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Um estudo prospectivo para avaliar os efeitos biológicos e clínicos da função CFTR significativamente corrigida (PROMISE)

24 de janeiro de 2025 atualizado por: Nicole Hamblett

Um estudo prospectivo para avaliar os efeitos biológicos e clínicos da função CFTR significativamente corrigida (estudo PROMISE)

Este é um estudo observacional prospectivo e multicêntrico. O estudo foi concebido para medir a eficácia clínica da terapia de combinação tripla de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ETI) em pessoas com uma ou mais cópias da mutação F508del, estudar os efeitos da ETI em várias manifestações da doença de FC e coletar amostras para pesquisa futura. Os participantes do estudo terão uma visita "antes do TCT" dentro de 30 dias antes do início da terapia e cinco visitas "após o TCT" durante um período de acompanhamento de 30 meses. Os participantes que participaram da coorte PROMISE original têm a opção de participar de uma extensão de longo prazo com visitas anuais realizadas nos pontos de tempo de 42 e 54 meses. A durabilidade das alterações clínicas e biológicas no PROMISE pode ser avaliada com acompanhamento prolongado, o que permitiria que os subestudos considerassem as possíveis consequências clínicas dos efeitos biológicos ou fisiológicos em estudo. Este trabalho ajudará a informar o prognóstico a longo prazo e a viabilidade de certos resultados de ensaios clínicos para estudos de intervenção e pode ser útil ao considerar as prioridades de pesquisa no desenvolvimento de medicamentos. A maioria dos sites participantes foi dividida em subgrupos de estudo; cada subgrupo de estudo tem procedimentos não opcionais específicos conduzidos além dos procedimentos "Core". Por fim, existe um procedimento opcional (elastografia transitória) que será oferecido aos sujeitos em determinados locais. A duração da participação para cada assunto é de 30 meses (com 24 meses adicionais se os participantes concordarem com a extensão opcional de longo prazo). NOTA: A FDA revisou o Pedido de Novo Medicamento (NDA) para elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor e concedeu a aprovação.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

A fibrose cística (FC) é uma doença genética autossômica recessiva causada por mutações no gene que codifica a proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Em pessoas com FC, isso se manifesta como disfunção em vários sistemas de órgãos, incluindo pulmões, pâncreas, fígado, intestinos, pele e outros.

Embora quase 2.000 mutações tenham sido descritas, a mutação CFTR causadora de doença mais comum é a F508del, que é encontrada em >85% dos pacientes acompanhados no registro de pacientes com FC dos EUA. Dois medicamentos corretores de CFTR mais o potencializador ivacaftor foram desenvolvidos como uma terapia de combinação tripla para pacientes com FC com uma ou duas cópias da mutação F508del. Prevemos que mais de 90% dos pacientes com FC (inicialmente com 12 anos ou mais) serão elegíveis para terapia moduladora de CFTR altamente eficaz nos EUA.

O estudo PROMISE foi concebido para medir a secreção direta e indireta de ânions dependentes de CFTR, coletando e analisando resultados de pesquisas clínicas e biomarcadores em um grande número de pacientes antes e depois de iniciarem o tratamento com elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor terapia de combinação tripla (TCT) . Este estudo investigará o impacto do TCT em uma ampla gama de manifestações da doença e sistemas de órgãos da FC. Embora biomarcadores específicos de interesse especial tenham sido selecionados para análise detalhada neste estudo, um objetivo adicional importante é coletar amostras de sangue, urina, fezes e células epiteliais das vias aéreas para armazenamento a longo prazo em um biorrepositório para permitir pesquisas futuras. Essas amostras podem ser disponibilizadas para pesquisa além do escopo atual do trabalho. O estudo PROMISE fornecerá uma coleção coordenada de dados de resultados de pesquisas clínicas que podem ser vinculados a esses espécimes.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
490

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94025
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30327
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 69198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Children's Hospital of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Northwell CF Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Intermountain Cystic Fibrosis Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22904
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com Fibrose Cística, prescreveram a terapia moduladora de CFTR (TCT) elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Todos os sexos dentro do limite de idade da indicação aprovada pela FDA para elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor terapia de combinação tripla (TCT) no Dia 1.
  2. Diagnóstico de FC.
  3. Mutações CFTR consistentes com a indicação aprovada pela FDA para terapia de combinação tripla (TCT) de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
  4. Intenção do médico de prescrever elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor terapia de combinação tripla (TCT).
  5. Disposto a jejuar por 8 horas antes de todas as visitas do estudo (para indivíduos em alimentação por sonda entérica durante a noite, disposto a manter a alimentação por pelo menos 8 horas).
  6. Capaz de realizar os testes e procedimentos necessários para este estudo, conforme julgado pelo investigador.
  7. Inscrito no Registro de Pacientes da Cystic Fibrosis Foundation.
  8. Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde nos 14 dias anteriores à Visita 1.

Critério de exclusão:

  1. Uso de qualquer TCT dentro dos 180 dias anteriores à Visita 1.
  2. Qualquer uso agudo de antibióticos (oral, inalatório ou IV) ou corticosteroides sistêmicos nas 2 semanas anteriores à Visita 1 para sintomas do trato respiratório inferior.
  3. Início de qualquer nova terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, Pulmozyme®, solução salina hipertônica, azitromicina, tobramicina inalatória, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) nas 4 semanas anteriores à Visita 1.
  4. Uso de um agente experimental nos 28 dias anteriores à Visita 1.
  5. Uso de corticosteroides orais crônicos (equivalente a 10 mg ou mais por dia de prednisona) nos 28 dias anteriores à Visita 1.
  6. Tratamento para infecção por micobactérias não tuberculosas (NTM), consistindo em ≥ dois antibióticos (oral, IV e/ou inalado) nos 28 dias anteriores à Visita 1.
  7. História de transplante de pulmão ou fígado, ou lista para transplante de órgãos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Essencial
Pacientes com Fibrose Cística prescreveram terapia moduladora de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor CFTR (TCT).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cloreto de suor aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Mudança no cloreto de suor desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Alteração no VEF1 desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Cloreto de suor aos 30 meses
Prazo: 30 meses
Altere o cloreto de suor da linha de base para 30 meses.
30 meses
Volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) aos 30 meses
Prazo: 30 meses
Alteração no VEF1 desde a linha de base até 30 meses.
30 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Peso aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Mudança de peso desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
IMC aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Mudança no IMC desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) aos 6 Meses
Prazo: 6 meses
Alteração no CFQ-R (domínio respiratório) desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Peso aos 30 Meses
Prazo: 30 meses
Mudança de peso desde a linha de base até 30 meses.
30 meses
IMC aos 30 meses
Prazo: 30 meses
Mudança no IMC desde a linha de base até 30 meses.
30 meses
Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) aos 30 meses
Prazo: 30 meses
Alteração no CFQ-R (domínio respiratório) desde a linha de base até 30 meses.
30 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Nicole Hamblett

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: David Nichols, MD, University of Washington

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
22 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de janeiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PROMISE-OB-18

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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