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再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）および再発/難治性高リスク骨髄異形成症候群（MDS）の被験者におけるASP7517の安全性、忍容性、および有効性を調査する研究

2024年11月11日 更新者：Astellas Pharma Global Development, Inc.

再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）および再発/難治性高リスク骨髄異形成症候群（MDS）の被験者におけるASP7517の安全性、忍容性、および有効性を調査する第1/2相非盲検試験

この研究の目的は、安全性と忍容性を評価し、ASP7517 の第 2 相推奨用量 (RP2D) および/または最大耐量 (MTD) を決定することです。

この研究では、ASP7517 の臨床反応と、ASP7517 の抗がん活性の他の測定値も評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この試験は、フェーズ 1 の用量漸増とフェーズ 2 の用量拡大の 2 つの部分で構成されています。

フェーズ 1 用量漸増:

再発/難治性（R / R）AMLまたはR / Rの高リスクMDSのいずれかを持つ約18人の被験者が登録されます。 参加者は、静脈内注入によりASP7517を2回単回投与されます。 投薬は、各サイクルの1日目に行われます。 各サイクルは、合計 2 つの治療サイクルで 28 日間として定義されます。

参加者は、用量漸増段階の最初のサイクル中に、少なくとも 7 日間入院して管理する必要があります。 さらに、退院前に、サイクル1の7日目に記載されている医療検査と手順、および参加者の全身状態と有害事象（AE）の解決を評価するために臨床的に必要と考えられる検査を実施することにより、参加者の安全を確保する必要があります。 参加者はまた、有害事象を綿密に監視するために、用量制限毒性 (DLT) 評価期間中の退院後のサイクル 1 および 2 中に計画された訪問で外来患者を追跡する必要があります。 参加者は、サイクル 2 の 1 日目から 7 日目に入院することがあります。

フェーズ 2 用量拡大:

用量レベルあたり約104人の参加者が登録されます。 各用量レベルは、最大 52 人の R/R AML 参加者と最大 52 人の R/R 高リスク MDS 参加者を登録できます。 参加者の両方のグループは、並行して独立して登録します。 フェーズ 2 で調査される用量レベルの数は、フェーズ 1 のデータに基づいています。 エスカレーション コホートと拡大コホートの両方が登録可能である場合、エスカレーション コホートへの登録が優先され、両方の資格を持つ参加者が優先的にエスカレーション コホートに登録されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
43

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Pembroke Pines、Florida、アメリカ、33028
        • Memorial Healthcare System-West
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Langone Health
  • 日本
      • Fukuoka、日本
        • Site JP81002
      • Gifu、日本
        • Site JP81010
      • Okayama、日本
        • Site JP81008
      • Osaka、日本
        • Site JP81011
      • Osaka、日本
        • Site JP81012
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本
        • Site JP81005
    • Ehime
      • Matsuyama、Ehime、日本
        • Site JP81016
    • Fukui
      • Yoshida-gun、Fukui、日本
        • Site JP81009
    • Gunma
      • Maebashi、Gunma、日本
        • Site JP81004
    • Hyogo
      • Kobe、Hyogo、日本
        • Site JP81007
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本
        • Site JP81013
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本
        • Site JP81017
    • Tokyo
      • Shinagawa、Tokyo、日本
        • Site JP81001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • R/R AML または R/R 高リスク MDS と診断された被験者は、次のように定義されます。

    • R/R AML: WHO 基準 (2016) により形態学的に記録された一次または二次 AML。少なくとも 2 サイクルの導入化学療法に抵抗性がある/再導入の候補ではない、または以前の治療で寛解を達成した後に再発した;治療する研究者の意見で臨床的利益をもたらすことが知られている標的療法を含むすべての標準療法（療法が禁忌または耐えられない場合を除く）を受けました。サルベージ療法を受けた、またはサルベージ療法の候補ではない。
    • R/R 高リスク MDS: WHO 基準 (2016) で MDS あり。寛解を達成した後に再発するか、4サイクル以上の低メチル化剤を含む標準治療に難治性である（治療が禁忌または耐えられない場合を除く）; MDS の改訂国際予後スコアリング システム (IPSS-R) により、スコアが 3.5 を超える高リスク MDS に分類されます。
  • -被験者は東部共同腫瘍学グループのパフォーマンスステータスが2以下です。

