RGX-501の安全性と有効性を評価するための長期追跡調査
2023年3月8日 更新者：REGENXBIO Inc.
この長期観察研究は、別の臨床研究中に、ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) 疾患を治療するために使用される遺伝子治療を受けた被験者を追跡するように設計されています。
この研究は、長期的な安全性の懸念を探すために治療を受けてから最大5年間、これらの被験者を追跡することを目的としています.
この研究の一部として提供される治験薬または治療法はありません。
調査の概要
詳細な説明
ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) は、肝臓 LDL 受容体による循環 LDL 粒子の異化能力の欠如または大幅な低下を特徴とするまれな遺伝性代謝障害です。 結果として、HoFH 被験者は異常な総血漿コレステロール (LDL-C) レベルを示し、重度のアテローム性動脈硬化症を引き起こし、心血管疾患の早期発症につながることがよくあります。 したがって、これらの患者に対する積極的な治療の早期開始が不可欠です。 残念ながら、既存の治療法にもかかわらず、治療を受けた LDL-C レベルは許容レベルをはるかに超えたままになる可能性があります。 したがって、AAV ベースの肝臓向け遺伝子治療 RGX-501 による欠損 LDLR の機能的置換は、この疾患を治療し、現在の脂質低下治療に対する反応を改善するための実行可能なアプローチである可能性があります。
これは、RGX-501 の単回投与後の長期的な安全性と有効性を評価する前向き観察研究です。 適格な参加者は、以前に臨床研究に登録し、RGX-501の単回静脈内注入を受けた人です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
8
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Nashville Location
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Rotterdam、オランダ、3015 CE
- Rotterdam location
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H1T1C8
- Montreal location
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
別の親の試験で以前にRGX-501を受けた参加者
説明
包含基準:
- この研究に参加する資格を得るには、参加者は以前に別の親試験でRGX-501を受け取っている必要があり、参加者または参加者の法定後見人は、書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。研究関連の手順の前に、研究の性質が説明されています。
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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RGX-501
-別の親試験でRGX-501遺伝子治療を受けた研究参加者
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この研究では、治験薬は投与されません。
すべての参加者は、以前に別の臨床試験で RGX-501 の 1 回の静脈内注入を受けたことがある
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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新規および予期しない有害事象および重篤な有害事象のインシデント数。
時間枠：RGX-501による治療を受けてから最大5年間
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新たな予想外の有害事象および/または重篤な有害事象が報告された回数。
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RGX-501による治療を受けてから最大5年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベータ定量化による mg/dL 単位の絶対 LDL-C レベル
時間枠：RGX-501治療後3年目
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RGX-501による治療を受けてから3年目のベータ定量化による絶対LDL-Cレベル
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RGX-501治療後3年目
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絶対総コレステロール、LDL-C、超低密度リポタンパク質コレステロール (VLDL-C)、高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、計算された非 HDL-C、トリグリセリド (TG)、およびリポタンパク質 a (Lp(a))学習期間中
時間枠：RGX-501による治療を受けてから最大5年間
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絶対総コレステロール、LDL-C、超低密度リポタンパク質コレステロール (VLDL-C)、高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、計算された非 HDL-C、トリグリセリド (TG)、およびリポタンパク質 a (Lp(a))学習期間中
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RGX-501による治療を受けてから最大5年間
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経時的な脂質低下療法の使用
時間枠：RGX-501による治療を受けてから最大5年間
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経時的な脂質低下療法の使用
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RGX-501による治療を受けてから最大5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月30日
一次修了 (予想される)
2024年9月29日
研究の完了 (予想される)
2025年9月29日
試験登録日
最初に提出
2019年9月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月3日
最初の投稿 (実際)
2019年9月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年3月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月8日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RGX-501-102
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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