吸ドメイン) のベースラインから 30 か月への変化。
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30ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Steven Rowe, MD、University of Alabama at Birmingham
- 主任研究者：David Nichols, MD、University of Washington
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月22日
一次修了 (推定)
2024年10月27日
研究の完了 (推定)
2024年10月27日
試験登録日
最初に提出
2019年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年7月26日
最初の投稿 (実際)
2019年7月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月22日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。