  • 被験者は、スクリーニング期間中の臨床検査で示されるように、次の基準を満たす必要があります。

    • -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよびアラニンアミノトランスフェラーゼ≤2.5×正常上限（ULN）。
    • -血清総ビリルビン≤1.5×ULN。
    • -血清クレアチニン≤1.5×ULN、または腎疾患の食事の修正式によって計算された推定糸球体濾過率> 50 mL / min。
    • -用量漸増コホートのみのサイクル1日1（C1D1）での血小板≧50,000 /μL。
  • -被験者の平均余命は、スクリーニング時に12週間以上です。
  • -AMLの被験者は、C1D1で末梢血絶対芽球数が20,000 /μL未満でなければなりません。 注: ブラスト カウントは、スクリーニング期間中にヒドロキシ尿素によって制御できます。

  • -女性の被験者は妊娠しておらず、次の条件の少なくとも1つが適用されます。

    • 出産の可能性のある女性 (WOCBP) ではありません。
    • -インフォームドコンセントの時点から避妊ガイダンスに従うことに同意したWOCBP 最終研究治療投与後少なくとも180日。
  • 女性の被験者は、スクリーニング時から研究期間全体、および最終研究治療投与後180日間母乳育児をしないことに同意する必要があります。
  • 女性被験者は、治験薬（IP）の初回投与から開始して、試験期間中、および最終試験治療投与後180日間、卵子を提供してはなりません。
  • -出産の可能性のある女性パートナー（授乳中のパートナーを含む）を持つ男性被験者は、治療期間中および最終試験治療投与後180日間避妊を使用することに同意する必要があります。
  • 男性被験者は、治療期間中および最終試験治療投与後180日間精子を提供してはなりません。
  • -妊娠中のパートナーを持つ男性被験者は、禁欲を続けるか、コンドームを使用することに同意する必要があります 研究期間中の妊娠中および最終研究治療投与後180日間。
  • -被験者は、本研究で研究治療を受けている間、別の介入研究に参加しないことに同意します。

除外基準:

  • 被験者は急性前骨髄球性白血病と診断されました。
  • -被験者はブレークポイントクラスター領域-アベルソン陽性白血病（BCR-ABL）を患っています。
  • -被験者はグレード2以上の持続的な非血液毒性を持っています（国立がん研究所の有害事象の共通用語基準[NCI-CTCAE]、バージョン5.0）、以前のAMLまたはMDS治療（化学療法、キナーゼ阻害剤、免疫療法を含む）からの症状および客観的所見、実験的薬剤、放射線または手術）。

  • 被験者は以下の治療のいずれかを受けています:

    • -C1D1の28日前までのステロイドを含む全身性免疫調節薬または免疫抑制薬（ステロイドは、AMLまたはMDSの治療を意図していない場合に使用できます; AML / MDS関連の症状に対するステロイドは、低用量で使用できます[10 mg /日未満のデキサメタゾン] ）。
    • -C1D1の28日前までの細胞毒性薬（芽細胞を制御するために投与されたヒドロキシ尿素を除く）。
    • -スクリーニング訪問前の5半減期以内のAMLまたはMDSの治療のための治験薬。
    • 造血幹細胞移植（HSCT）。
    • -C1D1の28日前までの放射線療法。
  • 被験者は臨床的に活動性の神経系白血病を患っています。
  • -被験者は、全身治療を必要とする活動中または以前に文書化された自己免疫または炎症性障害を持っています。

  • 被験者は、以下を除いて進行中の未治療の悪性腫瘍を患っています:

