Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Risikofaktorer og foranstaltninger til at forebygge lever- og bugspytkirtelkomplikationer hos pædiatriske patienter efter HSCT

2. juni 2025 opdateret af: Antonello Di Paolo, M.D., Ph.D., University of Pisa

Identifikation af risikofaktorer og foranstaltninger til at forebygge lever- og bugspytkirtelkomplikationer hos pædiatriske patienter, der gennemgår en hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er i øjeblikket en standardprocedure for en lang række blodonkologiske sygdomme og genetiske lidelser. Nylige forbedringer i transplantationsteknologier, infektionsforebyggelse og graft-versus-host-disease (GVHD) håndteringsprocedurer har reduceret den transplantationsrelaterede dødelighed (TRM) markant. Imidlertid kan cirka 50 % af pædiatriske patienter udvikle leverdysfunktion før HSCT og 74 % til 85,5 % efter HSCT, med en TRM relateret til leverdysfunktion, der når 46 %. Lever- og bugspytkirtelkomplikationerne er stadig for høje til vanskelighederne og den diagnostiske ineffektivitet og følgelig for manglen på målrettede og sikrere behandlinger. De diagnostiske problemer kan opsummeres i 3 hovedpunkter: a) den histologiske undersøgelse af lever- og bugspytkirtelparenkym kan ikke udføres rutinemæssigt på grund af organanatomien og den relative risiko ved de bioptiske procedurer; b) manglen på specifikke biomarkører eller avancerede billeddannelsesteknikker, der er passende til diagnosticering af HSCT-komplikationer; c) de multifaktorielle årsager til organkomplikationer såvel som lægemiddeltoksiciteter, GVHD, siderose, ductopeni (betragtet som et indeks for hepatisk GVHD), akkumulering af potentielt toksiske stoffer begunstiget af siderosis og ductopeni. Hos mere end 50 % af HSCT-patienter kan siderose og/eller ductopeni repræsentere almindelige patologiske tilstande. Endvidere anbefaler internationale retningslinjer udstedt af onkohæmatologi- og transplantationsvidenskabelige selskaber en chelaterende behandling med deferasirox til alle hæmatologiske og onkologiske patienter, der gennemgår et intenst transfusionsregime. I nærvær af siderose og markant ductopeni kan patienter, der får deferasirox, dog opleve både alvorlige nyre- og hæmatologiske toksiciteter og manglende effektivitet af den chelaterende behandling.

Derfor vil hovedformålet med denne retrospektive undersøgelse være evalueringen af ​​den transplantationsrelaterede dødelighed (TRM) hos patienter, der har behov for en chelationsbehandling i henhold til de italienske retningslinjer for pædiatriske patienter

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den nuværende retrospektive undersøgelse vil blive udført på Bone Marrow Transplant Center, IRCCS Burlo Garofolo, Trieste, Italien. Alle pædiatriske patienter, som har gennemgået en eller flere allogene HSCT'er mellem 2010 og 2018, vil blive indskrevet i henhold til inklusions-/eksklusionskriterier.

Følgende data vil blive indsamlet med tilbagevirkende kraft:

  • Data om den underliggende sygdom (diagnose, terapeutisk protokol, transfusionsregime, mulige tilbagefald, type transplantation, konditioneringsregime, infektiøse komplikationer, immunsuppressiv behandling, herunder brug af steroider);
  • Før transplantation af lever- og bugspytkirtelfunktion, samt kvantificering af jernindhold ved kernemagnetisk resonans (MRI);
  • Præ-transplantation histologisk evaluering af leverparenkym i tilfælde af allerede eksisterende leversygdom;
  • Post-transplantation af lever- og bugspytkirtelfunktion og evaluering af parenkymal akkumulering af Fe+;
  • Længde og doser af DFX-behandling og tilsvarende lægemiddelplasmakoncentrationer i henhold til rutinemæssige lægemiddelovervågningsprotokoller;
  • Behandlingstolerabilitet i henhold til CTC-AE grading V5.0, 27. november 2017. Post-transplantationsdataene vil blive indsamlet inden for 2 år fra HSCT (eller den sidste HSCT, når mere end én).

