このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

血友病Aにおける予防的ステロイドによるValoctocogene Roxaparvovecの有効性と安全性を評価するための研究 (GENEr8-3)

2025年9月26日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

血友病 A 患者における予防的コルチコステロイドによるヒト第 VIII 因子のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入である BMN 270 の有効性と安全性を評価する第 3b 相、単群、非盲検試験

この第 III 相臨床試験では、重度の血友病 A 患者における予防的コルチコステロイドと組み合わせた valoctocogene roxaparvovec の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
22

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Health
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • The Royal Adelaide Hospital
      • Brisbane、オーストラリア
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne、オーストラリア
        • Alfred Hospital
      • Perth、オーストラリア
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney、オーストラリア
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • ブラジル
      • Campinas、ブラジル
        • Campinas University Clinical Hospital
      • São Paulo、ブラジル
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • 台湾
      • Changhua、台湾
        • Changhua Christian Medical Foundation Changhua Christian Hospital
      • Taichung、台湾
        • Taichung Veterans General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -インフォームドコンセントに署名した時点で、血友病Aおよび病歴によって証明される残留FVIIIレベルが1 IU / dL以下の18歳以上の男性。
  2. -研究に参加する前に、少なくとも12か月間予防的血友病療法を受けている必要があります。
  3. -FVIII濃縮物またはクリオプレシピテートで処理/曝露され、最低150曝露日（ED）。
  4. 検出可能な FVIII インヒビターの過去の記録はなく、<0.6 ベセスダ ユニット (BU)。
  5. 性的に活発な参加者は、有効な避妊法を使用することに同意する必要があります。 参加者は、注入後少なくとも 12 週間は避妊の使用に同意する必要があります。

除外基準:

  1. AAV5キャプシドに対する検出可能な既存の抗体。 力価レベルが必要な最小希釈 (< 20) を下回っている限り、被験者の最大 25% が検出可能な既存の AAV5 キャプシド抗体を持っている可能性があります。
  2. 活動性感染症または免疫抑制障害の証拠; HIV感染および検出できないウイルス量の患者は除外されません。
  3. -重大な腎機能障害または肝機能障害、感染症または肝悪性腫瘍の病歴。
  4. -血友病Aに関連しない出血性疾患の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：valoctocogene roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovec の 6E13 vg/kg の用量での単回投与と予防的コルチコステロイド
生物学的：valoctocogene roxaparvovec
血友病Aにおけるヒト第VIII因子のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入
他の名前：
  • BMN 270

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の発色基質アッセイで測定したFVIII活性のベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 52 週目まで

BMN 270注入後52週目（49～52週目）における発色基質アッセイ（CSA）で測定したFVIII活性のベースライン（重度血友病Aに対する治療がないと仮定）からの変化。

52 週目の各参加者の FVIII 活性レベルは、49 ～ 52 週目の分析ウィンドウ内で得られた値の中央値として定義されます。 ベースライン値は、BMN 270注入前に重篤血友病A参加者の通常のFVIII予防（出血リスクの増加を避けるため）を洗い流さないため、1 IU/dLとして推定されます。 BMN 270 注入後の FVIII 活性の値は、外因性 FVIII 補充療法の最後の注入から 72 時間以内 (時間がない場合は 3 暦日) 以内に取得された場合、分析から除外されます。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。
ベースラインから 52 週目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
EEPにおける外因性FVIII補充療法の年間利用率のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから有効性評価期間 (EEP)

有効性評価期間（「ＦＶＩＩＩ予防後期間」）における外因性ＦＶＩＩＩ補充療法の年間利用量（ＩＵ／ｋｇ／年）のベースライン（ＦＶＩＩＩ予防を受けている間のＢＭＮ２７０注入前）からの変化。

外因性 FVIII 補充療法の年間利用率 (IU/kg/年) は、計算期間中の FVIII 使用量の合計 (IU/kg) / 計算期間中の総日数 × 365.25 として定義されます。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前

EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (試験 33 日目) または FVIII 予防投与終了後から休薬期間を加えた日 (標準半減期または血漿由来の製品の場合は 3 日間、延長半減期の製品の場合は 5 日間) 、分析のためのデータカットオフまでの最終来院までのいずれか遅い方（以下、「FVIII予防後から最終来院まで」と呼ぶ）。
ベースラインから有効性評価期間 (EEP)
外因性FVIII補充療法に関係なくEEPにおける年間出血エピソード数のベースラインからの変化（年間出血率、全出血のABR）
時間枠：ベースラインから有効性評価期間 (EEP)

すべての出血には、処理された出血と未処理の出血の両方が含まれます。 この定義には、凝固因子による治療に関係なく、すべての出血が含まれますが、次の例外があります: 手術/処置による出血は除外されます。 すべての出血は、FVIII または他の治療法の使用に関係なく、報告された出血事象です。

すべての出血の ABR = 計算期間中のすべての出血の出血エピソード数 / 計算期間中の総日数 * 365.25。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。

EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (試験 33 日目) または FVIII 予防投与終了後から休薬期間を加えた日 (標準半減期または血漿由来の製品の場合は 3 日間、延長半減期の製品の場合は 5 日間) 、分析のためのデータカットオフまでの最終来院までのいずれか遅い方、以下「FVIII予防後から最終来院まで」と呼ぶ）。
ベースラインから有効性評価期間 (EEP)
EEPにおける外因性FVIII補充治療（治療済み出血のABR）を必要とする年間出血エピソード数のベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインからEEPまで

治療された出血の ABR = 計算期間中の治療された出血の出血エピソードの数 / 計算期間中の総日数 * 365.25

72時間以内にFVIII補充療法（「出血の治療」として記録）で治療され、手術や処置に関連しない出血が含まれた。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。

EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (試験 33 日目) または FVIII 予防投与終了後から休薬期間を加えた日 (標準半減期または血漿由来の製品の場合は 3 日間、延長半減期の製品の場合は 5 日間) 、分析のためのデータカットオフまでの最終来院までのいずれか遅い方、以下「FVIII予防後から最終来院まで」と呼ぶ）。
ベースラインからEEPまで
Haemo-QoL-A 生活の質のベースラインからの変化: 52 週目の合計スコア
時間枠：ベースラインから 52 週目まで

BMN 270 注入後 52 週目での Haemo-Qol-A スコアのベースライン (重篤な血友病 A に対する治療がないと仮定した場合) からの変化。Haemo-Qol-A アンケートは、血友病特有の健康関連の QOL の目的に適しています( HRQoL)6つの領域(身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療上の懸念)をカバーする41項目からなる成人向けアンケート。 Haemo-Qol-A の項目は、0 (毎回なし) から 5 (常に) までの 6 段階のリッカート スケールで回答されます。Haemo-Qol-A の回収期間は 1 か月 (4-週間）。

Haemo-QoL-A ドメイン (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療上の懸念) スコアの範囲は 0 ～ 5 であり、合計スコアは各ドメイン スコア (範囲、0 ～ 30) を合計することによって導出されます。 。 ドメインスコアと合計スコアは 0 (最小) ～ 100 (最大) のスケールに変換され、スコアが高いほど血友病関連の生活の質の低下が良好であるか、または低下していないことを示します。
ベースラインから 52 週目まで
Haemo-QoL-A 生活の質のベースラインからの変化: 52 週目の身体機能ドメイン スコア
時間枠：ベースラインから 52 週目まで

BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定)からの変化。 Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目で構成される、成人を対象とした血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念事項)。ヘモ Qol-A の項目は、0 (まったくない) から 5 (すべての時間) までの 6 段階のリッカート スケールで回答されます。ヘモ Qol-A の回収期間は 1 か月です。 （4週間）。

Haemo-Qol-A 身体機能ドメイン スコアは、ドメイン内の各項目値の平均です。ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 5 です。スコアが高いほど、HRQoL が優れているか、ドメインの障害が少ないことを意味します。 身体機能領域のスコアは 0 (最小) ～ 100 (最大) のスケールに変換され、スコアが高いほど血友病関連の身体機能の障害が良好であるか、または損なわれていないことを示します。
ベースラインから 52 週目まで
Haemo-QoL-A 生活の質のベースラインからの変化: 52 週目の出血ドメイン スコアの影響
時間枠：ベースラインから 52 週目まで

BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定した場合)からの変化。 Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目からなる成人向けの血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念事項）。 Haemo-Qol-A の項目は、0 (毎回なし) から 5 (常に) の範囲の 6 段階リッカート スケールで回答されます。 Haemo-Qol-A のリコール期間は 1 か月 (4 週間) です。

Haemo-Qol-A の出血ドメイン スコアの結果は、ドメイン内の各項目値の平均です。 ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 5 です。スコアが高いほど、HRQoL が優れているか、ドメインの障害が少ないことを意味します。 出血領域スコアの結果は 0 (最小) ～ 100 (最大) のスケールに変換され、スコアが高いほど血友病関連の出血の影響がより良好またはより損なわれていることを示します。
ベースラインから 52 週目まで
Haemo-QoL-A 生活の質のベースラインからの変化: 役割機能ドメイン スコア (52 週目)
時間枠：ベースラインから 52 週目まで

BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定)からの変化。 Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目で構成される、成人を対象とした血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念）Haemo-Qol-A 項目は、0 (まったくない) から 5 (常に) の範囲の 6 段階リッカート スケールで回答されます。 Haemo-Qol-A の回収期間は 1 か月 (4 週間) です。

Haemo-Qol-A 役割機能ドメイン スコアは、ドメイン内の各項目値の平均です。 ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 5 です。スコアが高いほど、HRQoL が優れているか、ドメインの障害が少ないことを意味します。 役割機能ドメインのスコアは 0 (最小) から 100 (最大) のスケールに変換され、スコアが高いほど血友病関連の役割機能が良好または低下していることを示します。
ベースラインから 52 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年12月8日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年1月27日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年5月8日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年3月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年3月25日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年3月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年10月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年9月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 270-303
  • 2018-004616-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理