造血幹細胞移植後の小児患者における肝臓と膵臓の合併症を予防するための危険因子と対策

造血幹細胞移植 (HSCT) は、現在、幅広い血液腫瘍疾患および遺伝性疾患の標準的な手順です。 移植技術、感染予防、移植片対宿主病 (GVHD) 管理手順の最近の改善により、移植関連死亡率 (TRM) が大幅に減少しました。 しかし、小児患者の約 50% が HSCT の前に肝機能障害を発症する可能性があり、HSCT の後に 74% から 85.5% が肝機能障害を発症する可能性があり、肝機能障害に関連する TRM は 46% に達します。 肝臓と膵臓の合併症は、難しさと診断の非効率性に対して依然として高すぎ、その結果、標的を絞った安全な治療法が不足しています。 診断上の問題は、次の 3 つの主要な点に要約できます。 b) HSCT 合併症の診断に適した特定のバイオマーカーまたは高度な画像技術の欠如。 c) 臓器合併症の多因子的原因、ならびに薬物毒性、GVHD、シデロシス、乳管減少症 (肝臓 GVHD の指標と見なされる)、シデローシスおよび乳管減少症によって好まれる潜在的に有毒な物質の蓄積。 HSCT 患者の 50% 以上で、シデローシスおよび/またはダクトペニアが一般的な病理学的状態を表している可能性があります。 さらに、腫瘍血液学および移植科学学会によって発行された国際ガイドラインは、強力な輸血療法を受けているすべての血液および腫瘍患者にデフェラシロクスによるキレート治療を推奨しています。 しかし、シデロシスと著しい胆管減少症が存在する場合、デフェラシロクスを投与されている患者は、重度の腎毒性と血液毒性の両方を経験し、キレート治療の有効性が失われる可能性があります。

したがって、現在のレトロスペクティブ研究の主な目的は、小児患者のイタリアのガイドラインに従ってキレート治療を必要とする患者の移植関連死亡率 (TRM) を評価することです。