    • 非黒色腫皮膚がん、上皮内がん、または子宮頸部上皮内腫瘍の治療を受けている被験者は、無病期間に関係なく、その状態の決定的な治療が完了している場合、この研究に適格です。
    • ホルモン療法が開始された場合、または悪性腫瘍が外科的に除去された場合、または根治的放射線療法で治療された場合、再発または進行性疾患の証拠のない臓器限定前立腺癌の被験者は適格です。
  • -心エコー図またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）で左室駆出率が45％未満の被験者 スクリーニングから28日以内に実施。
  • -被験者は検査室の異常、または播種性血管内凝固の臨床的証拠、または出血または凝固によって明らかにされる凝固障害の進行中の病歴を持っています。
  • 被験者は制御されていない活動的な感染症にかかっています。
  • 被験者はヒト免疫不全ウイルスに感染していることが知られています。
  • -被験者は活動性のB型またはC型肝炎、または他の活動性の肝障害を患っています。
  • -被験者は、被験者を研究参加に不適切にする何らかの状態を持っています。
  • -被験者は、ウシ由来タンパク質に対する過敏症が知られているか疑われるか、ASP7517の成分に対する過敏症が疑われます。
  • -被験者はHSCTの資格があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：用量漸増 (フェーズ 1): ASP7517 1x10^6 細胞/mL
再発/難治性急性骨髄性白血病（R/R AML）およびR/R高リスク骨髄異形成症候群（MDS）の参加者は、ASP7517（標的WT-1をコード化したヒト胎児腎細胞[HEK293]）の静脈内（IV）注入を受けました。各サイクルの 1 日目に 4 ～ 6 mL/分の注入速度で 1x10^6 細胞/ミリリットル (mL) の用量を 2 回投与します (1 サイクル = 28 日)。
生物学的：ASP7517
静脈内（IV）
実験的：用量漸増 (フェーズ 1): ASP7517 1x10^7 細胞/mL
R/R AMLおよびR/R高リスクMDSの参加者は、1日目にASP7517（コード化標的WT-1でトランスフェクトされたHEK293）のIV注入を受け、用量1x10^7細胞/mL、注入速度4～6mL/分で行われた。各サイクルの 2 回投与 (1 サイクル = 28 日)。
生物学的：ASP7517
静脈内（IV）
実験的：用量漸増 (フェーズ 1): ASP7517 1x10^8 細胞/mL
R/R AMLおよびR/R高リスクMDSの参加者は、1日目にASP7517（コード化標的WT-1でトランスフェクトされたHEK293）のIV注入を受け、用量1x10^8細胞/mL、注入速度4～6mL/分で行われた。各サイクルの 2 回投与 (1 サイクル = 28 日)。
生物学的：ASP7517
静脈内（IV）
実験的：用量拡大 (フェーズ 2: AML): ASP7517 1x10^8 細胞/mL
R/R AMLの参加者は、各サイクルの1日目にASP7517（コード標的WT-1でトランスフェクトされたHEK293）を1x10^8細胞/mLの用量で4～6mL/分の注入速度で6回静脈内注入を受けました（ 1 サイクル = 28 日)。
生物学的：ASP7517
静脈内（IV）
実験的：用量拡大 (フェーズ 2: MDS): ASP7517 1x10^8 細胞/mL
R/R高リスクMDSの参加者は、各サイクルの1日目にASP7517（コード標的WT-1でトランスフェクトされたHEK293）を1x10^8細胞/mLの用量で4～6mL/分の注入速度でIV注入を受けました。用量 (1 サイクル = 28 日)。
生物学的：ASP7517
静脈内（IV）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性（DLT）を有する参加者の数
時間枠：1日目から28日目まで

DLTは、サイクル1の1日目（C1D1）の初回投与から28日以内に発生し、治験薬に関連すると考えられる以下のいずれかの事象として定義された。 DLT は次のように定義されました。

  • グレード 3 以上 : グレード 3 以上の非血液学的 AE
  • ハイ氏の訴訟を確定しました
  • 投与後24時間以内にグレード4の血小板減少症（ベースラインから少なくとも2グレード悪化）が新たに発症した
  • 長期にわたる骨髄抑制。28 日以上治療を中止し、骨髄または血液中に活動性白血病または MDS の証拠が存在しない場合、絶対好中球数 (ANC) < 500/マイクロリットル (μL) として定義されます。
1日目から28日目まで
緊急有害事象（TEAE）および重篤なTEAEの治療を受けた参加者の数
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
AE は、医薬品に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する、参加者における望ましくない医学的出来事として定義されました。 したがって、AE は、医薬品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患 (新規または悪化) である可能性があります。 AE は、以下のいずれかの結果をもたらした場合に「重篤」であるとみなされました。生命を脅かすものです。持続的または重大な障害/無能力、あるいは通常の生活機能を遂行する能力の大幅な妨害を引き起こす。先天異常または先天異常を引き起こす。入院が必要になる。または入院の長期化につながります。その他の医学的に重要な出来事。 TEAEは、治験薬の投与開始後に観察されたAEとして定義されました。 TEAE には、重篤な AE と非重篤な AE の両方が含まれます。
初回接種から43ヵ月まで
フェーズ 2: R/R AML の参加者の総合完全寛解 (CRc) 率
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
CRcを有する参加者の割合が報告された。 CRc:すべての完全寛解および不完全寛解の割合として定義されます (CR + 不完全な血小板回復を伴う CR [CRp] + 不完全な血液学的回復を伴う CR [Cri])。 CR: 形態的には白血病のない状態を達成し、骨髄は正常な造血細胞を再生していました。 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1×10^9/L、血小板数 (PC) ≥ 100×10^9/L、正常な骨髄分化 < 芽球、および赤血球 (RBC) および血小板輸血に依存しない場合（疾患評価の前に、赤血球輸血および血小板輸血を行わない 1 週間として定義されます）。 髄外白血病またはアウアー桿体の証拠はなく、末梢血中の芽球数は 2% 以下でなければなりません。 CRp: 不完全な血小板回復 (< 100×10^9/L) を除き、CR を達成する必要があります。 CRi: 血小板の完全な回復の有無にかかわらず、残存好中球減少症 (ANC < 1×10^9/L) を伴う不完全な血液学的回復を除いて CR を満たす必要があります。 赤血球および血小板輸血の独立性は必要ありません。
初回接種から43ヵ月まで
フェーズ 2: 完全寛解 + 骨髄 完全寛解 + 部分寛解 (CR + BM CR + PR) R/R リスクの高い MDS の参加者の割合
時間枠：初回接種から43ヵ月まで

CR+BM CR+ PR を有する参加者の割合が報告されました。 CR、BM CR、PR が最低 4 週間達成された。 CR: 骨髄: すべての細胞株が正常に成熟した骨髄芽球が 5% 以下、末梢血評価 (ヘモグロビン (Hb) ≥ 11 g/dL、血小板 ≥ 100 × 10^9/L、好中球 ≥ 1.0 × 10^9/L) 、血液中の芽球は 0%)

BM CR: 骨髄: ≤ 5% 骨髄芽球、および治療前と比較して ≥ 50% 減少

PR: 骨髄芽球が治療前と比較して 50% 以上減少したが依然として 5% 以上減少し、細胞性と形態は関連しないことを除くすべての CR 基準を達成。
初回接種から43ヵ月まで
サイクル 1(C1) 2 日目(D2) での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D2

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D2
C1D4 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D4

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D4
C1D8 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D8

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D8
C1D11 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D11

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D11
C1D15 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D15

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D15
C1D18 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D18

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D18
C1D22 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D22

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D22
C1D25 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C1D25

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C1D25
C2D1 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C2D1

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C2D1
C2D2 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C2D2

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C2D2
C2D4 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C2D4

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C2D4
C2D8 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C2D8

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C2D8
C2D15 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C2D15

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C2D15
C2D22 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C2D22

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C2D22
C3D1 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C3D1

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C3D1
C3D15 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C3D15

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C3D15
C4D1 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C4D1

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C4D1
C4D15 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C4D15

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C4D15
C5D1 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C5D1

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C5D1
C5D15 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C5D15

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C5D15
C6D1 での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C6D1

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C6D1
C6D15 で ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：C6D15

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。
C6D15
治療終了時（EOT）（用量漸増段階）におけるECOGパフォーマンスステータスを持つ参加者の数
時間枠：EOT (最長 63 日)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

EOT は、最後の投与量に 7 日を加えたものとして計算されました。
EOT (最長 63 日)
EOT（用量拡大段階）時点でのECOGパフォーマンスステータスを持つ参加者の数
時間枠：EOT (最長 175 日)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

EOT は、最後の投与量に 7 日を加えたものとして計算されました。
EOT (最長 175 日)
観察期間（OP）（第2週）におけるECOGパフォーマンスステータスを持つ参加者の数
時間枠：OP (2週目)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

ＯＰは、最後の投与後に観察された期間であった。
OP (2週目)
OP (第 4 週) での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：OP (第 4 週)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

ＯＰは、最後の投与後に観察された期間であった。
OP (第 4 週)
OP (第 6 週) での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：OP (第 6 週)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

ＯＰは、最後の投与後に観察された期間であった。
OP (第 6 週)
OP (第 8 週) での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：OP (第 8 週)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

ＯＰは、最後の投与後に観察された期間であった。
OP (第 8 週)
OP (第 10 週) での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：OP (第 10 週)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

ＯＰは、最後の投与後に観察された期間であった。
OP (第 10 週)
OP (第 12 週) での ECOG パフォーマンス ステータスを持つ参加者の数
時間枠：OP (第 12 週)

ECOG PS の参加者数が報告されました。 ECOG パフォーマンス ステータスは 6 段階のグレードスケールで測定されました。

0: 完全に活動的で、病気前のすべてのパフォーマンスを制限なく引き継ぐことができます。

  1. 身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能であり、軽い家事や事務作業などの軽作業や座りっぱなしの仕事を行うことは可能です。
  2. 歩行可能であり、すべての自己管理が可能ですが、いかなる仕事活動も行うことができません。 起きていて起きている時間の約50％以上。
  3. 限られたセルフケアしかできず、起きている時間の 50% 以上をベッドまたは椅子に限定されています。
  4. 完全に無効化されています。 セルフケアを続けることができません。 完全にベッドか椅子に拘束されています。
  5. 死んだ。

ＯＰは、最後の投与後に観察された期間であった。
OP (第 12 週)

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
R/R AML の参加者の寛解期間 (DR)
時間枠：最初の対応から最長 43 か月

AMLのDR：CRcの期間、CR/部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）の期間、CRhの期間、CRの期間、および奏効の期間（すなわち、CRc + PR）が含まれる。

CRh: 骨髄芽球が 5% 未満、血液学的部分的回復 ANC ≥ 0.5 × 10^9/L、血小板 ≥ 50 × 10^9/L を達成、髄外白血病の証拠がなく、CR として分類できない。 末梢血中の芽球数は 2% 以下でした。

AML の PR。は、骨髄穿刺液中の芽球の割合が少なくとも50％減少し、総骨髄芽球数が5％から25％の間であり、循環芽球が存在しない（または少数の再生芽球のみ）末梢回復の証拠を伴う骨髄再生正常造血細胞を達成した。 アウアー桿体が存在する場合、値 ≤ 5% の芽球は PR とみなされました。 髄外白血病の証拠はありません。

CR、CRc は結果測定 #3 で定義されました。 Kaplan Meier (KM) 推定値が使用されました。
最初の対応から最長 43 か月
R/R リスクの高い MDS の参加者の寛解期間 (DR)
時間枠：最初の対応から最長 43 か月

MDS の DR: CR の期間と応答の期間が含まれます (つまり、CR + BM CR + PR)。

CR、BM CR、PR が最低 4 週間達成された。 CR: 骨髄: すべての細胞株が正常に成熟した骨髄芽球が 5% 以下、末梢血評価 (ヘモグロビン (Hb) ≥ 11 g/dL、血小板 ≥ 100 × 10^9/L、好中球 ≥ 1.0 × 10^9/L) 、血液中の芽球は 0%)

BM CR: 骨髄: ≤ 5% 骨髄芽球、および治療前と比較して ≥ 50% 減少

PR: 骨髄芽球が治療前と比較して 50% 以上減少したが依然として 5% 以上減少し、細胞性と形態は関連しないことを除くすべての CR 基準を達成。 KM推定値を使用しました。
最初の対応から最長 43 か月
イベントフリーサバイバル (EFS)
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
EFSは、最初の投与日から、治験薬の最後の投与後30日以内に記録された再発、治療失敗、または何らかの原因による死亡の日までの時間として定義されました（[再発日、治療失敗日、死亡日] - 最初の投与日 + 1)。 再発は、他の原因に起因しない末梢血中の白血病芽球の再発（> 2%）または骨髄穿刺中の芽球の5%以上、または髄外白血病の再発または新たな出現、あるいは相当数の末梢芽球の再発として定義された。骨髄穿刺液中の芽球の割合が25％を超えて増加し、他の原因、髄外白血病の再発または新たな出現に起因しない。 KM推定値を使用しました。
初回接種から43ヵ月まで
全体的な生存 (OS)
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
OSは、最初の投与日から何らかの原因で死亡する日までの時間（死亡日 - 初回投与日 + 1）として定義されました。 研究追跡終了までに死亡が判明していなかった参加者については、最後の接触日（最後の接触日 - 初回投与日 + 1）でOSを打ち切った。 KM推定値を使用しました。
初回接種から43ヵ月まで
R/R AML の参加者のための CR
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
CRを有する参加者の割合が報告された。 CR: 形態的には白血病のない状態を達成し、骨髄は正常な造血細胞を再生していました。 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1 × 10^9/L、血小板数 (PC) ≥ 100 × 10^9/L、正常な骨髄分化 < 芽球、および赤血球 (RBC) および血小板輸血に依存しない場合（疾患評価の前に、赤血球輸血および血小板輸血を行わない 1 週間として定義されます）。 髄外白血病またはアウアー桿体の証拠はなく、末梢血中の芽球数は 2% 以下でなければなりません。
初回接種から43ヵ月まで
R/R AML の参加者の最良応答 (CRc + PR) 率
時間枠：初回接種から43ヵ月まで

最良の反応（CRc + PR）を示した参加者の割合が報告されました。 CRc は、すべての完全寛解および不完全寛解の割合 (CR + 不完全な血小板回復を伴う CR [CRp] + 不完全な血液学的回復を伴う CR [Cri]) として定義されました。 CR、CRp、CRi は結果測定 #3 で定義されました。

PR: 骨髄穿刺液中の芽球の割合が少なくとも 50% 減少し、骨髄芽球総数が 5% ～ 25 %。 アウアー桿体が存在する場合、値 ≤ 5% の芽球は PR とみなされました。 髄外白血病の証拠はありません。
初回接種から43ヵ月まで
R/R AML の参加者向け CRh
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
CRhを有する参加者の割合が報告された。 CRh: 骨髄芽球が 5% 未満、血液学的部分的回復 ANC ≥ 0.5 × 10^9/L、血小板 ≥ 50 × 10^9/L を達成、髄外白血病の証拠がなく、CR として分類できない。 末梢血中の芽球数は 2% 以下でした。
初回接種から43ヵ月まで
R/R リスクの高い参加者向けの CR MDS
時間枠：初回接種から43ヵ月まで
CRを有する参加者の割合が報告された。 CR: 骨髄: すべての細胞株が正常に成熟した骨髄芽球が 5% 以下、末梢血評価 (ヘモグロビン (Hb) ≥ 11 g/dL、血小板 ≥ 100 × 10^9/L、好中球 ≥ 1.0 × 10^9/L) 、血液中の芽球は0％）。
初回接種から43ヵ月まで
R/R リスクの高い MDS の参加者に対する血液学的改善 (HI)
時間枠：初回接種から43ヵ月まで