De data, der indtastes i en passende anonym database, vil blive behandlet af beskrivende statistik og uni-multivariate statistiske analyser i henhold til undersøgelsens endepunkter. DFX plasmakoncentrationer vil blive analyseret ved hjælp af en ikke-lineær blandet effekt modellering tilgang til at udarbejde en populationsfarmakokinetisk (POP/PK) model. POP/PK-fund vil blive yderligere analyseret sammen med kliniske og laboratoriedata.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
39

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Italien
      • Trieste, Italien, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske indlagte patienter, som a) gennemgik en HSCT på Bone Marrow Transplant Center, IRCCS Burlo Garofalo, og b) havde en ≥2-års opfølgning efter transplantation. Alle procedurer blev udført i henhold til kliniske rutineprotokoller

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • en eller flere allogene HSCT
  • enhver form for sygdom (blod-onkologisk eller genetisk), fra enhver type donor (søskende, MUD, haploidentisk) og med enhver kilde til stamceller (rygmarv, perifere blodstamceller, navlestrengsblod)
  • diagnosticering af moderat til svær siderose (ved kernemagnetisk resonansbilleddannelse, MR) og som havde behov for en chelatbehandling med deferasirox
  • en eller flere leverbiopsier i post-transplantationsperioden for at udføre histologiske undersøgelser
  • Fuldstændige resultater fra laboratorieanalyser
  • 2-års opfølgning efter HSCT
  • terapeutisk lægemiddelovervågning (TDM) protokol for deferasirox plasmakoncentration i henhold til klinisk rutine
  • Tegn på informeret samtykke fra forældrene eller juridiske repræsentanter

Ekskluderingskriterier:

  • Mangel på leverbiopsier efter transplantation, resultater fra laboratorieanalyser eller TDM eller MR
  • Mangel på informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Alvorlig jernoverbelastning (SIO)
Børn ramt af alvorlig jernoverbelastning, som fik DEFERASIROX
Medicin: Deferasirox
DEFERASIROX administreret i henhold til klinisk praksis og i henhold til teknisk note
Andre navne:
  • Exjade eller Deferasirox Milan
Alvorlig jernoverbelastning + ductopeni (SIO+D)
Børn ramt af alvorlig jernoverbelastning + ductopeni, som fik DEFERASIROX
Medicin: Deferasirox
DEFERASIROX administreret i henhold til klinisk praksis og i henhold til teknisk note
Andre navne:
  • Exjade eller Deferasirox Milan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 0-24 måneder efter transplantation
TRM hos SIO/SIO+D-patienter behandlet med deferasirox i henhold til italienske retningslinjer
0-24 måneder efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Post-HSCT lever- og bugspytkirtelkomplikationer
Tidsramme: 0-24 måneder efter transplantation
Forekomst af post-HSCT lever- og pancreaskomplikationer hos SIO/SIO+D-patienter behandlet med deferasirox i henhold til italienske retningslinjer
0-24 måneder efter transplantation
Tid til normalisering af jernkoncentrationen
Tidsramme: 0-24 måneder efter transplantation
De nødvendige tider til normalisering af jernkoncentrationen hos SIO- og SIO+D-patienter
0-24 måneder efter transplantation
Statistisk analyse af risikofaktorer for ductopeni
Tidsramme: 0-24 måneder efter transplantation
Korrelationen mellem ductopeni og potentielle risikofaktorer vil blive undersøgt ved uni- og multivariate analyser. Følgende data vil blive inkluderet i analyserne som potentielle risikofaktorer: kemo-strålebehandling forud for HSCT (lægemidler og doser), antal blodtransfusioner
0-24 måneder efter transplantation
Minimum plasmakoncentrationer af deferasirox
Tidsramme: 0-24 måneder efter transplantation
Hos SIO/SIO+D-patienter vil en faktoriel analyse for blandede data og en ikke-lineær blandet effektmodelleringstilgang blive brugt til at undersøge plasmafarmakokinetik af deferasirox i form af patienters eksponering (minimum plasmakoncentration, Cmin) og til at evaluere effekten af ​​identificeret samvarierer på lægemiddeldisposition.
0-24 måneder efter transplantation
Korrelation mellem minimumsplasmakoncentrationer af deferasirox og lægemiddeltolerabilitet
Tidsramme: 0-24 måneder efter transplantation
Hos SIO/SIO+D-patienter vil uni- og multivariate analyser blive vedtaget for at vurdere sammenhængen mellem Cmin og behandlingstolerabilitet
0-24 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Pisa

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
IRCCS Burlo Garofolo
University of Genova

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health, IRCCS Burlo Garofalo, Trieste, Italy

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1105/2015

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger