常染色体優性多発性嚢胞腎患者におけるプラバスタチンおよびアルカリ療法 (ADPKD-SAT)

包含基準:

1. -患者は自発的に研究に参加するためのインフォームドコンセントを与え、研究のICおよびHIPAAに署名しました。
2. -患者は同意時の年齢が18歳以上です。

3. 該当する場合、生殖能力のある女性（不妊手術に成功した女性（子宮摘出術、両側卵管結紮術、または両側卵巣摘出術を含む）または閉経後（少なくとも連続12か月の無月経と定義）の女性は生殖能力があるとはみなされない）妊娠していない（スクリーニング時の尿妊娠検査で確認された）および授乳中でないこと、および以下に同意する必要があります。

   1. 性交を控える（それが彼らの好みの通常のライフスタイルに沿っている場合）、または
   2. -研究期間中、および治験薬の中止後少なくとも30日間、医学的に許容される2つの非常に効果的な避妊法を使用する（非常に効果的な避妊法には、承認されたホルモン避妊薬（経口、注射、および埋め込み型）、およびバリア法が含まれる場合があります） (コンドームや横隔膜など) 殺精子剤と併用する場合))

4. 患者は、必要に応じて超音波結果、ジェノタイピング、および MRI を組み合わせて使用​​する統一基準によって ADPKD と診断されます (1、2)。 腎臓の超音波検査は、安全で効果的で安価であるため、通常はスクリーニングに使用されます。 診断基準は、遺伝子型がわかっているかどうかに基づいています。 疾患の重症度は、遺伝子型によって異なります。 ADPKD のリスクがある患者の大多数は、遺伝子型が不明な家系出身です。 この診断は、研究への採用/包含の前に行われます。

   ADPKD の診断に関する以下の超音波診断基準は、遺伝子型が不明な家系のリスクのある患者を対象としています。

   1. 患者が 18 ～ 39 歳の場合、少なくとも 3 つの片側または両側の腎嚢胞。 この年齢範囲での特異性と陽性適中率は 100% です。 (15 歳から 29 歳までの個人と 30 歳から 39 歳までの個人の感度は、それぞれ 82 パーセントと 96 パーセントです)。
   2. 患者が 40 ～ 59 歳の場合、各腎臓に少なくとも 2 つの嚢胞 (感度、特異度、および陽性適中率がそれぞれ 90、100、および 100%)。
   3. 60 歳以上の個人では、各腎臓に少なくとも 4 つの嚢胞があります。 (100% の感度と特異性)。
5. 推定GFRが30ml/分以上の上記の患者、すなわちステージ1～3bのCKDの患者
6. 血漿重炭酸塩 ≤ 25 mMol/L
7. 代謝性アシドーシス
8. -患者は、併用薬の変更または計画された変更について、治験責任医師および研究コーディネーターに直ちに通知することに同意します

除外基準

1. -既知のアレルギーのある患者、またはプラバスタチンまたはクエン酸ナトリウムに敏感な患者
2. 急性冠疾患、肝疾患、筋肉疾患、または肺水腫の病歴
3. クレアチン ホスホ キナーゼ (CPK) > 2ULN (アフリカ系アメリカ人では 2.5 ULN)。 上昇したクレアチンホスホキナーゼは、プラバスタチンの潜在的な副作用である横紋筋融解症のマーカーである可能性があります. 一般に、アフリカ系アメリカ人の祖先を持つ患者は、CPKの正常レベルが高くなる可能性があります
4. -治験責任医師の決定に従って腎臓に影響を与える全身性疾患の患者
5. -治験責任医師の決定による既知の不安定な脳動脈瘤を有する患者
6. 妊娠中または授乳中、または推奨される避妊方法の使用を拒否する患者
7. タンパク尿 > 500 mg/日
8. -治験責任医師の決定による投薬の不遵守の履歴
9. -管理されていない高血圧、浮腫、または重度のMAの発症を有する患者 治験責任医師の決定による
10. がんの病歴
11. 肝疾患の既往：肝不全・ショック、肝硬変
12. -禁止されている併用薬の現在または計画中の使用
13. 腎結石の既往歴のある患者

-登録時および研究中に禁止された以下の薬物療法および患者がこれらの薬物療法を開始した場合、患者は研究から除外されます：

• ラパマイシンまたはその類似体
• トルバプタン
• スピロノラクトン
• シメチジンとケトコナゾール
• エリスロマイシン
• シクロスポリン
• ゲムフィブロジル
• コルヒチン
• ナイアシン (>1 g/日)
• スタチン系の他の脂質低下薬