HI を患う参加者の割合が報告されました。 HI: 細胞毒性療法を行わずに少なくとも 8 週間、以下の 1 回の測定:

  • HI-赤血球: Hb 増加 1.5 g/dL 以上、または Hb ≤ 9.0 g/dL に対して赤血球輸血を実施)
  • HI 血小板 (治療前 PC: >20 ×10^9/L 血小板、絶対増加 ≥ 30 ×10^9/L および < 20 ×10^9/L、血小板絶対増加 > 20 ×10^9) /Lかつ治療前レベルから≧100%増加
  • HI-好中球 (治療前レベルから ≥ 100% の増加、および > 0.5 ×10^9/L の絶対増加)
初回接種から43ヵ月まで
R/R リスクの高い MDS の参加者の客観的反応 (OR) (CR + BM CR + PR + HI) 率 (ORR)
時間枠：初回接種から43ヵ月まで

OR (CR + BM CR + PR + HI) を有する参加者の割合が報告されました。 CR、BM CR、PR を最低 4 週間達成。

CR: BM: すべての細胞株が正常に成熟した骨髄芽球が 5% 以下 末梢血評価 (Hb) ≥ 11 g/dL 血小板 ≥ 100 × 10^9/L、好中球 ≥ 1.0 × 10^9/L、芽細胞 0%血液）BM CR：骨髄 ≤ 5% 骨髄芽球および治療前と比較して ≥ 50% 減少。 PR: 骨髄芽球が治療前と比べて 50% 以上減少したが、依然として 5% 以上の細胞性と形態は関連しないことを除き、すべての CR 基準を達成した。

HI: 細胞毒性療法を行わずに少なくとも 8 週間継続した場合の 1 回の測定。

  • HI-赤血球: Hb 増加 1.5 g/dL 以上、または Hb ≤ 9.0 g/dL に対して赤血球輸血を実施)
  • HI 血小板 (治療前 PC: >20 ×10^9/L 血小板、絶対増加 ≥ 30 ×10^9/L および < 20 ×10^9/L、血小板絶対増加 > 20 ×10^9) /Lかつ治療前レベルから≧100%増加
  • HI-好中球 (治療前レベルから ≥ 100% の増加、および > 0.5 ×10^9/L の絶対増加)
初回接種から43ヵ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Astellas Pharma Global Development, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Astellas Pharma Global Development, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年9月19日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年4月21日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年4月21日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年9月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年9月3日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年9月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年11月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年11月11日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 7517-CL-0101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

研究関連の裏付け文書に加えて、研究中に収集された匿名化された個々の参加者レベルのデータへのアクセスは、承認された製品の適応症と処方、および開発中に終了した化合物で実施される研究のために計画されています。 開発中の製品適応症または製剤で実施された研究は、研究完了後に評価され、個々の参加者データを共有できるかどうかが決定されます。 条件と例外は、www.clinicalstudydatarequest.com のアステラスのスポンサー固有の詳細に記載されています。

IPD 共有時間枠

参加者レベルのデータへのアクセスは、一次原稿の出版後 (該当する場合) に研究者に提供され、アステラスがデータを提供する法的権限を持っている限り利用できます。

IPD 共有アクセス基準

研究者は、科学的に関連性のある研究データの分析を実施するための提案を提出する必要があります。 研究提案は、独立した研究パネルによって審査されます。 提案が承認された場合、署名されたデータ共有契約を受け取った後、安全なデータ共有環境で研究データへのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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